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Arimoclomol em miosite esporádica de corpos de inclusão

22 de novembro de 2016 atualizado por: Richard Barohn, MD

Ensaio de Segurança e Tolerabilidade do Arimoclomol para Miosite Corporal de Inclusão Esporádica

A miosite por corpos de inclusão (IBM) é a doença muscular progressiva e debilitante mais comum que começa em pessoas com mais de 50 anos de idade. Este estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade do Arimoclomol em IBM em comparação com o placebo durante 4 meses de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

IBM é um distúrbio crônico no qual os músculos ficam inflamados (inchados) e causam enfraquecimento muscular. A causa é desconhecida. Há novas evidências que sugerem que a patologia na IBM resulta de alterações celulares induzidas por uma variedade de eventos estressantes e doenças. Em resposta a esses eventos estressantes, a resposta normal do corpo é aumentar os níveis de Proteínas de Choque Térmico (HSP) para ajudar a neutralizar e interromper essas alterações celulares. Em pessoas com IBM, esse aumento não parece suficiente para reverter essas alterações celulares tóxicas. O arimoclomol faz com que o corpo produza mais desta proteína HSP. Ao aumentar os níveis de HSP em pacientes IBM, esperamos reverter as alterações celulares tóxicas que podem ser responsáveis ​​pela patologia de IBM.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

48 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Atende aos critérios de diagnóstico para IBM definitiva ou provável (Griggs 1995)
  • Função muscular adequada para testes musculares quantitativos
  • Idade > 50 anos
  • As mulheres devem estar na pós-menopausa ou em estado pós-histerectomia
  • Para qualquer paciente que atualmente esteja tomando medicamentos para IBM, eles devem permanecer na dosagem atual durante a extensão do estudo e a última alteração na dosagem deve ser > 30 dias antes da inscrição

Critério de exclusão:

  • Presença de qualquer uma das seguintes condições médicas: diabetes mellitus ou pacientes em uso de medicamentos antidiabéticos, infecção crônica, insuficiência renal crônica, câncer diferente de câncer de pele há menos de 5 anos, esclerose múltipla ou episódio anterior ou desmielinização do sistema nervoso central, ou outras doenças médicas crônicas graves
  • Presença de qualquer um dos seguintes na triagem sanguínea de rotina: WBC < 3.000, plaquetas < 100.000, hematócrito < 30%, BUN > 30 mg%, creatina > 1,5 mg%, doença hepática sintomática com albumina sérica < 3 g/dl, PT ou PTT > faixa superior de valores de controle
  • Mulheres grávidas ou lactantes
  • Histórico de não adesão a outras terapias
  • Coexistência de outra doença neuromuscular
  • Abuso de drogas ou álcool nos últimos 3 meses
  • Incapacidade de dar consentimento informado
  • Distúrbio hemorrágico conhecido
  • Uso de drogas potencialmente tóxicas renais
  • Dificuldades anteriores com anestésico local

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: 2
Outro: Placebo
Placebo por 4 meses
Comparador Ativo: 1
Arimoclomol
Medicamento: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg TID por 4 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Contagem de eventos adversos relatados
Prazo: Mês 12
A medida reflete o número total de eventos adversos relatados durante o curso do estudo.
Mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Níveis de Proteína de Choque Térmico 70 (HSP70) no Tecido
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 4
Biópsia coletada dos participantes na linha de base e nas visitas do mês 4. Alteração medida nos níveis de HSP70 no tecido.
Mudança da linha de base para o mês 4
Teste de Força Muscular
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 4
Mudança na pontuação do MMT no período. O intervalo de pontuação MMT é 0-5. Uma pontuação de 0 é a mais baixa e representa nenhuma contração visível ou palpável. Uma pontuação de 5 é a mais alta e representa toda a amplitude de movimento contra a gravidade, resistência máxima.
Mudança da linha de base para o mês 4
Teste de Força Muscular
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 8
Mudança na pontuação do MMT no período. O intervalo de pontuação MMT é 0-5. Uma pontuação de 0 é a mais baixa e representa nenhuma contração visível ou palpável. Uma pontuação de 5 é a mais alta e representa toda a amplitude de movimento contra a gravidade, resistência máxima.
Mudança da linha de base para o mês 8
Teste de Força Muscular
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 12
Mudança na pontuação do MMT no período. O intervalo de pontuação MMT é 0-5. Uma pontuação de 0 é a mais baixa e representa nenhuma contração visível ou palpável. Uma pontuação de 5 é a mais alta e representa toda a amplitude de movimento contra a gravidade, resistência máxima.
Mudança da linha de base para o mês 12
Pontuação da Escala de Classificação Funcional de Miosite Corporal de Inclusão (IBMFRS)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 4
Mudança medida para o período. O questionário tem 10 perguntas. A pontuação máxima é 40. Quanto maior a pontuação, melhor o estado funcional do paciente.
Mudança da linha de base para o mês 4
Pontuação da Escala de Classificação Funcional de Miosite Corporal de Inclusão (IBMFRS)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 8
Mudança medida para o período. O questionário tem 10 perguntas. A pontuação máxima é 40. Quanto maior a pontuação, melhor o estado funcional do paciente.
Mudança da linha de base para o mês 8
Pontuação da Escala de Classificação Funcional de Miosite Corporal de Inclusão (IBMFRS)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 12
Mudança medida para o período. O questionário tem 10 perguntas. A pontuação máxima é 40. Quanto maior a pontuação, melhor o estado funcional do paciente.
Mudança da linha de base para o mês 12
Pontuação máxima do teste de contração voluntária isométrica (MVICT)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 4
MVICT medido usando o sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) desenvolvido pela Computer Source, Atlanta, GA. O sistema usa um manguito ajustável para prender o braço ou a perna do paciente a uma cinta inelástica conectada a um transdutor de força com uma carga de 0,5 a 1.000 Newtons. A força máxima é registrada.
Mudança da linha de base para o mês 4
Pontuação máxima do teste de contração voluntária isométrica (MVICT)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 8
MVICT medido usando o sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) desenvolvido pela Computer Source, Atlanta, GA. O sistema usa um manguito ajustável para prender o braço ou a perna do paciente a uma cinta inelástica conectada a um transdutor de força com uma carga de 0,5 a 1.000 Newtons. A força máxima é registrada.
Mudança da linha de base para o mês 8
Pontuação máxima do teste de contração voluntária isométrica (MVICT)
Prazo: Mudança da linha de base para o mês 12
MVICT medido usando o sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) desenvolvido pela Computer Source, Atlanta, GA. O sistema usa um manguito ajustável para prender o braço ou a perna do paciente a uma cinta inelástica conectada a um transdutor de força com uma carga de 0,5 a 1.000 Newtons. A força máxima é registrada.
Mudança da linha de base para o mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Richard Barohn, MD

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de outubro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

9 de outubro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

19 de janeiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de novembro de 2016

Última verificação

1 de novembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 10656

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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