Arimoclomol 治疗散发性包涵体肌炎
2016年11月22日 更新者：Richard Barohn, MD
Arimoclomol 治疗散发性包涵体肌炎的安全性和耐受性试验
包涵体肌炎 (IBM) 是最常见的进行性和衰弱性肌肉疾病，始于 50 岁以上的人群。
这项研究将评估 Arimoclomol 在 IBM 中与安慰剂相比超过 4 个月治疗的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
IBM 是一种慢性疾病，其中肌肉发炎（肿胀）并导致肌肉无力。
原因不明。
有新的证据表明，IBM 的病理学是由各种应激事件和疾病引起的细胞变化引起的。
为了应对这些压力事件，身体的正常反应是增加热休克蛋白 (HSP) 的水平，以帮助抵消和阻止这些细胞变化。
在患有 IBM 的人中，这种增加似乎不足以逆转这些有毒的细胞变化。
Arimoclomol 使身体产生更多这种 HSP 蛋白。
通过提高 IBM 患者的 HSP 水平，我们希望逆转可能导致 IBM 病理的有毒细胞变化。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
46年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 满足明确或可能 IBM 的诊断标准（Griggs 1995）
- 肌肉功能足以进行定量肌肉测试
- 年龄 > 50 岁
- 女性必须是绝经后或子宫切除术后的状态
- 对于目前正在为 IBM 服用药物的任何患者，他们必须在研究范围内保持当前剂量，并且最后一次剂量变化必须在入组前 > 30 天
排除标准：
- 存在以下任何一种疾病：糖尿病或服用抗糖尿病药物的患者、慢性感染、慢性肾功能不全、5 年以内的皮肤癌以外的癌症、多发性硬化症或既往发作或中枢神经系统脱髓鞘，或其他慢性严重疾病
- 常规血液筛查中存在以下任何一项：WBC < 3000、血小板 < 100,000、血细胞比容 < 30%、BUN > 30 mg%、肌酸 > 1.5 mg%、症状性肝病且血清白蛋白 < 3 g/dl、PT 或PTT > 控制值上限
- 怀孕或哺乳期的妇女
- 不遵守其他疗法的历史
- 并存其他神经肌肉疾病
- 最近 3 个月内吸毒或酗酒
- 无法给予知情同意
- 已知的出血性疾病
- 使用潜在肾毒性药物
- 局部麻醉之前的困难
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
报告的不良事件数
大体时间：第 12 个月
|
衡量指标反映了研究过程中报告的不良事件总数。
|
第 12 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
组织中的热休克蛋白 70 (HSP70) 水平
大体时间：从基线到第 4 个月的变化
|
在基线和第 4 个月访视时对参与者进行的活检。
组织中 HSP70 水平的测量变化。
|
从基线到第 4 个月的变化
|
|
肌肉力量测试
大体时间：从基线到第 4 个月的变化
|
该期间 MMT 分数的变化。
MMT 评分范围为 0-5。
0 分是最低的，表示没有可见或可触知的收缩。
5 分是最高的，代表全范围运动对抗重力，最大阻力。
|
从基线到第 4 个月的变化
|
|
肌肉力量测试
大体时间：从基线到第 8 个月的变化
|
该期间 MMT 分数的变化。
MMT 评分范围为 0-5。
0 分是最低的，表示没有可见或可触知的收缩。
5 分是最高的，代表全范围运动对抗重力，最大阻力。
|
从基线到第 8 个月的变化
|
|
肌肉力量测试
大体时间：从基线到第 12 个月的变化
|
该期间 MMT 分数的变化。
MMT 评分范围为 0-5。
0 分是最低的，表示没有可见或可触知的收缩。
5 分是最高的，代表全范围运动对抗重力，最大阻力。
|
从基线到第 12 个月的变化
|
|
包涵体肌炎功能评定量表 (IBMFRS) 评分
大体时间：从基线到第 4 个月的变化
|
期间的测量变化。
问卷有 10 个问题。
最高分是 40 分。
分数越高，患者的功能状态越好。
|
从基线到第 4 个月的变化
|
|
包涵体肌炎功能评定量表 (IBMFRS) 评分
大体时间：从基线到第 8 个月的变化
|
期间的测量变化。
问卷有 10 个问题。
最高分是 40 分。
分数越高，患者的功能状态越好。
|
从基线到第 8 个月的变化
|
|
包涵体肌炎功能评定量表 (IBMFRS) 评分
大体时间：从基线到第 12 个月的变化
|
期间的测量变化。
问卷有 10 个问题。
最高分是 40 分。
分数越高，患者的功能状态越好。
|
从基线到第 12 个月的变化
|
|
最大等长自主收缩测试 (MVICT) 分数
大体时间：从基线到第 4 个月的变化
|
使用由佐治亚州亚特兰大的 Computer Source 设计的定量肌肉评估 (QMA) 系统测量 MVICT。
该系统使用可调节的袖带将患者的手臂或腿连接到一条无弹性的带子上，该带子连接到负载为 0.5 至 1,000 牛顿的力传感器。
记录最大力。
|
从基线到第 4 个月的变化
|
|
最大等长自主收缩测试 (MVICT) 分数
大体时间：从基线到第 8 个月的变化
|
使用由佐治亚州亚特兰大的 Computer Source 设计的定量肌肉评估 (QMA) 系统测量 MVICT。
该系统使用可调节的袖带将患者的手臂或腿连接到一条无弹性的带子上，该带子连接到负载为 0.5 至 1,000 牛顿的力传感器。
记录最大力。
|
从基线到第 8 个月的变化
|
|
最大等长自主收缩测试 (MVICT) 分数
大体时间：从基线到第 12 个月的变化
|
使用由佐治亚州亚特兰大的 Computer Source 设计的定量肌肉评估 (QMA) 系统测量 MVICT。
该系统使用可调节的袖带将患者的手臂或腿连接到一条无弹性的带子上，该带子连接到负载为 0.5 至 1,000 牛顿的力传感器。
记录最大力。
|
从基线到第 12 个月的变化
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年9月1日
初级完成 (实际的)
2012年9月1日
研究完成 (实际的)
2012年9月1日
研究注册日期
首次提交
2008年10月8日
首先提交符合 QC 标准的
2008年10月8日
首次发布 (估计)
2008年10月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2017年1月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年11月22日
最后验证
2016年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.