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Estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da idebenona no tratamento da neuropatia óptica hereditária de Leber (RHODOS)

24 de maio de 2013 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals

Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo da eficácia, segurança e tolerabilidade da idebenona no tratamento de pacientes com neuropatia óptica hereditária de Leber

Este estudo destina-se a avaliar a eficácia da idebenona nas medidas da função visual em pacientes com neuropatia óptica hereditária de Leber durante um período de 6 meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo envolve 6 consultas clínicas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

85

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Munich, Alemanha, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 61 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade > ou = 14 anos e < 65 anos
  • Acuidade visual prejudicada em pelo menos um olho devido a LHON
  • O início da perda visual devido a LHON ocorre cinco anos ou menos antes da linha de base
  • Confirmação de mutações G11778A, T14484C ou G3460A LHON mtDNA em > 60% no sangue
  • Nenhuma explicação para a falha visual além de LHON
  • Peso corporal ≥ 45 kg
  • Teste de gravidez de urina negativo na triagem e na linha de base (mulheres com potencial para engravidar).

Critério de exclusão:

  • Tratamento com Coenzima Q10 ou idebenona no período de 1 mês antes da linha de base
  • Gravidez e/ou amamentação
  • Consumo semanal de álcool 35 unidades (homens) ou 24 unidades (mulheres)
  • Abuso de drogas atual
  • Anormalidades clinicamente significativas de hematologia clínica ou bioquímica, incluindo, mas não se limitando a, elevações superiores a 2 vezes o limite superior do normal de AST, ALT ou creatinina
  • Participação em outro ensaio clínico de qualquer medicamento experimental dentro de 3 meses antes da linha de base
  • Outro fator que, na opinião do investigador, exclua o paciente de entrar no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: 2
Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo
Experimental: 1
Idebenona
Medicamento: Idebenona
Idebenona 900 mg/dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Melhor recuperação da acuidade visual logMAR entre a linha de base e a semana 24 no olho direito ou esquerdo
Prazo: 24 semanas
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração na melhor acuidade visual logMAR do paciente entre o início e a semana 24
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Alteração na área do escotoma em ambos os olhos
Prazo: Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Alteração na espessura da camada de fibras do nervo óptico em ambos os olhos
Prazo: Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Sensibilidade ao contraste de cores em ambos os olhos (em um subconjunto de pacientes)
Prazo: Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
acuidade visual logMAR como variável contínua em ambos os olhos
Prazo: Triagem, Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
Triagem, Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
Impressão clínica global de mudança
Prazo: Semana 4, Semana 12 e Semana 24
Semana 4, Semana 12 e Semana 24
Mudança na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS)
Prazo: Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Mudança nos níveis gerais de energia auto-relatados
Prazo: Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
Dia -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
Proporção de pacientes em que a acuidade visual no olho inicialmente menos afetado não se deteriora para 1,0 log MAR ou mais (em pacientes com LHON com olho ainda menos afetado que 0,5 logMAR no início do estudo)
Prazo: 24 semanas
24 semanas
Níveis plasmáticos de idebenona combinados com medidas de eficácia e segurança
Prazo: 24 semanas
24 semanas
• Melhor acuidade visual na semana 24 (melhor olho na semana 24) em comparação com a melhor acuidade visual na linha de base (melhor olho na linha de base)
Prazo: 24 semanas
24 semanas
• Contagem de olhos/pacientes para os quais a acuidade visual melhora entre o início e a semana 24
Prazo: 24 semanas
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Santhera Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Investigador principal: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2007

Conclusão Primária (Real)

1 de fevereiro de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de setembro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de setembro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

5 de setembro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

27 de maio de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de maio de 2013

Última verificação

1 de maio de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SNT-II-003

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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