Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Arimoklomol vid sporadisk inklusionskroppsmyosit

22 november 2016 uppdaterad av: Richard Barohn, MD

Säkerhets- och tolerabilitetsprövning av Arimoklomol för sporadisk inklusionskroppsmyosit

Inklusionskroppsmyosit (IBM) är den vanligaste progressiva och försvagande muskelsjukdomen som börjar hos personer över 50 år. Denna studie kommer att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av Arimoklomol i IBM jämfört med placebo under 4 månaders behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

IBM är en kronisk sjukdom där muskler blir inflammerade (svullna) och orsakar muskelförsvagning. Orsaken är okänd. Det finns nya bevis som tyder på att patologin i IBM är ett resultat av cellulära förändringar inducerade av en mängd stressande händelser och sjukdomar. Som svar på dessa stressande händelser är kroppens normala reaktion att öka nivåerna av Heat Shock Proteins (HSP) för att motverka och stoppa dessa cellförändringar. Hos personer med IBM verkar denna ökning inte vara tillräcklig för att vända dessa giftiga cellförändringar. Arimoklomol får kroppen att göra mer av detta HSP-protein. Genom att öka HSP-nivåerna hos IBM-patienter hoppas vi kunna vända de toxiska cellförändringar som kan vara ansvariga för IBMs patologi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

48 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Uppfyll de diagnostiska kriterierna för definitiv eller trolig IBM (Griggs 1995)
  • Muskelfunktion tillräcklig för kvantitativ muskeltestning
  • Ålder > 50 år
  • Kvinnor måste vara postmenopausala eller ha status efter hysterektomi
  • För alla patienter som för närvarande tar medicin för IBM måste de förbli på aktuell dos under studiens omfattning och den senaste dosändringen måste vara > 30 dagar före inskrivning

Exklusions kriterier:

  • Förekomst av något av följande medicinska tillstånd: diabetes mellitus eller patienter som tar antidiabetiska läkemedel, kronisk infektion, kronisk njurinsufficiens, annan cancer än hudcancer mindre än 5 år tidigare, multipel skleros eller tidigare episod eller demyelinisering av centrala nervsystemet, eller andra kroniska allvarliga medicinska sjukdomar
  • Förekomst av något av följande vid rutinmässig blodscreening: WBC < 3000, trombocyter < 100 000, hematokrit < 30%, BUN > 30 mg%, kreatin > 1,5 mg%, symtomatisk leversjukdom med serumalbumin < 3 g/dl, PT eller PTT > övre intervall för kontrollvärden
  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Historik av bristande efterlevnad av andra terapier
  • Samexistens av andra neuromuskulära sjukdomar
  • Narkotika- eller alkoholmissbruk under de senaste 3 månaderna
  • Oförmåga att ge informerat samtycke
  • Känd blödningsrubbning
  • Användning av potentiellt njurtoxiska läkemedel
  • Tidigare svårigheter med lokalbedövning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: 2
Övrig: Placebo
Placebo i 4 månader
Aktiv komparator: 1
Arimoklomol
Läkemedel: Arimoklomol
Arimoklomol 100 mg tre gånger dagligen i 4 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal rapporterade biverkningar
Tidsram: Månad 12
Mått återspeglar det totala antalet biverkningar som rapporterats under studiens gång.
Månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Heat Shock Protein 70 (HSP70) nivåer i vävnaden
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 4
Biopsi togs från deltagare vid baslinjen och månad 4 besök. Uppmätt förändring av HSP70-nivåer i vävnaden.
Ändra från baslinje till månad 4
Muskelstyrketestning
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 4
Förändring i MMT-poäng för perioden. MMT-poängintervallet är 0-5. En poäng på 0 är den lägsta och representerar ingen synlig eller påtaglig sammandragning. En poäng på 5 är den högsta och representerar hela rörelseomfånget mot gravitationen, maximalt motstånd.
Ändra från baslinje till månad 4
Muskelstyrketestning
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 8
Förändring i MMT-poäng för perioden. MMT-poängintervallet är 0-5. En poäng på 0 är den lägsta och representerar ingen synlig eller påtaglig sammandragning. En poäng på 5 är den högsta och representerar hela rörelseomfånget mot gravitationen, maximalt motstånd.
Ändra från baslinje till månad 8
Muskelstyrketestning
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12
Förändring i MMT-poäng för perioden. MMT-poängintervallet är 0-5. En poäng på 0 är den lägsta och representerar ingen synlig eller påtaglig sammandragning. En poäng på 5 är den högsta och representerar hela rörelseomfånget mot gravitationen, maximalt motstånd.
Ändra från baslinje till månad 12
Inclusion Body Myosit-Functional Rating Scale (IBMFRS) Poäng
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 4
Uppmätt förändring för perioden. Enkäten har 10 frågor. Maxpoängen är 40. Ju högre poäng desto bättre funktionsstatus har patienten.
Ändra från baslinje till månad 4
Inclusion Body Myosit-Functional Rating Scale (IBMFRS) Poäng
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 8
Uppmätt förändring för perioden. Enkäten har 10 frågor. Maxpoängen är 40. Ju högre poäng desto bättre funktionsstatus har patienten.
Ändra från baslinje till månad 8
Inclusion Body Myosit-Functional Rating Scale (IBMFRS) Poäng
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12
Uppmätt förändring för perioden. Enkäten har 10 frågor. Maxpoängen är 40. Ju högre poäng desto bättre funktionsstatus har patienten.
Ändra från baslinje till månad 12
Maximal Isometric Voluntary Contraction Testing (MVICT) poäng
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 4
MVICT mättes med hjälp av QMA-systemet (Quantitative Muscle Assessment) designat av Computer Source, Atlanta, GA. Systemet använder en justerbar manschett för att fästa patientens arm eller ben till en oelastisk rem som är ansluten till kraftgivare med en belastning på 0,5 till 1 000 Newton. Maximal kraft registreras.
Ändra från baslinje till månad 4
Maximal Isometric Voluntary Contraction Testing (MVICT) poäng
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 8
MVICT mättes med hjälp av QMA-systemet (Quantitative Muscle Assessment) designat av Computer Source, Atlanta, GA. Systemet använder en justerbar manschett för att fästa patientens arm eller ben till en oelastisk rem som är ansluten till kraftgivare med en belastning på 0,5 till 1 000 Newton. Maximal kraft registreras.
Ändra från baslinje till månad 8
Maximal Isometric Voluntary Contraction Testing (MVICT) poäng
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12
MVICT mättes med hjälp av QMA-systemet (Quantitative Muscle Assessment) designat av Computer Source, Atlanta, GA. Systemet använder en justerbar manschett för att fästa patientens arm eller ben till en oelastisk rem som är ansluten till kraftgivare med en belastning på 0,5 till 1 000 Newton. Maximal kraft registreras.
Ändra från baslinje till månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Richard Barohn, MD

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 oktober 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 oktober 2008

Första postat (Uppskatta)

9 oktober 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

19 januari 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2016

Senast verifierad

1 november 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 10656

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Inklusionskroppsmyosit

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera