Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kardiovaskulære konsekvenser av NIV-uttak hos pasienter med myotonisk dystrofi

10. august 2012 oppdatert av: University Hospital, Grenoble

Fire ukers tilbaketrekking av ikke-invasiv ventilasjon (NIV) hos pasienter med myotonisk dystrofi: endringer forårsaket av kardiovaskulær, metabolsk og dagtid årvåkenhet

Bakgrunn: Myotonisk dystrofi fører til svært heterogene, multisystemiske symptomer inkludert myotoni, progressiv muskelsvakhet, hjerteledningsfeil, grå stær, metabolsk dysfunksjon og overdreven søvnighet på dagtid. Dette siste symptomet er relatert til respirasjonssvikt og/eller involvering av sentralnervesystemet. Imidlertid kan metabolske forstyrrelser bidra til det. Fra et respiratorisk synspunkt er denne sykdommen preget av det progressive utseendet av respirasjonssvikt av muskulær opprinnelse, men hovedsakelig assosiert med en defekt i den sentrale respirasjonsdriften. Behandlingen for denne hypoventilasjonen er ikke-invasiv ventilasjon (NIV).

Det er foreløpig ikke helt klart med hensyn til det beste valget av kriterier for å bedømme langsiktig effektivitet av NIV. De mest vanlige kriteriene er normalisering av blodgasser på dagtid, reduksjon av respirasjonsarbeid, bedring av symptomer på dagtid og bedring av søvnstruktur. Andre kriterier er for tiden lite studert, for eksempel bidraget til interaksjonen mellom alveolær hypoventilasjon og oksygendesaturasjon om natten og biologiske mangler som systemisk betennelse, glukoseintoleranse eller insulinresistens. På samme måte er det lite informasjon om interaksjonen mellom alveolær hypoventilasjon og endotelial dysfunksjon og arteriell stivhet som begge er nøyaktige prediktive faktorer for kardiovaskulær risiko.

Mål: å evaluere virkningen av NIV på endotelial dysfunksjon hos pasienter med myotonisk dystrofi. De sekundære målene er å vurdere virkningen av NIV på systemisk betennelse, arteriell stivhet, insulinresistens, søvnkvalitet og årvåkenhet på dagtid hos disse pasientene.

Metoder: Pasienter med kronisk alveolær hypoventilasjon som allerede er behandlet med langvarig NIV vil bli inkludert. De vil ha en innledende kontroll (besøk 1), deretter vil de avbryte NIV-behandling i fire uker (besøk 2), og deretter gå tilbake til NIV-behandling. Siste kontroll vil bli gjort fire uker etter NIV-gjenopptagelse (Visit3).

Forventede resultater: Det forventes at NIV-avvenning vil resultere i en forringelse av kardiovaskulære parametere (endotelfunksjon og arteriell stivhet), metabolske parametere (insulinresistens og systemisk betennelse), søvnkvalitet og dagtid. Tilbake til NIV-behandling kan vise en forbedring av disse parametrene med en basal tilstandsgjenoppretting.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

NIV er en teknikk for assistert ventilasjon som ikke bruker den endotrakeale ruten som grensesnitt mellom pasienten og respiratoren. NIV ved overtrykksassistanse innebærer å ventilere pasienten ved hjelp av en maske justert på nesen eller dekker nese og munn. Denne teknikken er nå den anbefalte terapeutiske strategien for behandling av kronisk alveolær hypoventilasjon. Det forbedrer overlevelse og livskvalitet, og forbedrer blodgasser på dagtid hos pasienter som lider av kronisk restriktiv respirasjonssvikt.

For hver kontroll (3 besøk) vil pasientene ha en polysomnografi, en fullstendig respirasjonsfunksjonsmåling (Flower og lungevolumer, CO2-sensitivitetstest, SNIF-test, blodblikkanalyse), en test av endotelfunksjon (perifer arteriell tonus), en test av arteriell stivhet (pulsbølgehastighet), en vurdering av systemisk betennelse (ultrasensitiv CRP, TNFa, IL6), vurdering av daglige årvåkenhetstester (OSLER-test og søvnighetsskala) og vurdering av metabolsk og endokrinal funksjon (insulinemi, glukoseblod). nivå, Leptin, DHEA).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

35

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
    • Isere
      • Grenoble., Isere, Frankrike, 38000
        • Rekruttering
        • France.Functional Cardio-Respiratory Exploration Laboratory
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER:

  • Pasienter (>18 år) som lider av myotonisk dystrofi som allerede er behandlet med langvarig nattlig ikke-invasiv ventilasjon i mer enn seks måneder for en kronisk hyperkapnisk respirasjonssvikt (nivået av PaCO2 ved begynnelsen av behandlingen bør være mellom 45 og 55 mmHg)
  • Pasienter bør bruke sin (hennes) ikke-invasive ventilasjon mer enn 4 timer og mindre enn 12 timer per dag.
  • Pasienter kan ha en assosiert obstruktiv eller/og sentral søvnapné.
  • NIV-behandling bør betraktes som "effektiv": For å tillate en forbedring av PaCO2 under våkenhet om morgenen ved bruk av NIV sammenlignet med PaCO2 i begynnelsen av behandlingen; For å tillate en forbedring av den nattlige oksymetrien sammenlignet med baseline (gjennomsnittlig nattlig SaO2 > 90%).

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  • Pasienter med en samtidig respiratorisk tilstand som bidrar til alveolær hypoventilasjon på dagtid.
  • Pasienter bedømt av etterforskere som høy kardiovaskulær risiko, dette kontraindikerer NIV-abstinens.
  • Pasienter med hjertesvikt og periodisk pust.
  • Pasienter som har hatt en akutt episode med respirasjonssvikt forrige måned.
  • Ufør pasienter i samsvar med artikkel L 1121-6 i folkehelseloven.
  • Pasienter behandlet med orale kortikosteroider eller orale langtidsholdige ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAID).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Myotonisk dystrofi 1
Annen: tilbaketrekking av ikke-invasiv ventilasjon
Fire ukers tilbaketrekking av ikke-invasiv ventilasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere endoteldysfunksjon (målt ved perifer arteriell tonus (PAT)) og dens utvikling etter fire ukers tilbaketrekking av ikke-invasiv ventilasjon (NIV).
Tidsramme: 8 uker
8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å vurdere arteriell stivhet, systemisk betennelse (IL6, TNFα, Leptin, CRP), insulinresistens, DHEA, søvnkvalitet, objektiv og subjektiv dagtid somnolens og deres utvikling etter fire ukers tilbaketrekking av NIV.
Tidsramme: 8 uker
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Grenoble

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jean Louis PEPIN, PROFESSOR, University Hospital, Grenoble

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

  • 1-Cho DH. Biochim Biophys Acta 2007;1772:195-204. 2-Harper PS. W.B. Saunders ed. London, 1989. 3-Machuca-Tzili L. Muscle Nerve 2005;32:1-18. 4-Lazarus A. J Am Coll Cardiol 2002;40:1645-52. 5-Johansson A. J Intern Med 1999;245:345-51. 6-Johansson A. Int J Obes Relat Metab Disord 2002;26:1386-92. 7-Carter JN. J Clin Endocrinol Metab 1985;60:611-4. 8-Kouki T. Diabet Med 2005;22:346-7. 9-Mammarella. J Neurol Sci 2002;201:59-64. 10-Laberge L. J Sleep Res 2004;13:95-100. 11-Begin P. Am J Respir Crit Care Med 1997;156:133-9. 12-DAngelo MG. Muscle Nerve 2006;34:16-33. 13-Veale D. Eur Respir J 1995;8:815-8. 14-Vgontzas A. Sleep Med Rev 2005;9:211-24. 15-Perrin C. Semin Respir Crit Care Med 2005;26:117-30. 16-Guilleminault C. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1998;65:225-32. 17-Mehta S. Am J Respir Crit Care Med 2001;163:540-77. 18-Babu AR. Arch Intern Med 2005;165(4):447-52. 19-Talbot K. Neuromuscul Disord 2003;13(5):357-64.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2008

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2012

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. september 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2008

Først lagt ut (Anslag)

3. september 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

13. august 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2012

Sist bekreftet

1. september 2008

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0801

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myotoni

Kliniske studier på tilbaketrekking av ikke-invasiv ventilasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uganda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere