Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arimoclomol satunnaisessa inkluusiokehon myosiitissa

tiistai 22. marraskuuta 2016 päivittänyt: Richard Barohn, MD

Arimoclomolin turvallisuus- ja siedettävyyskoe satunnaiseen inkluusiokehon myosiittiin

Inkluusiokehomyosiitti (IBM) on yleisin etenevä ja heikentävä lihassairaus, joka alkaa yli 50-vuotiailla. Tässä tutkimuksessa arvioidaan Arimoclomolin turvallisuutta ja siedettävyyttä IBM:ssä verrattuna lumelääkkeeseen 4 kuukauden hoidon aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

IBM on krooninen sairaus, jossa lihakset tulehtuvat (turpoavat) ja aiheuttavat lihasten heikkenemistä. Syy on tuntematon. On olemassa uusia todisteita, jotka viittaavat siihen, että IBM:n patologia johtuu useiden stressaavien tapahtumien ja sairauksien aiheuttamista solumuutoksista. Vastauksena näihin stressaaviin tapahtumiin kehon normaali reaktio on lisätä lämpöshokkiproteiinien (HSP) tasoja näiden solumuutosten torjumiseksi ja pysäyttämiseksi. IBM-potilailla tämä lisäys ei vaikuta riittävältä näiden myrkyllisten solumuutosten kumoamiseen. Arimoclomol saa kehon tuottamaan enemmän tätä HSP-proteiinia. Nostamalla IBM-potilaiden HSP-tasoja toivomme kääntävämme myrkylliset solumuutokset, jotka saattavat olla vastuussa IBM:n patologiasta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

46 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täytä diagnostiset kriteerit lopulliselle tai todennäköiselle IBM:lle (Griggs 1995)
  • Lihastoiminta riittävä kvantitatiiviseen lihastestaukseen
  • Ikä > 50 vuotta
  • Naisten tulee olla postmenopausaalisilla tai kohdunpoiston jälkeen
  • Kaikkien IBM-lääkitystä parhaillaan käyttävien potilaiden on pysyttävä nykyisellä annoksella tutkimuksen ajan ja viimeisen annoksen muutoksen on oltava yli 30 päivää ennen ilmoittautumista

Poissulkemiskriteerit:

  • Jos sinulla on jokin seuraavista sairaustiloista: diabetes mellitus tai potilaat, jotka käyttävät diabeteslääkkeitä, krooninen infektio, krooninen munuaisten vajaatoiminta, muu syöpä kuin ihosyöpä alle 5 vuotta aiemmin, multippeliskleroosi tai aiempi episodi tai keskushermoston demyelinaatio, tai muut krooniset vakavat sairaudet
  • Jommankumman seuraavista esiintyminen rutiiniseulonnassa: valkosolut < 3000, verihiutaleet < 100 000, hematokriitti < 30%, BUN > 30 mg%, kreatiini > 1,5 mg%, oireinen maksasairaus, seerumin albumiini < 3 g/dl, PT tai PTT > ohjausarvojen ylempi alue
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Muiden hoitomuotojen noudattamatta jättäminen
  • Muiden hermo-lihassairauksien rinnakkaiselo
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
  • Tunnettu verenvuotohäiriö
  • Mahdollisesti munuaistoksisten lääkkeiden käyttö
  • Aiemmat vaikeudet paikallispuudutuksen kanssa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: 2
Muut: Plasebo
Placeboa 4 kuukautta
Active Comparator: 1
Arimoclomol
Lääke: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg TID 4 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ilmoitettujen haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Toimenpide kuvaa tutkimuksen aikana raportoitujen haittatapahtumien kokonaismäärää.
Kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Heat Shock Protein 70 (HSP70) -tasot kudoksessa
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 4
Biopsia otettu osallistujilta lähtötilanteessa ja kuukauden 4 käyntien aikana. Mitattu muutos HSP70-tasoissa kudoksessa.
Muutos perustilasta kuukauteen 4
Lihasvoiman testaus
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 4
Muutos kauden MMT-pisteissä. MMT-pisteet vaihtelevat 0-5. Pistemäärä 0 on alhaisin, eikä se edusta näkyvää tai käsin kosketeltavaa supistumista. Pistemäärä 5 on korkein ja edustaa täyttä liikealuetta painovoimaa vastaan, maksimaalista vastusta.
Muutos perustilasta kuukauteen 4
Lihasvoiman testaus
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 8
Muutos kauden MMT-pisteissä. MMT-pisteet vaihtelevat 0-5. Pistemäärä 0 on alhaisin, eikä se edusta näkyvää tai käsin kosketeltavaa supistumista. Pistemäärä 5 on korkein ja edustaa täyttä liikealuetta painovoimaa vastaan, maksimaalista vastusta.
Muutos perustilasta kuukauteen 8
Lihasvoiman testaus
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12
Muutos kauden MMT-pisteissä. MMT-pisteet vaihtelevat 0-5. Pistemäärä 0 on alhaisin, eikä se edusta näkyvää tai käsin kosketeltavaa supistumista. Pistemäärä 5 on korkein ja edustaa täyttä liikealuetta painovoimaa vastaan, maksimaalista vastusta.
Muutos perustilasta kuukauteen 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) -pisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 4
Jakson mitattu muutos. Kyselylomakkeessa on 10 kysymystä. Maksimipistemäärä on 40. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi potilaan toimintatila.
Muutos perustilasta kuukauteen 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) -pisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 8
Jakson mitattu muutos. Kyselylomakkeessa on 10 kysymystä. Maksimipistemäärä on 40. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi potilaan toimintatila.
Muutos perustilasta kuukauteen 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) -pisteet
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12
Jakson mitattu muutos. Kyselylomakkeessa on 10 kysymystä. Maksimipistemäärä on 40. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi potilaan toimintatila.
Muutos perustilasta kuukauteen 12
Suurin isometrinen vapaaehtoisen supistumistestin (MVICT) pistemäärä
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 4
Mitattu MVICT käyttämällä Quantitative Muscle Assessment (QMA) -järjestelmää, jonka on suunnitellut Computer Source, Atlanta, GA. Järjestelmä käyttää säädettävää mansettia kiinnittääkseen potilaan käsivarren tai jalan joustamattomaan hihnaan, joka on kytketty voimaanturiin, jonka kuormitus on 0,5–1 000 newtonia. Suurin voima kirjataan.
Muutos perustilasta kuukauteen 4
Suurin isometrinen vapaaehtoisen supistumistestin (MVICT) pistemäärä
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 8
Mitattu MVICT käyttämällä Quantitative Muscle Assessment (QMA) -järjestelmää, jonka on suunnitellut Computer Source, Atlanta, GA. Järjestelmä käyttää säädettävää mansettia kiinnittääkseen potilaan käsivarren tai jalan joustamattomaan hihnaan, joka on kytketty voimaanturiin, jonka kuormitus on 0,5–1 000 newtonia. Suurin voima kirjataan.
Muutos perustilasta kuukauteen 8
Suurin isometrinen vapaaehtoisen supistumistestin (MVICT) pistemäärä
Aikaikkuna: Muutos perustilasta kuukauteen 12
Mitattu MVICT käyttämällä Quantitative Muscle Assessment (QMA) -järjestelmää, jonka on suunnitellut Computer Source, Atlanta, GA. Järjestelmä käyttää säädettävää mansettia kiinnittääkseen potilaan käsivarren tai jalan joustamattomaan hihnaan, joka on kytketty voimaanturiin, jonka kuormitus on 0,5–1 000 newtonia. Suurin voima kirjataan.
Muutos perustilasta kuukauteen 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Richard Barohn, MD

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. syyskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. syyskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. syyskuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. lokakuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. lokakuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 9. lokakuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 19. tammikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. marraskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 10656

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Inkluusiokehon myosiitti

Kliiniset tutkimukset Arimoclomol

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa