Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję idebenonu w leczeniu dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera (RHODOS)

24 maja 2013 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji idebenonu w leczeniu pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera

Niniejsze badanie ma na celu ocenę skuteczności idebenonu w pomiarach funkcji wzrokowych u pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera w okresie 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmuje 6 wizyt w poradni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

85

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Niemcy
      • Munich, Niemcy, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 61 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek > lub = 14 lat i < 65 lat
  • Upośledzona ostrość wzroku w co najmniej jednym oku z powodu LHON
  • Początek utraty wzroku z powodu LHON przypada na pięć lat lub mniej przed punktem wyjściowym
  • Potwierdzenie mutacji mtDNA LHON G11778A, T14484C lub G3460A na poziomie >60% we krwi
  • Brak wyjaśnienia awarii wizualnej poza LHON
  • Masa ciała ≥ 45 kg
  • Ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego i na początku badania (kobiety w wieku rozrodczym).

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie koenzymem Q10 lub idebenonem w ciągu 1 miesiąca przed punktem wyjściowym
  • Ciąża i/lub karmienie piersią
  • Tygodniowe spożycie alkoholu 35 jednostek (mężczyźni) lub 24 jednostki (kobiety)
  • Obecne nadużywanie narkotyków
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach hematologicznych lub biochemicznych, w tym między innymi zwiększenie AST, ALT lub kreatyniny o ponad 2-krotność górnej granicy normy
  • Udział w innym badaniu klinicznym dowolnego badanego leku w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym
  • Inny czynnik, który zdaniem badacza wyklucza pacjenta z udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: 2
Placebo
Lek: Placebo
Placebo
Eksperymentalny: 1
Idebenon
Lek: Idebenon
Idebenon 900 mg/dzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Najlepszy powrót ostrości wzroku logMAR między wartością wyjściową a tygodniem 24 w prawym lub lewym oku
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana najlepszej ostrości wzroku pacjenta logMAR między punktem wyjściowym a tygodniem 24
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Zmiana w obszarze mroczków w obu oczach
Ramy czasowe: Dzień -1, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Dzień -1, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Zmiana grubości warstwy włókien nerwu wzrokowego w obu oczach
Ramy czasowe: Dzień -1, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Dzień -1, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Wrażliwość na kontrast kolorów w obu oczach (w podgrupie pacjentów)
Ramy czasowe: Dzień -1, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Dzień -1, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
logMAR ostrość wzroku jako zmienna ciągła w obu oczach
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień -1, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 28
Badanie przesiewowe, dzień -1, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 28
Kliniczne globalne wrażenie zmiany
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12 i Tydzień 24
Tydzień 4, Tydzień 12 i Tydzień 24
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL)
Ramy czasowe: Dzień -1, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Dzień -1, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24
Zmiana zgłaszanych przez samych siebie ogólnych poziomów energii
Ramy czasowe: Dzień -1, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 28
Dzień -1, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 28
Odsetek pacjentów, u których ostrość wzroku początkowo najmniej zmienionego oka nie pogorszyła się do poziomu 1,0 log MAR lub więcej (u pacjentów z LHON, u których oko nadal było mniej zmienione niż 0,5 logMAR na początku badania)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Poziomy idebenonu w osoczu dopasowane do miar skuteczności i bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
• Najlepsza ostrość wzroku w 24. tygodniu (najlepsze oko w 24. tygodniu) w porównaniu z najlepszą ostrością wzroku na początku badania (najlepsze oko na początku)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
• Liczba oczu/pacjentów, u których ostrość wzroku poprawiła się między wartością wyjściową a tygodniem 24
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Główny śledczy: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 września 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 września 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 września 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 maja 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 maja 2013

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-II-003

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj