Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Arimoclomol u sporadické myositidy s inkluzními tělísky

22. listopadu 2016 aktualizováno: Richard Barohn, MD

Test bezpečnosti a snášenlivosti arimoklomolu u sporadické myositidy s inkluzními tělísky

Myositida s inkluzními tělísky (IBM) je nejčastější progresivní a oslabující svalové onemocnění začínající u osob starších 50 let. Tato studie posoudí bezpečnost a snášenlivost arimoklomolu v IBM ve srovnání s placebem po dobu 4 měsíců léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

IBM je chronická porucha, při které se svaly zanítí (otečou) a způsobí svalové ochabnutí. Příčina je neznámá. Existují nové důkazy, které naznačují, že patologie v IBM je výsledkem buněčných změn vyvolaných řadou stresujících událostí a nemocí. V reakci na tyto stresující události je normální reakcí těla zvýšení hladiny proteinů tepelného šoku (HSP), které pomáhají působit proti a zastavit tyto buněčné změny. U lidí s IBM se toto zvýšení nezdá dostatečné, aby zvrátilo tyto toxické buněčné změny. Arimoclomol způsobuje, že tělo vytváří více tohoto proteinu HSP. Doufáme, že zvýšením hladin HSP u pacientů IBM zvrátime toxické buněčné změny, které mohou být zodpovědné za patologii IBM.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

46 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Splnit diagnostická kritéria pro jednoznačné nebo pravděpodobné IBM (Griggs 1995)
  • Svalová funkce adekvátní pro kvantitativní svalové testování
  • Věk > 50 let
  • Ženy musí být po menopauze nebo ve stavu po hysterektomii
  • Každý pacient, který v současné době užívá léky pro IBM, musí zůstat na aktuální dávce po dobu trvání studie a poslední změna dávkování musí být > 30 dní před registrací

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost některého z následujících zdravotních stavů: diabetes mellitus nebo pacienti užívající antidiabetické léky, chronická infekce, chronická renální insuficience, rakovina jiná než rakovina kůže před méně než 5 lety, roztroušená skleróza nebo předchozí epizoda nebo demyelinizace centrálního nervového systému, nebo jiná chronická závažná zdravotní onemocnění
  • Přítomnost některého z následujících při rutinním krevním screeningu: WBC < 3000, krevní destičky < 100 000, hematokrit < 30 %, BUN > 30 mg %, kreatin > 1,5 mg %, symptomatické onemocnění jater se sérovým albuminem < 3 g/dl, PT nebo PTT > horní rozsah kontrolních hodnot
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Anamnéza nedodržování jiných terapií
  • Koexistence jiného nervosvalového onemocnění
  • Zneužívání drog nebo alkoholu během posledních 3 měsíců
  • Neschopnost dát informovaný souhlas
  • Známá porucha krvácení
  • Užívání léků potenciálně toxických pro ledviny
  • Předchozí potíže s lokálním anestetikem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: 2
Jiný: Placebo
Placebo po dobu 4 měsíců
Aktivní komparátor: 1
Arimoclomol
Lék: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg třikrát denně po dobu 4 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet hlášených nežádoucích příhod
Časové okno: 12. měsíc
Míra odráží celkový počet nežádoucích příhod hlášených v průběhu studie.
12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny proteinu tepelného šoku 70 (HSP70) ve tkáni
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 4
Biopsie odebraná účastníkům na začátku a návštěvách ve 4. měsíci. Měřená změna hladin HSP70 v tkáni.
Změna ze základního stavu na měsíc 4
Testování svalové síly
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 4
Změna skóre MMT za dané období. Rozsah skóre MMT je 0-5. Skóre 0 je nejnižší a nepředstavuje žádnou viditelnou nebo hmatatelnou kontrakci. Skóre 5 je nejvyšší a představuje plný rozsah pohybu proti gravitaci, maximální odpor.
Změna ze základního stavu na měsíc 4
Testování svalové síly
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 8
Změna skóre MMT za dané období. Rozsah skóre MMT je 0-5. Skóre 0 je nejnižší a nepředstavuje žádnou viditelnou nebo hmatatelnou kontrakci. Skóre 5 je nejvyšší a představuje plný rozsah pohybu proti gravitaci, maximální odpor.
Změna ze základního stavu na měsíc 8
Testování svalové síly
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Změna skóre MMT za dané období. Rozsah skóre MMT je 0-5. Skóre 0 je nejnižší a nepředstavuje žádnou viditelnou nebo hmatatelnou kontrakci. Skóre 5 je nejvyšší a představuje plný rozsah pohybu proti gravitaci, maximální odpor.
Změna ze základního stavu na měsíc 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Skóre
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 4
Měřená změna za období. Dotazník má 10 otázek. Maximální skóre je 40. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční stav pacienta.
Změna ze základního stavu na měsíc 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Skóre
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 8
Měřená změna za období. Dotazník má 10 otázek. Maximální skóre je 40. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční stav pacienta.
Změna ze základního stavu na měsíc 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Skóre
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Měřená změna za období. Dotazník má 10 otázek. Maximální skóre je 40. Čím vyšší skóre, tím lepší funkční stav pacienta.
Změna ze základního stavu na měsíc 12
Skóre maximálního izometrického testu dobrovolné kontrakce (MVICT).
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 4
Měřeno MVICT pomocí systému Quantitative Muscle Assessment (QMA) navrženého společností Computer Source, Atlanta, GA. Systém využívá nastavitelnou manžetu k připevnění pacientovy paže nebo nohy k nepružnému popruhu, který je připojen k snímači síly se zátěží 0,5 až 1 000 Newtonů. Zaznamenává se maximální síla.
Změna ze základního stavu na měsíc 4
Skóre maximálního izometrického testu dobrovolné kontrakce (MVICT).
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 8
Měřeno MVICT pomocí systému Quantitative Muscle Assessment (QMA) navrženého společností Computer Source, Atlanta, GA. Systém využívá nastavitelnou manžetu k připevnění pacientovy paže nebo nohy k nepružnému popruhu, který je připojen k snímači síly se zátěží 0,5 až 1 000 Newtonů. Zaznamenává se maximální síla.
Změna ze základního stavu na měsíc 8
Skóre maximálního izometrického testu dobrovolné kontrakce (MVICT).
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Měřeno MVICT pomocí systému Quantitative Muscle Assessment (QMA) navrženého společností Computer Source, Atlanta, GA. Systém využívá nastavitelnou manžetu k připevnění pacientovy paže nebo nohy k nepružnému popruhu, který je připojen k snímači síly se zátěží 0,5 až 1 000 Newtonů. Zaznamenává se maximální síla.
Změna ze základního stavu na měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Richard Barohn, MD

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. října 2008

První zveřejněno (Odhad)

9. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10656

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myositida s inkluzními tělísky

Klinické studie na Arimoclomol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit