艾地苯醌治疗 Leber 遗传性视神经病变的疗效、安全性和耐受性评估研究 (RHODOS)
2013年5月24日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
艾地苯醌治疗 Leber 遗传性视神经病变患者的疗效、安全性和耐受性的双盲、随机、安慰剂对照研究
本研究旨在评估艾地苯醌对莱伯氏遗传性视神经病变患者 6 个月的视觉功能测量的有效性。
研究概览
详细说明
该研究涉及 6 次门诊就诊。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
85
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H2L 4M1
- Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
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Munich、德国、81377
- Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
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Newcastle Upon Tyne、英国、NE1 4LP
- Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 61年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄 > 或 = 14 岁且 < 65 岁
- 由于 LHON，至少一只眼睛的视力受损
- 由 LHON 引起的视力丧失开始于基线前五年或更短时间
- 确认血液中 >60% 的 G11778A、T14484C 或 G3460A LHON mtDNA 突变
- 除了 LHON 之外，没有对视觉故障的解释
- 体重≥45公斤
- 筛选和基线时尿液妊娠试验阴性（育龄妇女）。
排除标准：
- 基线前 1 个月内用辅酶 Q10 或艾地苯醌治疗
- 怀孕和/或哺乳
- 每周酒精摄入量 35 个单位（男性）或 24 个单位（女性）
- 当前药物滥用
- 临床血液学或生物化学的临床显着异常，包括但不限于 AST、ALT 或肌酐升高超过正常上限的 2 倍
- 在基线前 3 个月内参加过任何研究药物的另一项临床试验
- 研究者认为将患者排除在研究之外的其他因素
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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右眼或左眼在基线和第 24 周之间的 logMAR 视力恢复最佳
大体时间：24周
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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患者最佳 logMAR 视力在基线和第 24 周之间的变化
大体时间：24周
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24周
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双眼暗点面积变化
大体时间：第-1 天、第 4 周、第 12 周、第 24 周
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第-1 天、第 4 周、第 12 周、第 24 周
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双眼视神经纤维层厚度变化
大体时间：第-1 天、第 4 周、第 12 周、第 24 周
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第-1 天、第 4 周、第 12 周、第 24 周
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双眼的颜色对比敏感度（部分患者）
大体时间：第-1 天、第 4 周、第 12 周、第 24 周
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第-1 天、第 4 周、第 12 周、第 24 周
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logMAR 视力作为双眼的连续变量
大体时间：筛选，第 -1 天，第 4 周，第 12 周，第 24 周，第 28 周
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筛选，第 -1 天，第 4 周，第 12 周，第 24 周，第 28 周
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变化的临床总体印象
大体时间：第 4 周、第 12 周和第 24 周
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第 4 周、第 12 周和第 24 周
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健康相关生活质量 (HRQOL) 的变化
大体时间：第-1 天、第 4 周、第 12 周、第 24 周
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第-1 天、第 4 周、第 12 周、第 24 周
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自我报告的一般能量水平的变化
大体时间：第 -1 天、第 4 周、第 12 周、第 24 周、第 28 周
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第 -1 天、第 4 周、第 12 周、第 24 周、第 28 周
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最初受影响最小的眼睛的视力没有恶化到 1.0 log MAR 或更高的患者比例（在进入试验时眼睛受影响仍低于 0.5 logMAR 的 LHON 患者中）
大体时间：24周
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24周
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艾地苯醌的血浆水平与疗效和安全性指标相匹配
大体时间：24周
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24周
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• 第 24 周时的最佳视力（第 24 周时的最佳眼）与基线时的最佳视力（基线时的最佳眼）相比
大体时间：24周
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24周
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• 在基线和第 24 周之间视力提高的眼睛/患者的数量
大体时间：24周
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24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Prof Patrick F Chinnery, MD、Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
- 首席研究员：Prof Thomas Klopstock, MD、Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Klopstock T, Yu-Wai-Man P, Dimitriadis K, Rouleau J, Heck S, Bailie M, Atawan A, Chattopadhyay S, Schubert M, Garip A, Kernt M, Petraki D, Rummey C, Leinonen M, Metz G, Griffiths PG, Meier T, Chinnery PF. A randomized placebo-controlled trial of idebenone in Leber's hereditary optic neuropathy. Brain. 2011 Sep;134(Pt 9):2677-86. doi: 10.1093/brain/awr170. Epub 2011 Jul 25.
- Rudolph G, Dimitriadis K, Buchner B, Heck S, Al-Tamami J, Seidensticker F, Rummey C, Leinonen M, Meier T, Klopstock T. Effects of idebenone on color vision in patients with leber hereditary optic neuropathy. J Neuroophthalmol. 2013 Mar;33(1):30-6. doi: 10.1097/WNO.0b013e318272c643.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年11月1日
初级完成 (实际的)
2010年2月1日
研究完成 (实际的)
2010年2月1日
研究注册日期
首次提交
2008年9月4日
首先提交符合 QC 标准的
2008年9月4日
首次发布 (估计)
2008年9月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年5月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年5月24日
最后验证
2013年5月1日
更多信息
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