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Arimoclomol dans la myosite à inclusions sporadiques

22 novembre 2016 mis à jour par: Richard Barohn, MD

Essai d'innocuité et de tolérabilité de l'arimoclomol pour la myosite à inclusions sporadique

La myosite à corps d'inclusion (IBM) est la maladie musculaire progressive et débilitante la plus courante débutant chez les personnes de plus de 50 ans. Cette étude évaluera l'innocuité et la tolérabilité de l'arimoclomol dans IBM par rapport au placebo sur 4 mois de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

IBM est un trouble chronique dans lequel les muscles deviennent enflammés (gonflement) et provoquent un affaiblissement musculaire. La cause est inconnue. De nouvelles preuves suggèrent que la pathologie de l'IBM résulte de changements cellulaires induits par une variété d'événements stressants et de maladies. En réponse à ces événements stressants, la réponse normale du corps consiste à augmenter les niveaux de protéines de choc thermique (HSP) pour aider à contrer et à arrêter ces changements cellulaires. Chez les personnes atteintes d'IBM, cette augmentation ne semble pas suffisante pour inverser ces modifications cellulaires toxiques. L'arimoclomol amène le corps à fabriquer davantage de cette protéine HSP. En augmentant les niveaux de HSP chez les patients IBM, nous espérons inverser les changements cellulaires toxiques qui pourraient être responsables de la pathologie d'IBM.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • États-Unis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

48 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Répondre aux critères de diagnostic d'IBM certain ou probable (Griggs 1995)
  • Fonction musculaire adéquate pour les tests musculaires quantitatifs
  • Âge > 50 ans
  • Les femmes doivent être ménopausées ou avoir subi une hystérectomie
  • Pour tout patient prenant actuellement des médicaments pour IBM, il doit conserver la posologie actuelle pendant toute la durée de l'étude et le dernier changement de posologie doit être > 30 jours avant l'inscription

Critère d'exclusion:

  • Présence de l'une des conditions médicales suivantes : diabète sucré ou patients prenant des médicaments antidiabétiques, infection chronique, insuffisance rénale chronique, cancer autre que le cancer de la peau de moins de 5 ans, sclérose en plaques ou épisode antérieur ou démyélinisation du système nerveux central, ou autres maladies chroniques graves
  • Présence de l'un des éléments suivants lors d'un dépistage sanguin de routine : leucocytes < 3 000, plaquettes < 100 000, hématocrite < 30 %, urée > 30 mg %, créatine > 1,5 mg %, maladie hépatique symptomatique avec albumine sérique < 3 g/dl, PT ou PTT > plage supérieure des valeurs de contrôle
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Antécédents de non-observance d'autres thérapies
  • Coexistence d'autres maladies neuromusculaires
  • Abus de drogue ou d'alcool au cours des 3 derniers mois
  • Incapacité à donner un consentement éclairé
  • Trouble hémorragique connu
  • Utilisation de médicaments potentiellement toxiques pour les reins
  • Difficultés antérieures avec l'anesthésie locale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: 2
Autre: Placebo
Placebo pendant 4 mois
Comparateur actif: 1
Arimoclomol
Médicament: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg TID pendant 4 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables signalés
Délai: Mois 12
La mesure reflète le nombre total d'événements indésirables signalés au cours de l'étude.
Mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux de protéine de choc thermique 70 (HSP70) dans les tissus
Délai: Passer de la ligne de base au mois 4
Biopsie prélevée sur les participants lors des visites de référence et du mois 4. Changement mesuré des niveaux de HSP70 dans le tissu.
Passer de la ligne de base au mois 4
Test de force musculaire
Délai: Passer de la ligne de base au mois 4
Changement du score MMT pour la période. La plage de score MMT est de 0 à 5. Un score de 0 est le plus bas et ne représente aucune contraction visible ou palpable. Un score de 5 est le plus élevé et représente une gamme complète de mouvements contre la gravité, une résistance maximale.
Passer de la ligne de base au mois 4
Test de force musculaire
Délai: Passer de la ligne de base au mois 8
Changement du score MMT pour la période. La plage de score MMT est de 0 à 5. Un score de 0 est le plus bas et ne représente aucune contraction visible ou palpable. Un score de 5 est le plus élevé et représente une gamme complète de mouvements contre la gravité, une résistance maximale.
Passer de la ligne de base au mois 8
Test de force musculaire
Délai: Passer de la ligne de base au mois 12
Changement du score MMT pour la période. La plage de score MMT est de 0 à 5. Un score de 0 est le plus bas et ne représente aucune contraction visible ou palpable. Un score de 5 est le plus élevé et représente une gamme complète de mouvements contre la gravité, une résistance maximale.
Passer de la ligne de base au mois 12
Score de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la myosite à corps d'inclusion (IBMFRS)
Délai: Passer de la ligne de base au mois 4
Changement mesuré pour la période. Le questionnaire comporte 10 questions. La note maximale est de 40. Plus le score est élevé, meilleur est le statut fonctionnel du patient.
Passer de la ligne de base au mois 4
Score de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la myosite à corps d'inclusion (IBMFRS)
Délai: Passer de la ligne de base au mois 8
Changement mesuré pour la période. Le questionnaire comporte 10 questions. La note maximale est de 40. Plus le score est élevé, meilleur est le statut fonctionnel du patient.
Passer de la ligne de base au mois 8
Score de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la myosite à corps d'inclusion (IBMFRS)
Délai: Passer de la ligne de base au mois 12
Changement mesuré pour la période. Le questionnaire comporte 10 questions. La note maximale est de 40. Plus le score est élevé, meilleur est le statut fonctionnel du patient.
Passer de la ligne de base au mois 12
Score maximal de test de contraction volontaire isométrique (MVICT)
Délai: Passer de la ligne de base au mois 4
MVICT mesuré à l'aide du système Quantitative Muscle Assessment (QMA) conçu par Computer Source, Atlanta, GA. Le système utilise un brassard réglable pour attacher le bras ou la jambe du patient à une sangle inélastique qui est reliée à un transducteur de force avec une charge de 0,5 à 1 000 Newtons. La force maximale est enregistrée.
Passer de la ligne de base au mois 4
Score maximal de test de contraction volontaire isométrique (MVICT)
Délai: Passer de la ligne de base au mois 8
MVICT mesuré à l'aide du système Quantitative Muscle Assessment (QMA) conçu par Computer Source, Atlanta, GA. Le système utilise un brassard réglable pour attacher le bras ou la jambe du patient à une sangle inélastique qui est reliée à un transducteur de force avec une charge de 0,5 à 1 000 Newtons. La force maximale est enregistrée.
Passer de la ligne de base au mois 8
Score maximal de test de contraction volontaire isométrique (MVICT)
Délai: Passer de la ligne de base au mois 12
MVICT mesuré à l'aide du système Quantitative Muscle Assessment (QMA) conçu par Computer Source, Atlanta, GA. Le système utilise un brassard réglable pour attacher le bras ou la jambe du patient à une sangle inélastique qui est reliée à un transducteur de force avec une charge de 0,5 à 1 000 Newtons. La force maximale est enregistrée.
Passer de la ligne de base au mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Richard Barohn, MD

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 octobre 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2008

Première publication (Estimation)

9 octobre 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

19 janvier 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2016

Dernière vérification

1 novembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 10656

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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