Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Arimoclomol i sporadisk inklusjonskroppsmyositt

22. november 2016 oppdatert av: Richard Barohn, MD

Sikkerhets- og toleranseforsøk av Arimoclomol for sporadisk inkluderingskroppsmyositt

Inklusjonskroppsmyositt (IBM) er den vanligste progressive og svekkende muskelsykdommen som begynner hos personer over 50 år. Denne studien vil vurdere sikkerheten og toleransen til Arimoclomol i IBM sammenlignet med placebo over 4 måneders behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

IBM er en kronisk lidelse der musklene blir betente (hovne) og forårsaker muskelsvekkelse. Årsaken er ukjent. Det er nye bevis som tyder på at patologien i IBM skyldes cellulære endringer indusert av en rekke stressende hendelser og sykdommer. Som svar på disse stressende hendelsene er kroppens normale respons å øke nivåene av Heat Shock Proteins (HSP) for å motvirke og stoppe disse celleforandringene. Hos personer med IBM virker ikke denne økningen tilstrekkelig nok til å reversere disse giftige celleforandringene. Arimoclomol får kroppen til å lage mer av dette HSP-proteinet. Ved å øke HSP-nivåene hos IBM-pasienter håper vi å reversere de toksiske celleforandringene som kan være ansvarlige for patologien til IBM.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

48 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Oppfyll diagnosekriteriene for sikker eller sannsynlig IBM (Griggs 1995)
  • Muskelfunksjon tilstrekkelig for kvantitativ muskeltesting
  • Alder > 50 år
  • Kvinner må være postmenopausale eller ha status post hysterektomi
  • For alle pasienter som for øyeblikket tar medisiner for IBM, må de forbli på gjeldende dose i løpet av studien, og siste doseendring må være > 30 dager før registrering

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av en av følgende medisinske tilstander: diabetes mellitus eller pasienter som tar antidiabetiske medisiner, kronisk infeksjon, kronisk nyreinsuffisiens, annen kreft enn hudkreft mindre enn 5 år tidligere, multippel sklerose eller tidligere episode eller demyelinisering av sentralnervesystemet, eller andre kroniske alvorlige medisinske sykdommer
  • Tilstedeværelse av noe av følgende ved rutinemessig blodscreening: WBC < 3000, blodplater < 100 000, hematokrit < 30 %, BUN > 30 mg %, kreatin > 1,5 mg %, symptomatisk leversykdom med serumalbumin < 3 g/dl, PT eller PTT > øvre område for kontrollverdier
  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Historie om manglende overholdelse av andre terapier
  • Sameksistens av annen nevromuskulær sykdom
  • Narkotika- eller alkoholmisbruk de siste 3 månedene
  • Manglende evne til å gi informert samtykke
  • Kjent blødningsforstyrrelse
  • Bruk av potensielt nyretoksiske legemidler
  • Tidligere problemer med lokalbedøvelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: 2
Annen: Placebo
Placebo i 4 måneder
Aktiv komparator: 1
Arimoklomol
Legemiddel: Arimoklomol
Arimoklomol 100 mg TID i 4 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall rapporterte uønskede hendelser
Tidsramme: Måned 12
Mål reflekterer det totale antallet uønskede hendelser rapportert i løpet av studien.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Heat Shock Protein 70 (HSP70) nivåer i vevet
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 4
Biopsi tatt fra deltakere ved baseline og måned 4 besøk. Målt endring i HSP70-nivåer i vevet.
Endre fra baseline til måned 4
Muskelstyrketesting
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 4
Endring i MMT-score for perioden. MMT-poengområdet er 0-5. En poengsum på 0 er den laveste og representerer ingen synlig eller følbar sammentrekning. En poengsum på 5 er den høyeste og representerer hele spekteret av bevegelse mot tyngdekraften, maksimal motstand.
Endre fra baseline til måned 4
Muskelstyrketesting
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 8
Endring i MMT-score for perioden. MMT-poengområdet er 0-5. En poengsum på 0 er den laveste og representerer ingen synlig eller følbar sammentrekning. En poengsum på 5 er den høyeste og representerer hele spekteret av bevegelse mot tyngdekraften, maksimal motstand.
Endre fra baseline til måned 8
Muskelstyrketesting
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Endring i MMT-score for perioden. MMT-poengområdet er 0-5. En poengsum på 0 er den laveste og representerer ingen synlig eller følbar sammentrekning. En poengsum på 5 er den høyeste og representerer hele spekteret av bevegelse mot tyngdekraften, maksimal motstand.
Endre fra baseline til måned 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 4
Målt endring for perioden. Spørreskjemaet har 10 spørsmål. Maksimal poengsum er 40. Jo høyere poengsum, desto bedre funksjonsstatus har pasienten.
Endre fra baseline til måned 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 8
Målt endring for perioden. Spørreskjemaet har 10 spørsmål. Maksimal poengsum er 40. Jo høyere poengsum, desto bedre funksjonsstatus har pasienten.
Endre fra baseline til måned 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Målt endring for perioden. Spørreskjemaet har 10 spørsmål. Maksimal poengsum er 40. Jo høyere poengsum, desto bedre funksjonsstatus har pasienten.
Endre fra baseline til måned 12
Maksimal poengsum for isometrisk frivillig sammentrekningstesting (MVICT).
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 4
Målt MVICT ved hjelp av Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet av Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruker en justerbar mansjett for å feste pasientens arm eller ben til en uelastisk stropp som er koblet til en krafttransduser med en belastning på 0,5 til 1000 Newton. Maksimal kraft er registrert.
Endre fra baseline til måned 4
Maksimal poengsum for isometrisk frivillig sammentrekningstesting (MVICT).
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 8
Målt MVICT ved hjelp av Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet av Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruker en justerbar mansjett for å feste pasientens arm eller ben til en uelastisk stropp som er koblet til en krafttransduser med en belastning på 0,5 til 1000 Newton. Maksimal kraft er registrert.
Endre fra baseline til måned 8
Maksimal poengsum for isometrisk frivillig sammentrekningstesting (MVICT).
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Målt MVICT ved hjelp av Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet av Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruker en justerbar mansjett for å feste pasientens arm eller ben til en uelastisk stropp som er koblet til en krafttransduser med en belastning på 0,5 til 1000 Newton. Maksimal kraft er registrert.
Endre fra baseline til måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Richard Barohn, MD

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. oktober 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2008

Først lagt ut (Anslag)

9. oktober 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

19. januar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2016

Sist bekreftet

1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 10656

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Inklusjonskroppsmyositt

Kliniske studier på Arimoklomol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Macedonia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere