Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Idebenone i behandlingen af ​​Lebers arvelige optiske neuropati (RHODOS)

24. maj 2013 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

En dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse af Idebenons effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet i behandlingen af ​​patienter med Lebers arvelige optiske neuropati

Denne undersøgelse er beregnet til at vurdere effektiviteten af ​​idebenon på synsfunktionsmål hos patienter med Lebers arvelige optiske neuropati over en periode på 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen omfatter 6 klinikbesøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 61 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder > eller = 14 år og < 65 år
  • Nedsat synsstyrke på mindst det ene øje på grund af LHON
  • Synstab på grund af LHON begynder fem år eller mindre før baseline
  • Bekræftelse af enten G11778A, T14484C eller G3460A LHON mtDNA mutationer ved >60 % i blod
  • Ingen forklaring på den visuelle fejl udover LHON
  • Kropsvægt ≥ 45 kg
  • Negativ uringraviditetstest ved screening og ved baseline (kvinder i den fødedygtige alder).

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med coenzym Q10 eller idebenon inden for 1 måned før baseline
  • Graviditet og/eller amning
  • Ugentligt alkoholindtag 35 enheder (mænd) eller 24 enheder (kvinder)
  • Aktuelt stofmisbrug
  • Klinisk signifikante abnormiteter i klinisk hæmatologi eller biokemi, herunder, men ikke begrænset til, forhøjelser på mere end 2 gange den øvre normalgrænse for ASAT, ALAT eller kreatinin
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg med ethvert forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før baseline
  • Anden faktor, der efter investigators mening udelukker patienten fra at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: 2
Placebo
Medicin: Placebo
Placebo
Eksperimentel: 1
Idebenone
Medicin: Idebenone
Idebenone 900 mg/dag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bedste genopretning af logMAR synsstyrke mellem baseline og uge 24 i enten højre eller venstre øje
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i patientens bedste logMAR synsstyrke mellem baseline og uge 24
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Ændring i scotoma området i begge øjne
Tidsramme: Dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24
Dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24
Ændring i optisk nervefiberlagtykkelse i begge øjne
Tidsramme: Dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24
Dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24
Farvekontrastfølsomhed i begge øjne (hos en undergruppe af patienter)
Tidsramme: Dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24
Dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24
logMAR synsstyrke som en kontinuerlig variabel i begge øjne
Tidsramme: Screening, dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​28
Screening, dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​28
Klinisk globalt indtryk af forandring
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12 og uge 24
Uge 4, uge ​​12 og uge 24
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL)
Tidsramme: Dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24
Dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24
Ændring i selvrapporterede generelle energiniveauer
Tidsramme: Dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​28
Dag -1, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​28
Andel af patienter, hvor synsstyrken i det oprindeligt mindst påvirkede øje ikke forværres til 1,0 log MAR eller mere (hos LHON-patienter med øje, der stadig er mindre påvirket end 0,5 logMAR ved start i forsøget)
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Plasmaniveauer af idebenon matchede mål for effektivitet og sikkerhed
Tidsramme: 24 uger
24 uger
• Bedste synsstyrke i uge 24 (bedste øje i uge 24) sammenlignet med bedste synsstyrke ved baseline (bedste øje ved baseline)
Tidsramme: 24 uger
24 uger
• Antal øjne/patienter, hvor synsstyrken forbedres mellem baseline og uge 24
Tidsramme: 24 uger
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Ledende efterforsker: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. september 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. september 2008

Først opslået (Skøn)

5. september 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. maj 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. maj 2013

Sidst verificeret

1. maj 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-II-003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner