Аримокломол при спорадическом миозите с тельцами-включениями
22 ноября 2016 г. обновлено: Richard Barohn, MD
Исследование безопасности и переносимости аримокломола при спорадическом миозите с включениями
Миозит с тельцами включения (IBM) является наиболее распространенным прогрессирующим и изнурительным заболеванием мышц, которое начинается у лиц старше 50 лет.
В этом исследовании будет оцениваться безопасность и переносимость аримокломола при ИБМ по сравнению с плацебо в течение 4 месяцев лечения.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
IBM — это хроническое заболевание, при котором мышцы воспаляются (опухают) и вызывают мышечную слабость.
Причина неизвестна.
Имеются новые данные, позволяющие предположить, что патология при IBM возникает в результате клеточных изменений, вызванных различными стрессовыми событиями и заболеваниями.
В ответ на эти стрессовые события нормальным ответом организма является повышение уровня белков теплового шока (HSP), чтобы помочь противодействовать и остановить эти клеточные изменения.
У людей с IBM этого увеличения недостаточно, чтобы обратить вспять эти токсические клеточные изменения.
Аримокломол заставляет организм вырабатывать больше этого белка HSP.
Увеличивая уровни HSP у пациентов с IBM, мы надеемся обратить вспять токсические клеточные изменения, которые могут быть ответственны за патологию IBM.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
24
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
-
-
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
48 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Соответствуют диагностическим критериям для определенного или вероятного IBM (Griggs 1995)
- Мышечная функция адекватна количественному тестированию мышц
- Возраст > 50 лет
- Женщины должны быть в постменопаузе или в состоянии после гистерэктомии.
- Для любого пациента, который в настоящее время принимает лекарство от IBM, он должен оставаться на текущей дозировке на протяжении всего исследования, а последнее изменение дозировки должно быть> 30 дней до включения.
Критерий исключения:
- Наличие любого из следующих заболеваний: сахарный диабет или пациенты, принимающие противодиабетические препараты, хроническая инфекция, хроническая почечная недостаточность, рак, отличный от рака кожи менее 5 лет назад, рассеянный склероз или предшествующий эпизод или демиелинизация центральной нервной системы, или другие хронические серьезные медицинские заболевания
- Наличие любого из следующих признаков при обычном скрининге крови: лейкоциты < 3000, тромбоциты < 100 000, гематокрит < 30 %, мочевина мочевины > 30 мг %, креатин > 1,5 мг %, симптоматическое заболевание печени с сывороточным альбумином < 3 г/дл, протромбиновое время или PTT > верхний диапазон контрольных значений
- Женщины, которые беременны или кормят грудью
- История несоблюдения других методов лечения
- Сосуществование других нервно-мышечных заболеваний
- Злоупотребление наркотиками или алкоголем в течение последних 3 месяцев
- Невозможность дать информированное согласие
- Известное нарушение свертываемости крови
- Использование потенциально почечно-токсических препаратов
- Предыдущие трудности с местной анестезией
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: 2
|
Плацебо на 4 месяца
|
|
Активный компаратор: 1
Аримокломол
|
Аримокломол 100 мг 3 раза в сутки в течение 4 мес.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество зарегистрированных нежелательных явлений
Временное ограничение: Месяц 12
|
Мера отражает общее количество нежелательных явлений, зарегистрированных в ходе исследования.
|
Месяц 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровни белка теплового шока 70 (HSP70) в тканях
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до месяца 4
|
Биопсия, взятая у участников на исходном уровне и при посещении через 4 месяца.
Измеряли изменение уровней HSP70 в ткани.
|
Изменение от исходного уровня до месяца 4
|
|
Тестирование мышечной силы
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до месяца 4
|
Изменение балла MMT за период.
Диапазон баллов MMT составляет 0-5.
Оценка 0 является самой низкой и представляет собой отсутствие видимого или пальпируемого сокращения.
Оценка 5 является самой высокой и представляет собой полный диапазон движения против силы тяжести, максимальное сопротивление.
|
Изменение от исходного уровня до месяца 4
|
|
Тестирование мышечной силы
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
|
Изменение балла MMT за период.
Диапазон баллов MMT составляет 0-5.
Оценка 0 является самой низкой и представляет собой отсутствие видимого или пальпируемого сокращения.
Оценка 5 является самой высокой и представляет собой полный диапазон движения против силы тяжести, максимальное сопротивление.
|
Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
|
|
Тестирование мышечной силы
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
|
Изменение балла MMT за период.
Диапазон баллов MMT составляет 0-5.
Оценка 0 является самой низкой и представляет собой отсутствие видимого или пальпируемого сокращения.
Оценка 5 является самой высокой и представляет собой полный диапазон движения против силы тяжести, максимальное сопротивление.
|
Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
|
|
Шкала функциональной оценки миозита с тельцами-включениями (IBMFRS) Оценка
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до месяца 4
|
Измеренное изменение за период.
В анкете 10 вопросов.
Максимальный балл – 40.
Чем выше балл, тем лучше функциональное состояние больного.
|
Изменение от исходного уровня до месяца 4
|
|
Шкала функциональной оценки миозита с тельцами-включениями (IBMFRS) Оценка
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
|
Измеренное изменение за период.
В анкете 10 вопросов.
Максимальный балл – 40.
Чем выше балл, тем лучше функциональное состояние больного.
|
Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
|
|
Шкала функциональной оценки миозита с тельцами-включениями (IBMFRS) Оценка
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
|
Измеренное изменение за период.
В анкете 10 вопросов.
Максимальный балл – 40.
Чем выше балл, тем лучше функциональное состояние больного.
|
Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
|
|
Оценка максимального изометрического теста на произвольное сокращение (MVICT)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до месяца 4
|
Измерение MVICT с использованием системы количественной оценки мышц (QMA), разработанной Computer Source, Атланта, Джорджия.
В системе используется регулируемая манжета для прикрепления руки или ноги пациента к неэластичному ремню, который соединен с датчиком силы с нагрузкой от 0,5 до 1000 ньютонов.
Регистрируется максимальное усилие.
|
Изменение от исходного уровня до месяца 4
|
|
Оценка максимального изометрического теста на произвольное сокращение (MVICT)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
|
Измерение MVICT с использованием системы количественной оценки мышц (QMA), разработанной Computer Source, Атланта, Джорджия.
В системе используется регулируемая манжета для прикрепления руки или ноги пациента к неэластичному ремню, который соединен с датчиком силы с нагрузкой от 0,5 до 1000 ньютонов.
Регистрируется максимальное усилие.
|
Изменение от исходного уровня до 8-го месяца
|
|
Оценка максимального изометрического теста на произвольное сокращение (MVICT)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
|
Измерение MVICT с использованием системы количественной оценки мышц (QMA), разработанной Computer Source, Атланта, Джорджия.
В системе используется регулируемая манжета для прикрепления руки или ноги пациента к неэластичному ремню, который соединен с датчиком силы с нагрузкой от 0,5 до 1000 ньютонов.
Регистрируется максимальное усилие.
|
Изменение от исходного уровня до 12-го месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2012 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 октября 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 октября 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
9 октября 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
19 января 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 ноября 2016 г.
Последняя проверка
1 ноября 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 10656
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .