Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Arimoclomol sporadikus zárványos test myositisben

2016. november 22. frissítette: Richard Barohn, MD

Az Arimoclomol biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálata sporadikus zárványos test myositis esetén

Az inkluzív test myositis (IBM) a leggyakoribb progresszív és legyengítő izombetegség, amely 50 év felettieknél kezdődik. Ez a vizsgálat az IBM Arimoclomol biztonságosságát és tolerálhatóságát vizsgálja a placebóval összehasonlítva 4 hónapos kezelés alatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az IBM egy krónikus betegség, amelyben az izmok begyulladnak (duzzadnak), és izomgyengülést okoznak. Az ok ismeretlen. Új bizonyítékok állnak rendelkezésre, amelyek arra utalnak, hogy az IBM patológiája a különféle stresszes események és betegségek által kiváltott sejtváltozások eredménye. Ezekre a stresszes eseményekre adott válaszként a szervezet normális reakciója a Heat Shock Protein (HSP) szintjének növelése, hogy segítsen ellensúlyozni és megállítani ezeket a sejtváltozásokat. Az IBM-et használóknál ez a növekedés nem tűnik elégségesnek ahhoz, hogy visszafordítsa ezeket a toxikus sejtelváltozásokat. Az arimoclomol hatására a szervezet többet termel ebből a HSP fehérjéből. Az IBM betegek HSP szintjének növelésével reméljük, hogy visszafordítjuk azokat a toxikus sejtelváltozásokat, amelyek felelősek lehetnek az IBM patológiájáért.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • Egyesült Államok
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

48 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Teljesítse a határozott vagy valószínű IBM diagnosztikai kritériumait (Griggs 1995)
  • Kvantitatív izomteszthez megfelelő izomműködés
  • Életkor > 50 év
  • A nőknek posztmenopauzás vagy méheltávolítás utáni állapotnak kell lenniük
  • Bármely betegnek, aki jelenleg IBM gyógyszert szed, a vizsgálat időtartama alatt az aktuális adagot kell alkalmaznia, és az utolsó dózismódosításnak több mint 30 nappal a felvétel előtt kell történnie.

Kizárási kritériumok:

  • Az alábbi egészségügyi állapotok bármelyikének fennállása: cukorbetegség vagy cukorbetegség elleni gyógyszert szedő betegek, krónikus fertőzés, krónikus veseelégtelenség, bőrráktól eltérő rák, 5 évnél nem régebbi, sclerosis multiplex vagy korábbi epizód vagy központi idegrendszeri demyelinizáció, vagy egyéb krónikus súlyos egészségügyi betegségek
  • Az alábbiak bármelyikének jelenléte a rutin vérvizsgálat során: WBC < 3000, vérlemezke < 100 000, hematokrit < 30%, BUN > 30 mg%, kreatin > 1,5 mg%, tünetekkel járó májbetegség szérumalbuminnal < 3 g/dl, PT ill. PTT > a kontrollértékek felső tartománya
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Más terápiák be nem tartásának története
  • Más neuromuszkuláris betegségek együttélése
  • Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés az elmúlt 3 hónapban
  • Képtelenség tájékozott beleegyezést adni
  • Ismert vérzési rendellenesség
  • Potenciálisan vesetoxikus gyógyszerek alkalmazása
  • Korábbi nehézségek a helyi érzéstelenítéssel kapcsolatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: 2
Egyéb: Placebo
Placebo 4 hónapig
Aktív összehasonlító: 1
Arimoclomol
Drog: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg háromszor 4 hónapig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A jelentett nemkívánatos események száma
Időkeret: 12. hónap
A mérés a vizsgálat során jelentett nemkívánatos események teljes számát tükrözi.
12. hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Heat Shock Protein 70 (HSP70) szintje a szövetben
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 4. hónapra
Biopsziát vettek a résztvevőktől az alapvonalon és a 4. havi vizitek alkalmával. Mért változás a HSP70 szintjében a szövetben.
Változás az alaphelyzetről a 4. hónapra
Izomerő tesztelése
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 4. hónapra
Az időszak MMT-pontszámának változása. Az MMT pontszám 0-5. A 0 a legalacsonyabb pontszám, és nem jelent látható vagy tapintható összehúzódást. Az 5-ös pontszám a legmagasabb, és a gravitációval szembeni mozgás teljes tartományát, a maximális ellenállást jelenti.
Változás az alaphelyzetről a 4. hónapra
Izomerő tesztelése
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 8. hónapra
Az időszak MMT-pontszámának változása. Az MMT pontszám 0-5. A 0 a legalacsonyabb pontszám, és nem jelent látható vagy tapintható összehúzódást. Az 5-ös pontszám a legmagasabb, és a gravitációval szembeni mozgás teljes tartományát, a maximális ellenállást jelenti.
Változás az alaphelyzetről a 8. hónapra
Izomerő tesztelése
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Az időszak MMT-pontszámának változása. Az MMT pontszám 0-5. A 0 a legalacsonyabb pontszám, és nem jelent látható vagy tapintható összehúzódást. Az 5-ös pontszám a legmagasabb, és a gravitációval szembeni mozgás teljes tartományát, a maximális ellenállást jelenti.
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Inkluzív test myositis-Funkcionális értékelési skála (IBMFRS) pontszáma
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 4. hónapra
Az időszak mért változása. A kérdőív 10 kérdést tartalmaz. A maximális pontszám 40. Minél magasabb a pontszám, annál jobb a beteg funkcionális állapota.
Változás az alaphelyzetről a 4. hónapra
Inkluzív test myositis-Funkcionális értékelési skála (IBMFRS) pontszáma
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 8. hónapra
Az időszak mért változása. A kérdőív 10 kérdést tartalmaz. A maximális pontszám 40. Minél magasabb a pontszám, annál jobb a beteg funkcionális állapota.
Változás az alaphelyzetről a 8. hónapra
Inkluzív test myositis-Funkcionális értékelési skála (IBMFRS) pontszáma
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Az időszak mért változása. A kérdőív 10 kérdést tartalmaz. A maximális pontszám 40. Minél magasabb a pontszám, annál jobb a beteg funkcionális állapota.
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Maximális izometrikus önkéntes összehúzódási teszt (MVICT) pontszám
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 4. hónapra
Az MVICT-t a Computer Source, Atlanta, GA által tervezett Quantitative Muscle Assessment (QMA) rendszerrel mérték. A rendszer egy állítható mandzsettával rögzíti a páciens karját vagy lábát egy rugalmatlan hevederhez, amely 0,5–1000 Newton terhelésű erőátalakítóhoz csatlakozik. A maximális erő rögzítésre kerül.
Változás az alaphelyzetről a 4. hónapra
Maximális izometrikus önkéntes összehúzódási teszt (MVICT) pontszám
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 8. hónapra
Az MVICT-t a Computer Source, Atlanta, GA által tervezett Quantitative Muscle Assessment (QMA) rendszerrel mérték. A rendszer egy állítható mandzsettával rögzíti a páciens karját vagy lábát egy rugalmatlan hevederhez, amely 0,5–1000 Newton terhelésű erőátalakítóhoz csatlakozik. A maximális erő rögzítésre kerül.
Változás az alaphelyzetről a 8. hónapra
Maximális izometrikus önkéntes összehúzódási teszt (MVICT) pontszám
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
Az MVICT-t a Computer Source, Atlanta, GA által tervezett Quantitative Muscle Assessment (QMA) rendszerrel mérték. A rendszer egy állítható mandzsettával rögzíti a páciens karját vagy lábát egy rugalmatlan hevederhez, amely 0,5–1000 Newton terhelésű erőátalakítóhoz csatlakozik. A maximális erő rögzítésre kerül.
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Richard Barohn, MD

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. október 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. október 8.

Első közzététel (Becslés)

2008. október 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2017. január 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. november 22.

Utolsó ellenőrzés

2016. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 10656

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Inkluzív test myositis

Klinikai vizsgálatok a Arimoclomol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel