Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van idebenone bij de behandeling van erfelijke optische neuropathie van Leber te beoordelen (RHODOS)

24 mei 2013 bijgewerkt door: Santhera Pharmaceuticals

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van idebenone bij de behandeling van patiënten met erfelijke optische neuropathie van Leber

Deze studie is bedoeld om de effectiviteit van idebenone op visuele functiemetingen te beoordelen bij patiënten met erfelijke optische neuropathie van Leber gedurende een periode van 6 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie omvat 6 kliniekbezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

85

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Duitsland
      • Munich, Duitsland, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
  • Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 61 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd > of = 14 jaar en < 65 jaar
  • Verminderde gezichtsscherpte in ten minste één oog als gevolg van LHON
  • Visusverlies als gevolg van LHON begint vijf jaar of minder vóór de baseline
  • Bevestiging van ofwel G11778A, T14484C of G3460A LHON mtDNA-mutaties bij >60% in het bloed
  • Geen verklaring voor de visuele storing naast LHON
  • Lichaamsgewicht ≥ 45 kg
  • Negatieve urine-zwangerschapstest bij screening en bij baseline (vrouwen in de vruchtbare leeftijd).

Uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met co-enzym Q10 of idebenone binnen 1 maand voorafgaand aan de baseline
  • Zwangerschap en/of borstvoeding
  • Wekelijkse alcoholinname 35 eenheden (mannen) of 24 eenheden (vrouwen)
  • Actueel drugsgebruik
  • Klinisch significante afwijkingen van klinische hematologie of biochemie, waaronder, maar niet beperkt tot, verhogingen van meer dan 2 keer de bovengrens van normaal van ASAT, ALAT of creatinine
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden voorafgaand aan de baseline
  • Andere factor die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt uitsluit van deelname aan het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: 2
Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Experimenteel: 1
Idebenone
Geneesmiddel: Idebenone
Idebenone 900 mg/dag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Beste herstel van logMAR-gezichtsscherpte tussen baseline en week 24 in rechter- of linkeroog
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in de beste logMAR-gezichtsscherpte van de patiënt tussen baseline en week 24
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Verandering in scotomagebied in beide ogen
Tijdsspanne: Dag -1, Week 4, Week 12, Week 24
Dag -1, Week 4, Week 12, Week 24
Verandering in de dikte van de optische zenuwvezellaag in beide ogen
Tijdsspanne: Dag -1, Week 4, Week 12, Week 24
Dag -1, Week 4, Week 12, Week 24
Gevoeligheid voor kleurcontrast in beide ogen (in een subgroep van patiënten)
Tijdsspanne: Dag -1, Week 4, Week 12, Week 24
Dag -1, Week 4, Week 12, Week 24
logMAR gezichtsscherpte als een continue variabele in beide ogen
Tijdsspanne: Screening, dag -1, week 4, week 12, week 24, week 28
Screening, dag -1, week 4, week 12, week 24, week 28
Klinische globale indruk van verandering
Tijdsspanne: Week 4, week 12 en week 24
Week 4, week 12 en week 24
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL)
Tijdsspanne: Dag -1, Week 4, Week 12, Week 24
Dag -1, Week 4, Week 12, Week 24
Verandering in zelfgerapporteerde algemene energieniveaus
Tijdsspanne: Dag -1, week 4, week 12, week 24, week 28
Dag -1, week 4, week 12, week 24, week 28
Percentage patiënten bij wie de gezichtsscherpte in het aanvankelijk minst aangetaste oog niet verslechtert tot 1,0 logMAR of meer (bij LHON-patiënten met nog minder aangedane ogen dan 0,5 logMAR bij aanvang van het onderzoek)
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
Plasmaspiegels van idebenone kwamen overeen met metingen van werkzaamheid en veiligheid
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
• Beste gezichtsscherpte in week 24 (beste oog in week 24) vergeleken met beste gezichtsscherpte in baseline (beste oog in baseline)
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken
• Aantal ogen/patiënten waarbij de gezichtsscherpte verbetert tussen baseline en week 24
Tijdsspanne: 24 weken
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Hoofdonderzoeker: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 september 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 september 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

5 september 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

27 mei 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 mei 2013

Laatst geverifieerd

1 mei 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SNT-II-003

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren