Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости идебенона при лечении наследственной нейропатии зрительного нерва Лебера (RHODOS)

24 мая 2013 г. обновлено: Santhera Pharmaceuticals

Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование эффективности, безопасности и переносимости идебенона при лечении пациентов с наследственной нейропатией зрительного нерва Лебера

Это исследование предназначено для оценки эффективности идебенона в отношении показателей зрительной функции у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера в течение 6 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование включает 6 визитов в клинику.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

85

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Munich, Германия, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Соединенное Королевство
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 61 год (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст > или = 14 лет и < 65 лет
  • Нарушение остроты зрения как минимум на один глаз из-за LHON
  • Начало потери зрения из-за LHON происходит за пять лет или менее до исходного уровня.
  • Подтверждение мутаций G11778A, T14484C или G3460A LHON мтДНК на уровне > 60% в крови
  • Никаких объяснений визуального сбоя, кроме LHON
  • Масса тела ≥ 45 кг
  • Отрицательный тест мочи на беременность при скрининге и на исходном уровне (женщины детородного возраста).

Критерий исключения:

  • Лечение коэнзимом Q10 или идебеноном в течение 1 месяца до исходного уровня
  • Беременность и/или кормление грудью
  • Еженедельное потребление алкоголя 35 единиц (мужчины) или 24 единицы (женщины)
  • Текущее злоупотребление наркотиками
  • Клинически значимые аномалии клинической гематологии или биохимии, включая, помимо прочего, повышение более чем в 2 раза верхней границы нормы АСТ, АЛТ или креатинина
  • Участие в другом клиническом исследовании любого исследуемого препарата в течение 3 месяцев до исходного уровня
  • Другой фактор, который, по мнению исследователя, исключает включение пациента в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: 2
Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Экспериментальный: 1
Идебенон
Лекарство: Идебенон
Идебенон 900 мг/день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Наилучшее восстановление остроты зрения по протоколу logMAR между исходным уровнем и неделей 24 для правого или левого глаза
Временное ограничение: 24 недели
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение лучшей остроты зрения пациента по протоколу logMAR между исходным уровнем и 24-й неделей
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Изменение площади скотомы на обоих глазах
Временное ограничение: День -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24
День -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24
Изменение толщины слоя волокон зрительного нерва на обоих глазах
Временное ограничение: День -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24
День -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24
Цветовая контрастная чувствительность обоих глаз (у части пациентов)
Временное ограничение: День -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24
День -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24
Острота зрения logMAR как непрерывная переменная для обоих глаз
Временное ограничение: Скрининг, день -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24, неделя 28
Скрининг, день -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24, неделя 28
Клиническое глобальное впечатление об изменении
Временное ограничение: Неделя 4, неделя 12 и неделя 24
Неделя 4, неделя 12 и неделя 24
Изменение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL)
Временное ограничение: День -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24
День -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24
Изменение общего уровня энергии, о котором сообщают сами
Временное ограничение: День -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24, неделя 28
День -1, неделя 4, неделя 12, неделя 24, неделя 28
Доля пациентов, у которых острота зрения в изначально наименее пораженном глазу не ухудшилась до 1,0 log MAR или выше (у пациентов с LHON, у которых на момент начала исследования острота зрения все еще была менее поражена, чем 0,5 logMAR)
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Уровни идебенона в плазме соответствовали показателям эффективности и безопасности.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
• Лучшая острота зрения на 24-й неделе (лучший глаз на 24-й неделе) по сравнению с лучшей остротой зрения на исходном уровне (лучший глаз на исходном уровне)
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
• Количество глаз/пациентов, у которых острота зрения улучшилась между исходным уровнем и 24-й неделей.
Временное ограничение: 24 недели
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Santhera Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Главный следователь: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 сентября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 сентября 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 сентября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

27 мая 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 мая 2013 г.

Последняя проверка

1 мая 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SNT-II-003

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться