Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av Idebenone vid behandling av Lebers ärftliga optikusneuropati (RHODOS)

24 maj 2013 uppdaterad av: Santhera Pharmaceuticals

En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av Idebenons effektivitet, säkerhet och tolerabilitet vid behandling av patienter med Lebers ärftliga optikusneuropati

Denna studie är avsedd att bedöma effektiviteten av idebenon på synfunktionsmätningar hos patienter med Lebers ärftliga optikusneuropati under en 6-månadersperiod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien omfattar 6 klinikbesök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

85

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Storbritannien
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 61 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder > eller = 14 år och < 65 år
  • Nedsatt synskärpa på minst ett öga på grund av LHON
  • Början av synförlust på grund av LHON ligger fem år eller mindre före Baseline
  • Bekräftelse av antingen G11778A, T14484C eller G3460A LHON mtDNA-mutationer vid >60 % i blod
  • Ingen förklaring till synfelet förutom LHON
  • Kroppsvikt ≥ 45 kg
  • Negativt uringraviditetstest vid screening och vid Baseline (kvinnor i fertil ålder).

Exklusions kriterier:

  • Behandling med koenzym Q10 eller idebenon inom 1 månad före Baseline
  • Graviditet och/eller amning
  • Veckovis alkoholintag 35 enheter (män) eller 24 enheter (kvinnor)
  • Aktuellt drogmissbruk
  • Kliniskt signifikanta avvikelser i klinisk hematologi eller biokemi inklusive, men inte begränsat till, förhöjningar som är större än 2 gånger den övre normalgränsen för ASAT, ALAT eller kreatinin
  • Deltagande i ytterligare en klinisk prövning av något prövningsläkemedel inom 3 månader före Baseline
  • Annan faktor som, enligt utredarens uppfattning, utesluter patienten från att gå in i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: 2
Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo
Experimentell: 1
Idebenone
Läkemedel: Idebenone
Idebenone 900 mg/dag

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Bästa återhämtningen av logMAR synskärpa mellan baslinjen och vecka 24 i antingen höger eller vänster öga
Tidsram: 24 veckor
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i patientens bästa logMAR synskärpa mellan baslinjen och vecka 24
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Förändring i skotomområdet i båda ögonen
Tidsram: Dag -1, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24
Dag -1, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24
Förändring av fiberskiktets tjocklek i synnerven i båda ögonen
Tidsram: Dag -1, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24
Dag -1, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24
Färgkontrastkänslighet i båda ögonen (hos en undergrupp av patienter)
Tidsram: Dag -1, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24
Dag -1, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24
logMAR synskärpa som en kontinuerlig variabel i båda ögonen
Tidsram: Visning, dag -1, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 28
Visning, dag -1, vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 28
Kliniskt globalt intryck av förändring
Tidsram: Vecka 4, Vecka 12 och Vecka 24
Vecka 4, Vecka 12 och Vecka 24
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL)
Tidsram: Dag -1, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24
Dag -1, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24
Förändring i självrapporterade allmänna energinivåer
Tidsram: Dag -1, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 28
Dag -1, Vecka 4, Vecka 12, Vecka 24, Vecka 28
Andel patienter där synskärpan i det initialt minst drabbade ögat inte försämras till 1,0 log MAR eller mer (i LHON-patienter med ögat fortfarande mindre påverkat än 0,5 logMAR vid försöksstart)
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
Plasmanivåer av idebenon matchade mått på effekt och säkerhet
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
• Bästa synskärpa vid vecka 24 (bästa öga vid vecka 24) jämfört med bästa synskärpa vid baslinje (bästa öga vid baslinje)
Tidsram: 24 veckor
24 veckor
• Antal ögon/patienter för vilka synskärpan förbättras mellan baslinjen och vecka 24
Tidsram: 24 veckor
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Huvudutredare: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 september 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 september 2008

Första postat (Uppskatta)

5 september 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

27 maj 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 maj 2013

Senast verifierad

1 maj 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SNT-II-003

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera