Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la idebenona en el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (RHODOS)
24 de mayo de 2013 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la idebenona en el tratamiento de pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber
Este estudio está destinado a evaluar la eficacia de la idebenona en las medidas de la función visual en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber durante un período de 6 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio implica 6 visitas a la clínica.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
85
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Munich, Alemania, 81377
- Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
- Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
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Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 63 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad > o = 14 años y < 65 años
- Deterioro de la agudeza visual en al menos un ojo debido a LHON
- El inicio de la pérdida visual debido a LHON se encuentra cinco años o menos antes de la línea de base
- Confirmación de mutaciones de ADNmt de LHON G11778A, T14484C o G3460A en >60 % en sangre
- No hay explicación para la falla visual además de LHON
- Peso corporal ≥ 45 kg
- Prueba de embarazo en orina negativa en la selección y al inicio (mujeres en edad fértil).
Criterio de exclusión:
- Tratamiento con coenzima Q10 o idebenona en el mes anterior al inicio
- Embarazo y/o lactancia
- Ingesta semanal de alcohol 35 unidades (hombres) o 24 unidades (mujeres)
- Abuso actual de drogas
- Anomalías clínicamente significativas de hematología clínica o bioquímica que incluyen, entre otras, elevaciones superiores a 2 veces el límite superior normal de AST, ALT o creatinina
- Participación en otro ensayo clínico de cualquier fármaco en investigación dentro de los 3 meses anteriores al inicio
- Otro factor que, a juicio del investigador, excluye al paciente de participar en el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: 2
Placebo
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Placebo
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Experimental: 1
Idebenona
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Idebenona 900 mg/día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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La mejor recuperación de la agudeza visual logMAR entre el inicio y la semana 24 en el ojo derecho o izquierdo
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la mejor agudeza visual logMAR del paciente entre el inicio y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Cambio en el área del escotoma en ambos ojos
Periodo de tiempo: Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
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Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
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Cambio en el grosor de la capa de fibra del nervio óptico en ambos ojos
Periodo de tiempo: Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
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Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
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Sensibilidad al contraste de color en ambos ojos (en un subconjunto de pacientes)
Periodo de tiempo: Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
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Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
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agudeza visual logMAR como variable continua en ambos ojos
Periodo de tiempo: Cribado, Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
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Cribado, Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
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Impresión clínica global de cambio
Periodo de tiempo: Semana 4, Semana 12 y Semana 24
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Semana 4, Semana 12 y Semana 24
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Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
Periodo de tiempo: Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
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Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
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Cambio en los niveles de energía generales autoinformados
Periodo de tiempo: Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
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Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
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Proporción de pacientes en los que la agudeza visual en el ojo inicialmente menos afectado no se deteriora a 1,0 logMAR o más (en pacientes con LHON con el ojo aún menos afectado que 0,5 logMAR al ingresar al ensayo)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Niveles plasmáticos de idebenona emparejados con medidas de eficacia y seguridad
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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• La mejor agudeza visual en la semana 24 (mejor ojo en la semana 24) en comparación con la mejor agudeza visual al inicio (mejor ojo al inicio)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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• Recuento de ojos/pacientes en los que la agudeza visual mejora entre el inicio y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
- Investigador principal: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Klopstock T, Yu-Wai-Man P, Dimitriadis K, Rouleau J, Heck S, Bailie M, Atawan A, Chattopadhyay S, Schubert M, Garip A, Kernt M, Petraki D, Rummey C, Leinonen M, Metz G, Griffiths PG, Meier T, Chinnery PF. A randomized placebo-controlled trial of idebenone in Leber's hereditary optic neuropathy. Brain. 2011 Sep;134(Pt 9):2677-86. doi: 10.1093/brain/awr170. Epub 2011 Jul 25.
- Rudolph G, Dimitriadis K, Buchner B, Heck S, Al-Tamami J, Seidensticker F, Rummey C, Leinonen M, Meier T, Klopstock T. Effects of idebenone on color vision in patients with leber hereditary optic neuropathy. J Neuroophthalmol. 2013 Mar;33(1):30-6. doi: 10.1097/WNO.0b013e318272c643.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2007
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2010
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de septiembre de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de septiembre de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de septiembre de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
27 de mayo de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de mayo de 2013
Última verificación
1 de mayo de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los nervios craneales
- Atrofias Ópticas Hereditarias
- Atrofia Óptica
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Enfermedades del nervio óptico
- Atrofia Óptica Hereditaria De Leber
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Protectores
- Antioxidantes
- Idebenona
Otros números de identificación del estudio
- SNT-II-003
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .