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Étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'idébénone dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (RHODOS)

24 mai 2013 mis à jour par: Santhera Pharmaceuticals

Une étude en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo sur l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'idébénone dans le traitement des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber

Cette étude vise à évaluer l'efficacité de l'idébénone sur les mesures de la fonction visuelle chez les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber sur une période de 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend 6 visites à la clinique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

85

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Munich, Allemagne, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Royaume-Uni
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 61 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge > ou = 14 ans et < 65 ans
  • Acuité visuelle altérée dans au moins un œil en raison de NOHL
  • Le début de la perte visuelle due à la NOHL se situe cinq ans ou moins avant la ligne de base
  • Confirmation des mutations de l'ADNmt G11778A, T14484C ou G3460A LHON à > 60 % dans le sang
  • Aucune explication pour l'échec visuel en dehors de LHON
  • Poids corporel ≥ 45 kg
  • Test de grossesse urinaire négatif au dépistage et au départ (femmes en âge de procréer).

Critère d'exclusion:

  • Traitement avec la coenzyme Q10 ou l'idébénone dans le mois précédant la ligne de base
  • Grossesse et/ou allaitement
  • Consommation hebdomadaire d'alcool 35 unités (hommes) ou 24 unités (femmes)
  • Toxicomanie actuelle
  • Anomalies cliniquement significatives de l'hématologie clinique ou de la biochimie, y compris, mais sans s'y limiter, des élévations supérieures à 2 fois la limite supérieure de la normale de l'AST, de l'ALT ou de la créatinine
  • Participation à un autre essai clinique de tout médicament expérimental dans les 3 mois précédant la ligne de base
  • Autre facteur qui, de l'avis de l'investigateur, exclut le patient d'entrer dans l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: 2
Placebo
Médicament: Placebo
Placebo
Expérimental: 1
Idébénone
Médicament: Idébénone
Idébénone 900 mg/jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Meilleure récupération de l'acuité visuelle logMAR entre la ligne de base et la semaine 24 dans l'œil droit ou gauche
Délai: 24 semaines
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification de la meilleure acuité visuelle logMAR du patient entre le départ et la semaine 24
Délai: 24 semaines
24 semaines
Modification de la zone du scotome dans les deux yeux
Délai: Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24
Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24
Modification de l'épaisseur de la couche de fibres du nerf optique dans les deux yeux
Délai: Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24
Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24
Sensibilité au contraste des couleurs dans les deux yeux (dans un sous-ensemble de patients)
Délai: Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24
Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24
acuité visuelle logMAR en tant que variable continue dans les deux yeux
Délai: Dépistage, Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24, Semaine 28
Dépistage, Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24, Semaine 28
Impression clinique globale de changement
Délai: Semaine 4, Semaine 12 et Semaine 24
Semaine 4, Semaine 12 et Semaine 24
Changement de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL)
Délai: Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24
Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24
Changement des niveaux d'énergie généraux autodéclarés
Délai: Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24, Semaine 28
Jour -1, Semaine 4, Semaine 12, Semaine 24, Semaine 28
Proportion de patients chez lesquels l'acuité visuelle de l'œil initialement le moins affecté ne se détériore pas à 1,0 log MAR ou plus (chez les patients atteints de NOHL dont l'œil est encore moins affecté que 0,5 logMAR à l'entrée dans l'essai)
Délai: 24 semaines
24 semaines
Niveaux plasmatiques d'idébénone correspondant aux mesures d'efficacité et de sécurité
Délai: 24 semaines
24 semaines
• Meilleure acuité visuelle à la semaine 24 (meilleur œil à la semaine 24) par rapport à la meilleure acuité visuelle au départ (meilleur œil au départ)
Délai: 24 semaines
24 semaines
• Nombre d'yeux/patients pour lesquels l'acuité visuelle s'améliore entre la ligne de base et la semaine 24
Délai: 24 semaines
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Santhera Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Chercheur principal: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 septembre 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2008

Première publication (Estimation)

5 septembre 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

27 mai 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mai 2013

Dernière vérification

1 mai 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SNT-II-003

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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