Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av Idebenone ved behandling av Lebers arvelige optiske nevropati (RHODOS)

24. mai 2013 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Idebenone ved behandling av pasienter med Lebers arvelige optiske nevropati

Denne studien er ment å vurdere effektiviteten til idebenon på visuelle funksjonsmål hos pasienter med Lebers arvelige optiske nevropati over en periode på 6 måneder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien omfatter 6 klinikkbesøk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Storbritannia
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 61 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder > eller = 14 år og < 65 år
  • Nedsatt synsskarphet på minst ett øye på grunn av LHON
  • Utbruddet av synstap på grunn av LHON ligger fem år eller mindre før baseline
  • Bekreftelse av enten G11778A, T14484C eller G3460A LHON mtDNA-mutasjoner ved >60 % i blod
  • Ingen forklaring på den visuelle svikten utenom LHON
  • Kroppsvekt ≥ 45 kg
  • Negativ uringraviditetstest ved screening og ved baseline (kvinner i fertil alder).

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med koenzym Q10 eller idebenon innen 1 måned før baseline
  • Graviditet og/eller amming
  • Ukentlig alkoholinntak 35 enheter (menn) eller 24 enheter (kvinner)
  • Nåværende narkotikamisbruk
  • Klinisk signifikante abnormiteter i klinisk hematologi eller biokjemi inkludert, men ikke begrenset til, forhøyelser større enn 2 ganger øvre normalgrense for ASAT, ALAT eller kreatinin
  • Deltakelse i en annen klinisk utprøving av et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel innen 3 måneder før baseline
  • Annen faktor som etter etterforskerens mening utelukker pasienten fra å gå inn i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: 2
Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo
Eksperimentell: 1
Idebenone
Legemiddel: Idebenone
Idebenone 900 mg/dag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Beste gjenoppretting av logMAR synsskarphet mellom baseline og uke 24 i enten høyre eller venstre øye
Tidsramme: 24 uker
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i pasientens beste logMAR synsstyrke mellom baseline og uke 24
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Endring i scotoma området i begge øyne
Tidsramme: Dag -1, uke 4, uke 12, uke 24
Dag -1, uke 4, uke 12, uke 24
Endring i lagtykkelsen på optisk nervefiber i begge øyne
Tidsramme: Dag -1, uke 4, uke 12, uke 24
Dag -1, uke 4, uke 12, uke 24
Fargekontrastfølsomhet i begge øyne (hos en undergruppe av pasienter)
Tidsramme: Dag -1, uke 4, uke 12, uke 24
Dag -1, uke 4, uke 12, uke 24
logMAR synsskarphet som en kontinuerlig variabel i begge øyne
Tidsramme: Screening, dag -1, uke 4, uke 12, uke 24, uke 28
Screening, dag -1, uke 4, uke 12, uke 24, uke 28
Klinisk globalt inntrykk av endring
Tidsramme: Uke 4, uke 12 og uke 24
Uke 4, uke 12 og uke 24
Endring i helserelatert livskvalitet (HRQOL)
Tidsramme: Dag -1, uke 4, uke 12, uke 24
Dag -1, uke 4, uke 12, uke 24
Endring i selvrapporterte generelle energinivåer
Tidsramme: Dag -1, uke 4, uke 12, uke 24, uke 28
Dag -1, uke 4, uke 12, uke 24, uke 28
Andel pasienter der synsskarphet i det opprinnelig minst berørte øyet ikke forverres til 1,0 log MAR eller mer (hos LHON-pasienter med øyet fortsatt mindre påvirket enn 0,5 logMAR ved start av forsøk)
Tidsramme: 24 uker
24 uker
Plasmanivåer av idebenon samsvarte med mål for effekt og sikkerhet
Tidsramme: 24 uker
24 uker
• Beste synsstyrke ved uke 24 (beste øye ved uke 24) sammenlignet med beste synsstyrke ved baseline (beste øye ved baseline)
Tidsramme: 24 uker
24 uker
• Antall øyne/pasienter der synsstyrken forbedres mellom baseline og uke 24
Tidsramme: 24 uker
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Hovedetterforsker: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. september 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2008

Først lagt ut (Anslag)

5. september 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

27. mai 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2013

Sist bekreftet

1. mai 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SNT-II-003

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere