Consequências cardiovasculares da suspensão da VNI em pacientes com distrofia miotônica
Quatro semanas de suspensão da ventilação não invasiva (VNI) em pacientes com distrofia miotônica: alterações cardiovasculares, metabólicas e induzidas pela vigilância diurna
Introdução: A distrofia miotônica leva a sintomas multissistêmicos altamente heterogêneos, incluindo miotonia, fraqueza muscular progressiva, defeitos de condução cardíaca, catarata, disfunção metabólica e sonolência diurna excessiva. Este último sintoma está relacionado à insuficiência respiratória e/ou ao comprometimento do sistema nervoso central. No entanto, os distúrbios metabólicos podem contribuir para isso. Do ponto de vista respiratório esta doença caracteriza-se pelo aparecimento progressivo de insuficiência respiratória de origem muscular mas principalmente associada a um defeito no impulso respiratório central. O tratamento para essa hipoventilação é a ventilação não invasiva (VNI).
Atualmente, não está absolutamente claro qual a melhor escolha de critérios para julgar a eficácia a longo prazo da VNI. Os critérios mais usuais são normalização da gasometria diurna, diminuição do trabalho respiratório, melhora dos sintomas diurnos e melhora da estrutura do sono. Outros critérios são atualmente pouco estudados, como por exemplo a contribuição da interação entre hipoventilação alveolar e dessaturação de oxigênio durante a noite e deficiências biológicas como inflamação sistêmica, intolerância à glicose ou resistência à insulina. Da mesma forma, há pouca informação sobre a interação entre hipoventilação alveolar e disfunção endotelial e rigidez arterial, ambos sendo fatores preditivos precisos para riscos cardiovasculares.
Objetivo: avaliar o impacto da VNI na disfunção endotelial em pacientes com distrofia miotônica. Os objetivos secundários são avaliar o impacto da VNI na inflamação sistêmica, rigidez arterial, resistência à insulina, qualidade do sono e vigilância diurna nesses pacientes.
Métodos: Serão incluídos pacientes com hipoventilação alveolar crônica já tratados com VNI de longa duração. Eles farão um check-up inicial (consulta 1), interromperão o tratamento com VNI por quatro semanas (consulta 2) e retornarão ao tratamento com VNI. O último check-up será feito quatro semanas após a retomada da VNI (Visit3).
Resultados esperados: Espera-se que a retirada da VNI resulte na deterioração dos parâmetros cardiovasculares (função endotelial e rigidez arterial), parâmetros metabólicos (resistência à insulina e inflamação sistêmica), qualidade do sono e vigilância diurna. O retorno ao tratamento com VNI pode mostrar uma melhora desses parâmetros com a recuperação do estado basal.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A VNI é uma técnica de ventilação assistida que não utiliza a via endotraqueal como interface entre o paciente e o ventilador. A VNI por pressão positiva consiste em ventilar o paciente por meio de máscara ajustada ao nariz ou cobrindo o nariz e a boca. Esta técnica é agora a estratégia terapêutica recomendada para o tratamento da hipoventilação alveolar crônica. Melhora a sobrevida e a qualidade de vida e melhora os gases sanguíneos diurnos em pacientes que sofrem de insuficiência respiratória restritiva crônica.
Para cada check-up (3 visitas), os pacientes farão uma polissonografia, uma medição completa da função respiratória (fluxos e volumes pulmonares, teste de sensibilidade ao CO2, teste SNIF, análise de sangue), um teste de função endotelial (tônus arterial periférico), um teste de rigidez arterial (velocidade de onda de pulso), uma avaliação da inflamação sistêmica (PCR ultrassensível, TNFa, IL6), avaliação de testes de vigilância diurna (teste de OSLER e escala de sonolência) e avaliação da função metabólica e endócrina (insulinemia, glicose no sangue nível, leptina, DHEA).
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Isere
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Grenoble., Isere, França, 38000
- Recrutamento
- France.Functional Cardio-Respiratory Exploration Laboratory
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Contato:
- Jean -Louis JL PEPIN, professor
- Número de telefone: 0033476765516
- E-mail: JPepin@chu-grenoble.fr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- Pacientes (>18 anos) com distrofia miotônica já tratados por ventilação não invasiva noturna de longa duração por mais de seis meses para insuficiência respiratória hipercápnica crônica (nível de PaCO2 no início do tratamento deve estar entre 45 e 55 mmHg)
- Os pacientes devem usar sua ventilação não invasiva mais de 4 horas e menos de 12 horas por dia.
- Os pacientes podem ter uma apneia do sono obstrutiva e/ou central associada.
- O tratamento com VNI deve ser considerado "eficiente": Permitir melhora da PaCO2 durante a vigília matinal ao usar VNI em relação à PaCO2 no início do tratamento; Permitir uma melhora da oximetria noturna em relação aos valores basais (SaO2 média noturna > 90%).
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Pacientes com uma condição respiratória concomitante que contribui para a hipoventilação alveolar diurna.
- Pacientes considerados pelos investigadores como de alto risco cardiovascular, o que contraindica a retirada da VNI.
- Pacientes com insuficiência cardíaca e respiração periódica.
- Pacientes que tiveram um episódio agudo de insuficiência respiratória no mês anterior.
- Pacientes incapacitados de acordo com o artigo L 1121-6 do código de saúde pública.
- Doentes tratados com corticosteróides orais ou anti-inflamatórios não esteróides (AINE) orais de longa duração.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Distrofia Miotônica 1
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Quatro semanas de suspensão da ventilação não invasiva
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliar a disfunção endotelial (medida pelo tônus arterial periférico (PAT)) e sua evolução após quatro semanas de suspensão da ventilação não invasiva (VNI).
Prazo: 8 semanas
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8 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliar rigidez arterial, inflamação sistêmica (IL6, TNFα, leptina, PCR), resistência à insulina, DHEA, qualidade do sono, sonolência diurna objetiva e subjetiva e sua evolução após quatro semanas de suspensão da VNI.
Prazo: 8 semanas
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jean Louis PEPIN, PROFESSOR, University Hospital, Grenoble
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- 1-Cho DH. Biochim Biophys Acta 2007;1772:195-204. 2-Harper PS. W.B. Saunders ed. London, 1989. 3-Machuca-Tzili L. Muscle Nerve 2005;32:1-18. 4-Lazarus A. J Am Coll Cardiol 2002;40:1645-52. 5-Johansson A. J Intern Med 1999;245:345-51. 6-Johansson A. Int J Obes Relat Metab Disord 2002;26:1386-92. 7-Carter JN. J Clin Endocrinol Metab 1985;60:611-4. 8-Kouki T. Diabet Med 2005;22:346-7. 9-Mammarella. J Neurol Sci 2002;201:59-64. 10-Laberge L. J Sleep Res 2004;13:95-100. 11-Begin P. Am J Respir Crit Care Med 1997;156:133-9. 12-DAngelo MG. Muscle Nerve 2006;34:16-33. 13-Veale D. Eur Respir J 1995;8:815-8. 14-Vgontzas A. Sleep Med Rev 2005;9:211-24. 15-Perrin C. Semin Respir Crit Care Med 2005;26:117-30. 16-Guilleminault C. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1998;65:225-32. 17-Mehta S. Am J Respir Crit Care Med 2001;163:540-77. 18-Babu AR. Arch Intern Med 2005;165(4):447-52. 19-Talbot K. Neuromuscul Disord 2003;13(5):357-64.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distrofias Musculares
- Distúrbios Miotônicos
- Distrofia miotônica
- Miotonia
Outros números de identificação do estudo
- 0801
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