Tanulmány az idebenon hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére a Leber-féle örökletes optikai neuropátia kezelésében (RHODOS)
2013. május 24. frissítette: Santhera Pharmaceuticals
Kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az idebenon hatékonyságáról, biztonságosságáról és tolerálhatóságáról Leber-féle örökletes optikai neuropátiában szenvedő betegek kezelésében
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az idebenon hatásosságát a vizuális funkció mérésére Leber-féle örökletes optikai neuropátiában szenvedő betegeknél 6 hónapon keresztül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat 6 klinikai látogatásból áll.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
85
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
- Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
-
-
-
-
-
Munich, Németország, 81377
- Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor > vagy = 14 év és < 65 év
- LHON miatt legalább egy szem látásélessége
- Az LHON miatti látásvesztés öt évvel vagy kevesebb évvel az alaphelyzet előtt kezdődik
- G11778A, T14484C vagy G3460A LHON mtDNS mutációk megerősítése >60%-nál a vérben
- A vizuális hibára az LHON-on kívül nincs magyarázat
- Testtömeg ≥ 45 kg
- Negatív vizelet terhességi teszt a szűréskor és a kiinduláskor (fogamzóképes korú nők).
Kizárási kritériumok:
- Koenzim Q10 vagy idebenon kezelés a kiindulási állapotot megelőző 1 hónapon belül
- Terhesség és/vagy szoptatás
- Heti alkoholfogyasztás 35 egység (férfiak) vagy 24 egység (nők)
- A jelenlegi kábítószerrel való visszaélés
- Klinikailag jelentős klinikai hematológiai vagy biokémiai eltérések, beleértve, de nem kizárólagosan, az AST, ALT vagy kreatinin normálérték felső határának kétszeresét meghaladó emelkedést
- Részvétel bármely vizsgált gyógyszer másik klinikai vizsgálatában az alaphelyzetet megelőző 3 hónapon belül
- Egy másik tényező, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a pácienst a vizsgálatba való belépésből
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: 2
Placebo
|
Placebo
|
|
Kísérleti: 1
Idebenon
|
Idebenon 900 mg/nap
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A logMAR látásélesség legjobb helyreállítása az alapvonal és a 24. hét között a jobb vagy a bal szemen
Időkeret: 24 hét
|
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a páciens legjobb logMAR látásélességében az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: 24 hét
|
24 hét
|
|
Változás a scotoma területén mindkét szemen
Időkeret: -1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét
|
-1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét
|
|
A látóideg rostréteg vastagságának változása mindkét szemben
Időkeret: -1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét
|
-1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét
|
|
Színkontraszt érzékenység mindkét szemben (a betegek egy részében)
Időkeret: -1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét
|
-1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét
|
|
A logMAR látásélesség folyamatos változóként mindkét szemben
Időkeret: Vetítés, -1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét, 28. hét
|
Vetítés, -1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét, 28. hét
|
|
A változás klinikai globális benyomása
Időkeret: 4. hét, 12. hét és 24. hét
|
4. hét, 12. hét és 24. hét
|
|
Változás az egészséggel kapcsolatos életminőségben (HRQOL)
Időkeret: -1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét
|
-1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét
|
|
Változás az önbeszámolt általános energiaszintekben
Időkeret: -1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét, 28. hét
|
-1. nap, 4. hét, 12. hét, 24. hét, 28. hét
|
|
Azon betegek aránya, akiknél a kezdetben legkevésbé érintett szem látásélessége nem romlik 1,0 log MAR-ra vagy többre (azoknál az LHON-betegeknél, akiknél a szem még kevésbé érintett, mint 0,5 logMAR a vizsgálat megkezdésekor)
Időkeret: 24 hét
|
24 hét
|
|
Az idebenon plazmaszintje a hatékonyság és a biztonság mértékéhez igazodik
Időkeret: 24 hét
|
24 hét
|
|
• Legjobb látásélesség a 24. héten (legjobb szem a 24. héten) az alapvonal legjobb látásélességéhez képest (a legjobb szem az alapvonalon)
Időkeret: 24 hét
|
24 hét
|
|
• Azon szemek/betegek száma, akiknél a látásélesség javul az alapvonal és a 24. hét között
Időkeret: 24 hét
|
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
- Kutatásvezető: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Klopstock T, Yu-Wai-Man P, Dimitriadis K, Rouleau J, Heck S, Bailie M, Atawan A, Chattopadhyay S, Schubert M, Garip A, Kernt M, Petraki D, Rummey C, Leinonen M, Metz G, Griffiths PG, Meier T, Chinnery PF. A randomized placebo-controlled trial of idebenone in Leber's hereditary optic neuropathy. Brain. 2011 Sep;134(Pt 9):2677-86. doi: 10.1093/brain/awr170. Epub 2011 Jul 25.
- Rudolph G, Dimitriadis K, Buchner B, Heck S, Al-Tamami J, Seidensticker F, Rummey C, Leinonen M, Meier T, Klopstock T. Effects of idebenone on color vision in patients with leber hereditary optic neuropathy. J Neuroophthalmol. 2013 Mar;33(1):30-6. doi: 10.1097/WNO.0b013e318272c643.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2007. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. február 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2010. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2008. szeptember 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2008. szeptember 4.
Első közzététel (Becslés)
2008. szeptember 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2013. május 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. május 24.
Utolsó ellenőrzés
2013. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Szembetegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Szembetegségek, örökletes
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Koponyaideg-betegségek
- Örökletes optikai atrófiák
- Optikai atrófia
- Mitokondriális betegségek
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- Látóideg-betegségek
- Optikai atrófia, örökletes, Leber
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Védőszerek
- Antioxidánsok
- Idebenon
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SNT-II-003
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .