Conseguenze cardiovascolari della sospensione della NIV nei pazienti con distrofia miotonica
Interruzione di quattro settimane della ventilazione non invasiva (NIV) in pazienti con distrofia miotonica: cambiamenti indotti dalla vigilanza cardiovascolare, metabolica e diurna
Sfondo: la distrofia miotonica porta a sintomi multisistemici altamente eterogenei tra cui miotonia, debolezza muscolare progressiva, difetti di conduzione cardiaca, cataratta, disfunzione metabolica ed eccessiva sonnolenza diurna. Quest'ultimo sintomo è correlato all'insufficienza respiratoria e/o al coinvolgimento del sistema nervoso centrale. Tuttavia i disturbi metabolici potrebbero contribuire ad esso. Dal punto di vista respiratorio questa malattia è caratterizzata dalla progressiva comparsa di insufficienza respiratoria di origine muscolare ma principalmente associata ad un difetto del drive respiratorio centrale. Il trattamento per questa ipoventilazione è la ventilazione non invasiva (NIV).
Attualmente non è assolutamente chiaro quale sia la migliore scelta dei criteri per giudicare l'efficacia a lungo termine della NIV. I criteri più comuni sono la normalizzazione dei gas ematici diurni, la diminuzione del lavoro respiratorio, il miglioramento dei sintomi diurni e il miglioramento della struttura del sonno. Altri criteri sono attualmente poco studiati, ad esempio il contributo dell'interazione tra ipoventilazione alveolare e desaturazione di ossigeno durante la notte e carenze biologiche come l'infiammazione sistemica, l'intolleranza al glucosio o l'insulino-resistenza. Allo stesso modo ci sono poche informazioni sull'interazione tra ipoventilazione alveolare e disfunzione endoteliale e rigidità arteriosa, entrambi fattori predittivi accurati per i rischi cardiovascolari.
Obiettivo: valutare l'impatto della NIV sulla disfunzione endoteliale nei pazienti con distrofia miotonica. Gli obiettivi secondari sono valutare l'impatto della NIV su infiammazione sistemica, rigidità arteriosa, insulino-resistenza, qualità del sonno e vigilanza diurna in questi pazienti.
Metodi: Saranno inclusi pazienti con ipoventilazione alveolare cronica già trattati con NIV a lungo termine. Faranno un controllo iniziale (Visita 1), quindi interromperanno il trattamento NIV per quattro settimane (Visita 2) e poi torneranno al trattamento NIV. L'ultimo controllo verrà effettuato quattro settimane dopo la ripresa della NIV (Visita 3).
Risultati attesi: si prevede che la sospensione della NIV provochi un deterioramento dei parametri cardiovascolari (funzione endoteliale e rigidità arteriosa), dei parametri metabolici (insulino-resistenza e infiammazione sistemica), della qualità del sonno e della vigilanza diurna. Il ritorno al trattamento NIV può mostrare un miglioramento di questi parametri con un recupero dello stato basale.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La NIV è una tecnica di ventilazione assistita che non utilizza la via endotracheale come interfaccia tra il paziente e il ventilatore. La NIV mediante assistenza a pressione positiva comporta la ventilazione del paziente per mezzo di una maschera adattata al naso o che copre naso e bocca. Questa tecnica è ora la strategia terapeutica raccomandata per il trattamento dell'ipoventilazione alveolare cronica. Migliora la sopravvivenza e la qualità della vita e migliora i gas ematici diurni nei pazienti che soffrono di insufficienza respiratoria restrittiva cronica.
Per ogni visita di controllo (3 visite), i pazienti verranno sottoposti a polisonnografia, misurazione completa della funzionalità respiratoria (Flussi e volumi polmonari, test di sensibilità alla CO2, test SNIF, analisi degli sguardi sanguigni), test della funzionalità endoteliale (tono arterioso periferico), un test di rigidità arteriosa (velocità dell'onda del polso), una valutazione dell'infiammazione sistemica (CRP ultra sensibile, TNFa, IL6), valutazione dei test di vigilanza diurna (test OSLER e scala della sonnolenza) e valutazione della funzione metabolica ed endocrina (insulinemia, glucosio nel sangue livello, Leptina, DHEA).
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Jean Louis PEPIN JP PEPIN, PROFESSOR
- Numero di telefono: 00330476765516
- Email: JPepin@chu-grenoble.fr
Luoghi di studio
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Isere
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Grenoble., Isere, Francia, 38000
- Reclutamento
- France.Functional Cardio-Respiratory Exploration Laboratory
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Contatto:
- Jean -Louis JL PEPIN, professor
- Numero di telefono: 0033476765516
- Email: JPepin@chu-grenoble.fr
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
CRITERIO DI INCLUSIONE:
- Pazienti (>18 anni) affetti da distrofia miotonica già trattati con ventilazione notturna non invasiva a lungo termine per più di sei mesi per insufficienza respiratoria ipercapnica cronica (il livello di PaCO2 all'inizio del trattamento deve essere compreso tra 45 e 55 mmHg)
- I pazienti dovrebbero usare la sua ventilazione non invasiva per più di 4 ore e meno di 12 ore al giorno.
- I pazienti potrebbero avere un'apnea notturna ostruttiva e/o centrale associata.
- Il trattamento NIV dovrebbe essere considerato "efficiente": per consentire un miglioramento della PaCO2 durante la veglia al mattino quando si utilizza la NIV rispetto alla PaCO2 all'inizio del trattamento; Per consentire un miglioramento dell'ossimetria notturna rispetto al basale (SaO2 notturna media > 90%).
CRITERI DI ESCLUSIONE:
- Pazienti con condizioni respiratorie concomitanti che contribuiscono all'ipoventilazione alveolare diurna.
- Pazienti giudicati dagli investigatori ad alto rischio cardiovascolare, questo controindica la sospensione della NIV.
- Pazienti con insufficienza cardiaca e respirazione periodica.
- Pazienti che hanno avuto un episodio acuto di insufficienza respiratoria nel mese precedente.
- Pazienti incapaci ai sensi dell'articolo L 1121-6 del codice di sanità pubblica.
- Pazienti trattati con corticosteroidi orali o farmaci antinfiammatori non steroidei orali a lungo termine (FANS).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Distrofia Miotonica 1
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Quattro settimane di sospensione della ventilazione non invasiva
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Valutare la disfunzione endoteliale (misurata dal tono arterioso periferico (PAT)) e la sua evoluzione dopo quattro settimane di sospensione della ventilazione non invasiva (NIV).
Lasso di tempo: 8 settimane
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8 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Per valutare la rigidità arteriosa, l'infiammazione sistemica (IL6, TNFα, Leptina, CRP), l'insulino-resistenza, il DHEA, la qualità del sonno, la sonnolenza diurna oggettiva e soggettiva e la loro evoluzione dopo quattro settimane di sospensione della NIV.
Lasso di tempo: 8 settimane
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8 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jean Louis PEPIN, PROFESSOR, University Hospital, Grenoble
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- 1-Cho DH. Biochim Biophys Acta 2007;1772:195-204. 2-Harper PS. W.B. Saunders ed. London, 1989. 3-Machuca-Tzili L. Muscle Nerve 2005;32:1-18. 4-Lazarus A. J Am Coll Cardiol 2002;40:1645-52. 5-Johansson A. J Intern Med 1999;245:345-51. 6-Johansson A. Int J Obes Relat Metab Disord 2002;26:1386-92. 7-Carter JN. J Clin Endocrinol Metab 1985;60:611-4. 8-Kouki T. Diabet Med 2005;22:346-7. 9-Mammarella. J Neurol Sci 2002;201:59-64. 10-Laberge L. J Sleep Res 2004;13:95-100. 11-Begin P. Am J Respir Crit Care Med 1997;156:133-9. 12-DAngelo MG. Muscle Nerve 2006;34:16-33. 13-Veale D. Eur Respir J 1995;8:815-8. 14-Vgontzas A. Sleep Med Rev 2005;9:211-24. 15-Perrin C. Semin Respir Crit Care Med 2005;26:117-30. 16-Guilleminault C. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1998;65:225-32. 17-Mehta S. Am J Respir Crit Care Med 2001;163:540-77. 18-Babu AR. Arch Intern Med 2005;165(4):447-52. 19-Talbot K. Neuromuscul Disord 2003;13(5):357-64.
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Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Distrofie muscolari
- Disturbi miotonici
- Distrofia miotonica
- Miotonia
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0801
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