Arimoclomol bij sporadische inclusielichaammyositis
22 november 2016 bijgewerkt door: Richard Barohn, MD
Onderzoek naar veiligheid en verdraagbaarheid van Arimoclomol voor sporadische inclusielichaammyositis
Inclusion body myositis (IBM) is de meest voorkomende progressieve en slopende spierziekte die begint bij personen ouder dan 50 jaar.
Deze studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van Arimoclomol bij IBM beoordelen in vergelijking met placebo gedurende een behandeling van 4 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
IBM is een chronische aandoening waarbij spieren ontstoken (gezwollen) raken en spierverzwakking veroorzaken.
De oorzaak is onbekend.
Er is nieuw bewijs dat suggereert dat de pathologie bij IBM het gevolg is van cellulaire veranderingen die worden veroorzaakt door een verscheidenheid aan stressvolle gebeurtenissen en ziekten.
Als reactie op deze stressvolle gebeurtenissen is de normale reactie van het lichaam het verhogen van de niveaus van Heat Shock Proteins (HSP) om deze cellulaire veranderingen tegen te gaan en te stoppen.
Bij mensen met IBM lijkt deze toename niet voldoende om deze toxische cellulaire veranderingen ongedaan te maken.
Arimoclomol zorgt ervoor dat het lichaam meer van dit HSP-eiwit aanmaakt.
Door de HSP-niveaus bij IBM-patiënten te verhogen, hopen we de toxische cellulaire veranderingen die mogelijk verantwoordelijk zijn voor de pathologie van IBM om te keren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
24
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
-
-
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
46 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voldoen aan de diagnostische criteria voor definitieve of waarschijnlijke IBM (Griggs 1995)
- Spierfunctie voldoende voor kwantitatieve spiertesten
- Leeftijd > 50 jaar
- Vrouwen moeten postmenopauzaal zijn of status na hysterectomie hebben
- Voor elke patiënt die momenteel medicatie voor IBM gebruikt, moeten ze de huidige dosering behouden voor de omvang van het onderzoek en de laatste doseringswijziging moet> 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving zijn
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van een van de volgende medische aandoeningen: diabetes mellitus of patiënten die antidiabetica gebruiken, chronische infectie, chronische nierinsufficiëntie, kanker anders dan huidkanker minder dan 5 jaar eerder, multiple sclerose of eerdere episode of demyelinisatie van het centrale zenuwstelsel, of andere chronische ernstige medische aandoeningen
- Aanwezigheid van een van het volgende bij routinematige bloedscreening: WBC < 3000, bloedplaatjes < 100.000, hematocriet < 30%, BUN > 30 mg%, creatine > 1,5 mg%, symptomatische leverziekte met serumalbumine < 3 g/dl, PT of PTT > bovenbereik van controlewaarden
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
- Geschiedenis van niet-naleving van andere therapieën
- Naast elkaar bestaan van andere neuromusculaire aandoeningen
- Drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen 3 maanden
- Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven
- Bekende bloedingsstoornis
- Gebruik van mogelijk toxische geneesmiddelen voor de nieren
- Voorafgaande problemen met plaatselijke verdoving
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: 2
|
Placebo gedurende 4 maanden
|
|
Actieve vergelijker: 1
Arimoclomol
|
Arimoclomol 100 mg TID gedurende 4 maanden
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal gerapporteerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Maand 12
|
De maat geeft het totale aantal bijwerkingen weer dat in de loop van het onderzoek is gemeld.
|
Maand 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Heat Shock Protein 70 (HSP70) niveaus in het weefsel
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 4
|
Biopsie genomen van deelnemers bij baseline en maand 4 bezoeken.
Gemeten verandering in HSP70-niveaus in het weefsel.
|
Verander van basislijn naar maand 4
|
|
Testen van spierkracht
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 4
|
Verandering in MMT-score voor de periode.
Het MMT-scorebereik is 0-5.
Een score van 0 is de laagste en betekent geen zichtbare of voelbare contractie.
Een score van 5 is de hoogste en vertegenwoordigt volledige bewegingsvrijheid tegen de zwaartekracht in, maximale weerstand.
|
Verander van basislijn naar maand 4
|
|
Testen van spierkracht
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 8
|
Verandering in MMT-score voor de periode.
Het MMT-scorebereik is 0-5.
Een score van 0 is de laagste en betekent geen zichtbare of voelbare contractie.
Een score van 5 is de hoogste en vertegenwoordigt volledige bewegingsvrijheid tegen de zwaartekracht in, maximale weerstand.
|
Verander van baseline naar maand 8
|
|
Testen van spierkracht
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
|
Verandering in MMT-score voor de periode.
Het MMT-scorebereik is 0-5.
Een score van 0 is de laagste en betekent geen zichtbare of voelbare contractie.
Een score van 5 is de hoogste en vertegenwoordigt volledige bewegingsvrijheid tegen de zwaartekracht in, maximale weerstand.
|
Verander van basislijn naar maand 12
|
|
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 4
|
Gemeten verandering voor de periode.
De vragenlijst heeft 10 vragen.
De maximale score is 40.
Hoe hoger de score, hoe beter de functionele status van de patiënt.
|
Verander van basislijn naar maand 4
|
|
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 8
|
Gemeten verandering voor de periode.
De vragenlijst heeft 10 vragen.
De maximale score is 40.
Hoe hoger de score, hoe beter de functionele status van de patiënt.
|
Verander van baseline naar maand 8
|
|
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
|
Gemeten verandering voor de periode.
De vragenlijst heeft 10 vragen.
De maximale score is 40.
Hoe hoger de score, hoe beter de functionele status van de patiënt.
|
Verander van basislijn naar maand 12
|
|
Maximale Isometrische Voluntary Contraction Testing (MVICT)-score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 4
|
Gemeten MVICT met behulp van het Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systeem ontworpen door Computer Source, Atlanta, GA.
Het systeem maakt gebruik van een verstelbare manchet om de arm of het been van de patiënt te bevestigen aan een niet-elastische band die is verbonden met een krachtopnemer met een belasting van 0,5 tot 1000 Newton.
Maximale kracht wordt geregistreerd.
|
Verander van basislijn naar maand 4
|
|
Maximale Isometrische Voluntary Contraction Testing (MVICT)-score
Tijdsspanne: Verander van baseline naar maand 8
|
Gemeten MVICT met behulp van het Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systeem ontworpen door Computer Source, Atlanta, GA.
Het systeem maakt gebruik van een verstelbare manchet om de arm of het been van de patiënt te bevestigen aan een niet-elastische band die is verbonden met een krachtopnemer met een belasting van 0,5 tot 1000 Newton.
Maximale kracht wordt geregistreerd.
|
Verander van baseline naar maand 8
|
|
Maximale Isometrische Voluntary Contraction Testing (MVICT)-score
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
|
Gemeten MVICT met behulp van het Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systeem ontworpen door Computer Source, Atlanta, GA.
Het systeem maakt gebruik van een verstelbare manchet om de arm of het been van de patiënt te bevestigen aan een niet-elastische band die is verbonden met een krachtopnemer met een belasting van 0,5 tot 1000 Newton.
Maximale kracht wordt geregistreerd.
|
Verander van basislijn naar maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2008
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2012
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 oktober 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 oktober 2008
Eerst geplaatst (Schatting)
9 oktober 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
19 januari 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 november 2016
Laatst geverifieerd
1 november 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 10656
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .