Studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu (RHODOS)
24. května 2013 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals
Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě pacientů s Leberovou dědičnou neuropatií zrakového nervu
Tato studie je určena k posouzení účinnosti idebenonu na měření zrakových funkcí u pacientů s Leberovou hereditární optickou neuropatií po dobu 6 měsíců.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie zahrnuje 6 návštěv kliniky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
85
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
-
-
-
-
-
Munich, Německo, 81377
- Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
-
-
-
-
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
- Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 63 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk > nebo = 14 let a < 65 let
- Zhoršená zraková ostrost alespoň na jednom oku v důsledku LHON
- Nástup ztráty zraku v důsledku LHON leží pět let nebo méně před základní linií
- Potvrzení mutací mtDNA LHON G11778A, T14484C nebo G3460A na >60 % v krvi
- Žádné vysvětlení vizuálního selhání kromě LHON
- Tělesná hmotnost ≥ 45 kg
- Negativní těhotenský test z moči při screeningu a na začátku (ženy ve fertilním věku).
Kritéria vyloučení:
- Léčba koenzymem Q10 nebo idebenonem během 1 měsíce před výchozí hodnotou
- Těhotenství a/nebo kojení
- Týdenní příjem alkoholu 35 jednotek (muži) nebo 24 jednotek (ženy)
- Současné zneužívání drog
- Klinicky významné abnormality klinické hematologie nebo biochemie včetně, ale bez omezení na, zvýšení AST, ALT nebo kreatininu nad dvojnásobek horní hranice normálu
- Účast v další klinické studii jakéhokoli hodnoceného léku během 3 měsíců před výchozí hodnotou
- Další faktor, který podle názoru zkoušejícího vylučuje pacienta ze vstupu do studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: 2
Placebo
|
Placebo
|
|
Experimentální: 1
Idebenon
|
Idebenon 900 mg/den
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Nejlepší obnovení zrakové ostrosti logMAR mezi výchozí hodnotou a 24. týdnem v pravém nebo levém oku
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna nejlepší zrakové ostrosti logMAR pacienta mezi výchozí hodnotou a 24. týdnem
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
Změna v oblasti skotomu v obou očích
Časové okno: Den -1, týden 4, týden 12, týden 24
|
Den -1, týden 4, týden 12, týden 24
|
|
Změna tloušťky vrstvy vláken zrakového nervu v obou očích
Časové okno: Den -1, týden 4, týden 12, týden 24
|
Den -1, týden 4, týden 12, týden 24
|
|
Citlivost na barevný kontrast v obou očích (u podskupiny pacientů)
Časové okno: Den -1, týden 4, týden 12, týden 24
|
Den -1, týden 4, týden 12, týden 24
|
|
logMAR zraková ostrost jako spojitá proměnná v obou očích
Časové okno: Promítání, 1. den, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 28. týden
|
Promítání, 1. den, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 28. týden
|
|
Klinický globální dojem změny
Časové okno: 4. týden, 12. týden a 24. týden
|
4. týden, 12. týden a 24. týden
|
|
Změna kvality života související se zdravím (HRQOL)
Časové okno: Den -1, týden 4, týden 12, týden 24
|
Den -1, týden 4, týden 12, týden 24
|
|
Změna obecných energetických hladin, které si sami uvádějí
Časové okno: Den -1, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 28. týden
|
Den -1, 4. týden, 12. týden, 24. týden, 28. týden
|
|
Podíl pacientů, u kterých se zraková ostrost v původně nejméně postiženém oku nezhoršila na 1,0 log MAR nebo více (u pacientů s LHON s ještě menším postižením oka než 0,5 logMAR při vstupu do studie)
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
Plazmatické hladiny idebenonu odpovídaly měřením účinnosti a bezpečnosti
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
• Nejlepší zraková ostrost ve 24. týdnu (nejlepší oko ve 24. týdnu) ve srovnání s nejlepší zrakovou ostrostí ve výchozím stavu (nejlepší oko ve výchozím stavu)
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
• Počet očí/pacientů, u kterých se zraková ostrost zlepšila mezi výchozím stavem a 24. týdnem
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
- Vrchní vyšetřovatel: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Klopstock T, Yu-Wai-Man P, Dimitriadis K, Rouleau J, Heck S, Bailie M, Atawan A, Chattopadhyay S, Schubert M, Garip A, Kernt M, Petraki D, Rummey C, Leinonen M, Metz G, Griffiths PG, Meier T, Chinnery PF. A randomized placebo-controlled trial of idebenone in Leber's hereditary optic neuropathy. Brain. 2011 Sep;134(Pt 9):2677-86. doi: 10.1093/brain/awr170. Epub 2011 Jul 25.
- Rudolph G, Dimitriadis K, Buchner B, Heck S, Al-Tamami J, Seidensticker F, Rummey C, Leinonen M, Meier T, Klopstock T. Effects of idebenone on color vision in patients with leber hereditary optic neuropathy. J Neuroophthalmol. 2013 Mar;33(1):30-6. doi: 10.1097/WNO.0b013e318272c643.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2010
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. září 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. září 2008
První zveřejněno (Odhad)
5. září 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
27. května 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. května 2013
Naposledy ověřeno
1. května 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Oční nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Oční choroby, dědičné
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Onemocnění kraniálních nervů
- Optické atrofie, dědičné
- Optická atrofie
- Mitochondriální onemocnění
- Onemocnění periferního nervového systému
- Onemocnění zrakového nervu
- Optická atrofie, dědičná, Leber
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Ochranné prostředky
- Antioxidanty
- Idebenon
Další identifikační čísla studie
- SNT-II-003
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .