Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Arimoclomol w Sporadic Inclusion Body Myositis

22 listopada 2016 zaktualizowane przez: Richard Barohn, MD

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji Arimoclomolu w przypadku sporadycznego zapalenia mięśni w ciele wtrętowym

Wtrętowe zapalenie mięśni (IBM) jest najczęstszą postępującą i wyniszczającą chorobą mięśni rozpoczynającą się u osób powyżej 50 roku życia. Badanie to oceni bezpieczeństwo i tolerancję Arimoclomolu w IBM w porównaniu z placebo w ciągu 4 miesięcy leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

IBM to przewlekła choroba, w której mięśnie ulegają zapaleniu (obrzękowi) i powodują osłabienie mięśni. Przyczyna jest nieznana. Istnieją nowe dowody sugerujące, że patologia w IBM wynika ze zmian komórkowych wywołanych różnymi stresującymi wydarzeniami i chorobami. W odpowiedzi na te stresujące wydarzenia normalną reakcją organizmu jest zwiększenie poziomu białek szoku cieplnego (HSP), aby pomóc przeciwdziałać i zatrzymać te zmiany komórkowe. U osób z IBM ten wzrost nie wydaje się wystarczający, aby odwrócić te toksyczne zmiany komórkowe. Arimoklomol powoduje, że organizm wytwarza więcej tego białka HSP. Zwiększając poziomy HSP u pacjentów z IBM, mamy nadzieję odwrócić toksyczne zmiany komórkowe, które mogą być odpowiedzialne za patologię IBM.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

46 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spełnij kryteria diagnostyczne dla określonego lub prawdopodobnego IBM (Griggs 1995)
  • Funkcja mięśni odpowiednia do ilościowego badania mięśni
  • Wiek > 50 lat
  • Kobiety muszą być po menopauzie lub w stanie po histerektomii
  • W przypadku każdego pacjenta przyjmującego obecnie leki dla IBM, musi on nadal przyjmować aktualne dawkowanie przez cały okres badania, a ostatnia zmiana dawkowania musi mieć miejsce > 30 dni przed włączeniem

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jednego z następujących schorzeń: cukrzyca lub pacjenci przyjmujący leki przeciwcukrzycowe, przewlekła infekcja, przewlekła niewydolność nerek, nowotwór inny niż rak skóry mniej niż 5 lat wcześniej, stwardnienie rozsiane lub przebyty epizod lub demielinizacja ośrodkowego układu nerwowego, lub inne przewlekłe poważne choroby medyczne
  • Obecność któregokolwiek z poniższych wyników w rutynowym badaniu krwi: WBC < 3000, płytki krwi < 100 000, hematokryt < 30%, BUN > 30 mg%, kreatyna > 1,5 mg%, objawowa choroba wątroby z albuminami w surowicy < 3 g/dl, PT lub PTT > górny zakres wartości kontrolnych
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Historia niezgodności z innymi terapiami
  • Współistnienie innych chorób nerwowo-mięśniowych
  • Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Niemożność wyrażenia świadomej zgody
  • Znana skaza krwotoczna
  • Stosowanie leków potencjalnie toksycznych dla nerek
  • Wcześniejsze trudności ze znieczuleniem miejscowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: 2
Inny: Placebo
Placebo przez 4 miesiące
Aktywny komparator: 1
Arimoklomol
Lek: Arimoklomol
Arimoclomol 100 mg trzy razy dziennie przez 4 miesiące

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zgłoszonych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miara odzwierciedla całkowitą liczbę zdarzeń niepożądanych zgłoszonych w trakcie badania.
Miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy białka szoku cieplnego 70 (HSP70) w tkance
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Biopsja pobrana od uczestników podczas wizyt wyjściowych i po 4 miesiącach. Zmierzona zmiana poziomów HSP70 w tkance.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Badanie siły mięśniowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Zmiana wyniku MMT w danym okresie. Zakres punktacji MMT wynosi 0-5. Wynik 0 jest najniższy i oznacza brak widocznego lub wyczuwalnego skurczu. Wynik 5 jest najwyższy i oznacza pełny zakres ruchu wbrew grawitacji, maksymalny opór.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Badanie siły mięśniowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Zmiana wyniku MMT w danym okresie. Zakres punktacji MMT wynosi 0-5. Wynik 0 jest najniższy i oznacza brak widocznego lub wyczuwalnego skurczu. Wynik 5 jest najwyższy i oznacza pełny zakres ruchu wbrew grawitacji, maksymalny opór.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Badanie siły mięśniowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
Zmiana wyniku MMT w danym okresie. Zakres punktacji MMT wynosi 0-5. Wynik 0 jest najniższy i oznacza brak widocznego lub wyczuwalnego skurczu. Wynik 5 jest najwyższy i oznacza pełny zakres ruchu wbrew grawitacji, maksymalny opór.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
Skala oceny funkcjonalnego zapalenia mięśni w ciele wtrętowym (IBMFRS).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Zmierzona zmiana w okresie. Ankieta zawiera 10 pytań. Maksymalny wynik to 40. Im wyższy wynik, tym lepszy stan funkcjonalny pacjenta.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Skala oceny funkcjonalnego zapalenia mięśni w ciele wtrętowym (IBMFRS).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Zmierzona zmiana w okresie. Ankieta zawiera 10 pytań. Maksymalny wynik to 40. Im wyższy wynik, tym lepszy stan funkcjonalny pacjenta.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Skala oceny funkcjonalnego zapalenia mięśni w ciele wtrętowym (IBMFRS).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
Zmierzona zmiana w okresie. Ankieta zawiera 10 pytań. Maksymalny wynik to 40. Im wyższy wynik, tym lepszy stan funkcjonalny pacjenta.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
Maksymalny wynik testu dobrowolnego skurczu izometrycznego (MVICT).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Zmierzono MVICT przy użyciu systemu Quantitative Muscle Assessment (QMA) opracowanego przez Computer Source, Atlanta, GA. System wykorzystuje regulowany mankiet do przymocowania ramienia lub nogi pacjenta do nieelastycznego paska, który jest podłączony do przetwornika siły o obciążeniu od 0,5 do 1000 niutonów. Rejestrowana jest maksymalna siła.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 4
Maksymalny wynik testu dobrowolnego skurczu izometrycznego (MVICT).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Zmierzono MVICT przy użyciu systemu Quantitative Muscle Assessment (QMA) opracowanego przez Computer Source, Atlanta, GA. System wykorzystuje regulowany mankiet do przymocowania ramienia lub nogi pacjenta do nieelastycznego paska, który jest podłączony do przetwornika siły o obciążeniu od 0,5 do 1000 niutonów. Rejestrowana jest maksymalna siła.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 8
Maksymalny wynik testu dobrowolnego skurczu izometrycznego (MVICT).
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12
Zmierzono MVICT przy użyciu systemu Quantitative Muscle Assessment (QMA) opracowanego przez Computer Source, Atlanta, GA. System wykorzystuje regulowany mankiet do przymocowania ramienia lub nogi pacjenta do nieelastycznego paska, który jest podłączony do przetwornika siły o obciążeniu od 0,5 do 1000 niutonów. Rejestrowana jest maksymalna siła.
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Richard Barohn, MD

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 października 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 stycznia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 10656

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wtrętowe zapalenie mięśni

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj