Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus idebenonin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Leberin perinnöllisen optisen neuropatian hoidossa (RHODOS)

perjantai 24. toukokuuta 2013 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals

Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus idebenonin tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilaiden hoidossa, joilla on Leberin perinnöllinen optinen neuropatia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida idebenonin tehokkuutta näkötoimintomittauksissa potilailla, joilla on Leberin perinnöllinen optinen neuropatia 6 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen kuuluu 6 klinikkakäyntiä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

85

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Saksa
      • Munich, Saksa, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 63 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä > tai = 14 vuotta ja < 65 vuotta
  • LHON:n vuoksi heikentynyt näöntarkkuus vähintään yhdessä silmässä
  • LHON:n aiheuttama näönmenetys alkaa viisi vuotta tai vähemmän ennen lähtötasoa
  • Varmistus joko G11778A, T14484C tai G3460A LHON mtDNA mutaatioista > 60 % veressä
  • Ei selitystä visuaaliselle vialle LHON:n lisäksi
  • Paino ≥ 45 kg
  • Negatiivinen virtsan raskaustesti seulonnassa ja lähtötilanteessa (hedelmällisessä iässä olevat naiset).

Poissulkemiskriteerit:

  • Hoito koentsyymi Q10:llä tai idebenonilla kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta
  • Raskaus ja/tai imetys
  • Viikoittainen alkoholin saanti 35 yksikköä (miehet) tai 24 yksikköä (naiset)
  • Nykyinen huumeiden väärinkäyttö
  • Kliinisesti merkittävät kliinisen hematologian tai biokemian poikkeavuudet, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, ASAT-, ALAT- tai kreatiniiniarvojen kohoaminen yli 2 kertaa normaalin ylärajan
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen minkä tahansa tutkittavan lääkkeen 3 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta
  • Muu tekijä, joka tutkijan mielestä sulkee potilaan osallistumisen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: 2
Plasebo
Lääke: Plasebo
Plasebo
Kokeellinen: 1
Idebenoni
Lääke: Idebenoni
Idebenoni 900 mg/vrk

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
LogMAR-näöntarkkuuden paras palautuminen lähtötilanteen ja viikon 24 välillä joko oikealla tai vasemmalla silmällä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos potilaan parhaan logMAR-näöntarkkuuden välillä lähtötilanteen ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Muutos skotooman alueella molemmissa silmissä
Aikaikkuna: Päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24
Päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24
Näköhermon kuitukerroksen paksuuden muutos molemmissa silmissä
Aikaikkuna: Päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24
Päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24
Värikontrastiherkkyys molemmissa silmissä (potilaiden alaryhmässä)
Aikaikkuna: Päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24
Päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24
logMAR näöntarkkuus jatkuvana muuttujana molemmissa silmissä
Aikaikkuna: Näytös, päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24, viikko 28
Näytös, päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24, viikko 28
Muutoksen kliininen globaali vaikutelma
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12 ja viikko 24
Viikko 4, viikko 12 ja viikko 24
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQOL)
Aikaikkuna: Päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24
Päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24
Muutos itse ilmoittamissa yleisissä energiatasoissa
Aikaikkuna: Päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24, viikko 28
Päivä -1, viikko 4, viikko 12, viikko 24, viikko 28
Niiden potilaiden osuus, joilla alun perin vähiten sairastuneen silmän näöntarkkuus ei heikkene arvoon 1,0 log MAR tai enemmän (LHON-potilailla, joiden silmä on vielä vähemmän kuin 0,5 logMAR tutkimukseen tullessa)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Plasman idebenonin tasot sopivat tehon ja turvallisuuden mittareihin
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
• Paras näöntarkkuus viikolla 24 (paras silmä viikolla 24) verrattuna parhaaseen näöntarkkuuteen lähtötasolla (paras silmä lähtötasolla)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
• Niiden silmien/potilaiden lukumäärä, joiden näöntarkkuus paranee lähtötilanteen ja viikon 24 välillä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Santhera Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Päätutkija: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. marraskuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. syyskuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. syyskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 5. syyskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 27. toukokuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. toukokuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SNT-II-003

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa