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Arimoclomol en la miositis por cuerpos de inclusión esporádica

22 de noviembre de 2016 actualizado por: Richard Barohn, MD

Ensayo de seguridad y tolerabilidad de arimoclomol para la miositis esporádica con cuerpos de inclusión

La miositis por cuerpos de inclusión (IBM) es la enfermedad muscular progresiva y debilitante más común que comienza en personas mayores de 50 años. Este estudio evaluará la seguridad y la tolerabilidad de Arimoclomol en IBM en comparación con el placebo durante 4 meses de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

IBM es un trastorno crónico en el que los músculos se inflaman (hinchan) y causan debilitamiento muscular. Se desconoce la causa. Hay nueva evidencia que sugiere que la patología en IBM resulta de cambios celulares inducidos por una variedad de eventos estresantes y enfermedades. En respuesta a estos eventos estresantes, la respuesta normal del cuerpo es aumentar los niveles de Proteínas de Choque Térmico (HSP) para ayudar a contrarrestar y detener estos cambios celulares. En personas con IBM este aumento no parece suficiente para revertir estos cambios celulares tóxicos. Arimoclomol hace que el cuerpo produzca más de esta proteína HSP. Al aumentar los niveles de HSP en pacientes de IBM, esperamos revertir los cambios celulares tóxicos que podrían ser responsables de la patología de IBM.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

46 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cumplir con los criterios de diagnóstico para IBM definitivo o probable (Griggs 1995)
  • Función muscular adecuada para pruebas musculares cuantitativas
  • Edad > 50 años
  • Las mujeres deben ser posmenopáusicas o estar en estado posterior a la histerectomía.
  • Para cualquier paciente que actualmente tome medicamentos para IBM, debe permanecer con la dosis actual durante la extensión del estudio y el último cambio de dosis debe ser > 30 días antes de la inscripción

Criterio de exclusión:

  • Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones médicas: diabetes mellitus o pacientes que toman medicamentos antidiabéticos, infección crónica, insuficiencia renal crónica, cáncer que no sea cáncer de piel menos de 5 años antes, esclerosis múltiple o episodio previo o desmielinización del sistema nervioso central, o otras enfermedades médicas crónicas graves
  • Presencia de cualquiera de los siguientes en el análisis de sangre de rutina: glóbulos blancos < 3000, plaquetas < 100 000, hematocrito < 30 %, BUN > 30 mg %, creatina > 1,5 mg %, enfermedad hepática sintomática con albúmina sérica < 3 g/dl, PT o PTT > rango superior de valores de control
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Antecedentes de incumplimiento de otras terapias
  • Coexistencia de otra enfermedad neuromuscular
  • Abuso de drogas o alcohol en los últimos 3 meses
  • Incapacidad para dar consentimiento informado
  • Trastorno hemorrágico conocido
  • Uso de fármacos potencialmente tóxicos para el riñón
  • Dificultades previas con la anestesia local

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: 2
Otro: Placebo
Placebo por 4 meses
Comparador activo: 1
Arimoclomol
Droga: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg tres veces al día durante 4 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuento de eventos adversos informados
Periodo de tiempo: Mes 12
La medida refleja el número total de eventos adversos informados durante el curso del estudio.
Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles de proteína de choque térmico 70 (HSP70) en el tejido
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Biopsia tomada de los participantes al inicio y en las visitas del mes 4. Cambio medido en los niveles de HSP70 en el tejido.
Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Pruebas de fuerza muscular
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Cambio en la puntuación de MMT para el período. El rango de puntuación de MMT es 0-5. Una puntuación de 0 es la más baja y representa ninguna contracción visible o palpable. Una puntuación de 5 es la más alta y representa el rango completo de movimiento contra la gravedad, máxima resistencia.
Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Pruebas de fuerza muscular
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 8
Cambio en la puntuación de MMT para el período. El rango de puntuación de MMT es 0-5. Una puntuación de 0 es la más baja y representa ninguna contracción visible o palpable. Una puntuación de 5 es la más alta y representa el rango completo de movimiento contra la gravedad, máxima resistencia.
Cambio desde el inicio hasta el mes 8
Pruebas de fuerza muscular
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
Cambio en la puntuación de MMT para el período. El rango de puntuación de MMT es 0-5. Una puntuación de 0 es la más baja y representa ninguna contracción visible o palpable. Una puntuación de 5 es la más alta y representa el rango completo de movimiento contra la gravedad, máxima resistencia.
Cambio desde el inicio hasta el mes 12
Puntuación de la escala de calificación funcional de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMFRS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Cambio medido para el período. El cuestionario tiene 10 preguntas. La puntuación máxima es 40. A mayor puntuación, mejor estado funcional del paciente.
Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Puntuación de la escala de calificación funcional de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMFRS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 8
Cambio medido para el período. El cuestionario tiene 10 preguntas. La puntuación máxima es 40. A mayor puntuación, mejor estado funcional del paciente.
Cambio desde el inicio hasta el mes 8
Puntuación de la escala de calificación funcional de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMFRS)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
Cambio medido para el período. El cuestionario tiene 10 preguntas. La puntuación máxima es 40. A mayor puntuación, mejor estado funcional del paciente.
Cambio desde el inicio hasta el mes 12
Puntuación máxima de la prueba de contracción voluntaria isométrica (MVICT)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 4
MVICT medido utilizando el sistema de Evaluación Muscular Cuantitativa (QMA) diseñado por Computer Source, Atlanta, GA. El sistema utiliza un manguito ajustable para sujetar el brazo o la pierna del paciente a una correa inelástica que está conectada a un transductor de fuerza con una carga de 0,5 a 1000 Newtons. Se registra la fuerza máxima.
Cambio desde el inicio hasta el mes 4
Puntuación máxima de la prueba de contracción voluntaria isométrica (MVICT)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 8
MVICT medido utilizando el sistema de Evaluación Muscular Cuantitativa (QMA) diseñado por Computer Source, Atlanta, GA. El sistema utiliza un manguito ajustable para sujetar el brazo o la pierna del paciente a una correa inelástica que está conectada a un transductor de fuerza con una carga de 0,5 a 1000 Newtons. Se registra la fuerza máxima.
Cambio desde el inicio hasta el mes 8
Puntuación máxima de la prueba de contracción voluntaria isométrica (MVICT)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
MVICT medido utilizando el sistema de Evaluación Muscular Cuantitativa (QMA) diseñado por Computer Source, Atlanta, GA. El sistema utiliza un manguito ajustable para sujetar el brazo o la pierna del paciente a una correa inelástica que está conectada a un transductor de fuerza con una carga de 0,5 a 1000 Newtons. Se registra la fuerza máxima.
Cambio desde el inicio hasta el mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Richard Barohn, MD

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de octubre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de octubre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

19 de enero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de noviembre de 2016

Última verificación

1 de noviembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 10656

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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