산발성 봉입체 근염에서의 아리모클로몰
2016년 11월 22일 업데이트: Richard Barohn, MD
산발성 봉입체 근염에 대한 Arimoclomol의 안전성 및 내약성 시험
봉입체 근염(IBM)은 50세 이상에서 시작되는 가장 흔한 진행성 쇠약 근육 질환입니다.
이 연구는 4개월의 치료 기간 동안 위약과 비교하여 IBM에서 Arimoclomol의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
IBM은 근육에 염증(부종)이 생기고 근육 약화를 일으키는 만성 질환입니다.
원인을 알 수 없습니다.
IBM의 병리학이 다양한 스트레스 사건 및 질병에 의해 유도된 세포 변화의 결과임을 시사하는 새로운 증거가 있습니다.
이러한 스트레스가 많은 사건에 대한 반응으로 신체의 정상적인 반응은 열충격 단백질(HSP) 수치를 증가시켜 이러한 세포 변화에 대응하고 중지시키는 것입니다.
IBM 사용자의 경우 이러한 증가는 이러한 독성 세포 변화를 역전시키기에 충분하지 않은 것으로 보입니다.
Arimoclomol은 신체가 이 HSP 단백질을 더 많이 만들도록 합니다.
IBM 환자의 HSP 수준을 높임으로써 우리는 IBM 병리학의 원인이 될 수 있는 독성 세포 변화를 되돌릴 수 있기를 희망합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
48년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 확실하거나 가능성 있는 IBM에 대한 진단 기준 충족(Griggs 1995)
- 정량적 근육 검사에 적합한 근육 기능
- 나이 > 50세
- 여성은 폐경 후 또는 자궁적출술 후 상태여야 합니다.
- 현재 IBM을 위해 약을 복용하고 있는 모든 환자는 연구 기간 동안 현재 복용량을 유지해야 하며 마지막 복용량 변경은 등록 전 > 30일이어야 합니다.
제외 기준:
- 다음 의학적 상태 중 하나의 존재: 당뇨병 또는 항당뇨병 약물을 복용하는 환자, 만성 감염, 만성 신부전, 5년 미만의 피부암 이외의 암, 다발성 경화증 또는 이전 에피소드 또는 중추신경계 탈수초, 또는 기타 만성 중증 질환
- 일상적인 혈액 검사에서 다음 중 하나의 존재: WBC < 3000, 혈소판 < 100,000, 헤마토크릿 < 30%, BUN > 30 mg%, 크레아틴 > 1.5 mg%, 혈청 알부민 < 3 g/dl, PT 또는 PT 또는 PTT > 제어 값의 상한 범위
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 다른 요법에 대한 비순응 이력
- 다른 신경근질환의 공존
- 지난 3개월 이내 약물 또는 알코올 남용
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
- 알려진 출혈 장애
- 잠재적 신장 독성 약물 사용
- 국소 마취에 대한 이전의 어려움
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 2
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4개월 동안 위약
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활성 비교기: 1
아리모클로몰
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4개월 동안 Arimoclomol 100mg TID
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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보고된 이상 반응의 수
기간: 12월
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측정은 연구 과정 동안 보고된 부작용의 총 수를 반영합니다.
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12월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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조직 내 열 충격 단백질 70(HSP70) 수준
기간: 기준선에서 4개월차로 변경
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기준선 및 4개월차 방문에서 참가자로부터 채취한 생검.
조직에서 HSP70 수준의 변화를 측정했습니다.
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기준선에서 4개월차로 변경
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근력 테스트
기간: 기준선에서 4개월차로 변경
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기간 동안 MMT 점수의 변화.
MMT 점수 범위는 0-5입니다.
0점은 가장 낮고 눈에 보이거나 만져질 수 있는 수축이 없음을 나타냅니다.
5점은 가장 높으며 중력에 대한 전체 동작 범위, 최대 저항을 나타냅니다.
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기준선에서 4개월차로 변경
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근력 테스트
기간: 기준선에서 8개월로 변경
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기간 동안 MMT 점수의 변화.
MMT 점수 범위는 0-5입니다.
0점은 가장 낮고 눈에 보이거나 만져질 수 있는 수축이 없음을 나타냅니다.
5점은 가장 높으며 중력에 대한 전체 동작 범위, 최대 저항을 나타냅니다.
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기준선에서 8개월로 변경
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근력 테스트
기간: 기준선에서 12개월로 변경
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기간 동안 MMT 점수의 변화.
MMT 점수 범위는 0-5입니다.
0점은 가장 낮고 눈에 보이거나 만져질 수 있는 수축이 없음을 나타냅니다.
5점은 가장 높으며 중력에 대한 전체 동작 범위, 최대 저항을 나타냅니다.
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기준선에서 12개월로 변경
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봉입체 근염-기능 평가 척도(IBMFRS) 점수
기간: 기준선에서 4개월차로 변경
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해당 기간 동안 측정된 변화.
설문지에는 10개의 질문이 있습니다.
최대 점수는 40입니다.
점수가 높을수록 환자의 기능적 상태가 더 좋습니다.
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기준선에서 4개월차로 변경
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봉입체 근염-기능 평가 척도(IBMFRS) 점수
기간: 기준선에서 8개월로 변경
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해당 기간 동안 측정된 변화.
설문지에는 10개의 질문이 있습니다.
최대 점수는 40입니다.
점수가 높을수록 환자의 기능적 상태가 더 좋습니다.
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기준선에서 8개월로 변경
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봉입체 근염-기능 평가 척도(IBMFRS) 점수
기간: 기준선에서 12개월로 변경
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해당 기간 동안 측정된 변화.
설문지에는 10개의 질문이 있습니다.
최대 점수는 40입니다.
점수가 높을수록 환자의 기능적 상태가 더 좋습니다.
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기준선에서 12개월로 변경
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MVICT(최대 등척성 자발적 수축 테스트) 점수
기간: 기준선에서 4개월차로 변경
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조지아주 애틀랜타 소재 Computer Source에서 설계한 정량적 근육 평가(QMA) 시스템을 사용하여 MVICT를 측정했습니다.
이 시스템은 조정 가능한 커프를 사용하여 환자의 팔이나 다리를 0.5~1,000뉴턴의 하중으로 힘 변환기에 연결된 비탄성 스트랩에 부착합니다.
최대 힘이 기록됩니다.
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기준선에서 4개월차로 변경
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MVICT(최대 등척성 자발적 수축 테스트) 점수
기간: 기준선에서 8개월로 변경
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조지아주 애틀랜타 소재 Computer Source에서 설계한 정량적 근육 평가(QMA) 시스템을 사용하여 MVICT를 측정했습니다.
이 시스템은 조정 가능한 커프를 사용하여 환자의 팔이나 다리를 0.5~1,000뉴턴의 하중으로 힘 변환기에 연결된 비탄성 스트랩에 부착합니다.
최대 힘이 기록됩니다.
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기준선에서 8개월로 변경
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MVICT(최대 등척성 자발적 수축 테스트) 점수
기간: 기준선에서 12개월로 변경
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조지아주 애틀랜타 소재 Computer Source에서 설계한 정량적 근육 평가(QMA) 시스템을 사용하여 MVICT를 측정했습니다.
이 시스템은 조정 가능한 커프를 사용하여 환자의 팔이나 다리를 0.5~1,000뉴턴의 하중으로 힘 변환기에 연결된 비탄성 스트랩에 부착합니다.
최대 힘이 기록됩니다.
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기준선에서 12개월로 변경
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 10월 8일
처음 게시됨 (추정)
2008년 10월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2017년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 11월 22일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .