Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Arimoclomol i sporadisk inklusionskropsmyositis

22. november 2016 opdateret af: Richard Barohn, MD

Sikkerheds- og tolerabilitetsforsøg med Arimoclomol til sporadisk inklusionskropmyositis

Inclusion body myositis (IBM) er den mest almindelige progressive og invaliderende muskelsygdom, der begynder hos personer over 50 år. Denne undersøgelse vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Arimoclomol i IBM sammenlignet med placebo over 4 måneders behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

IBM er en kronisk lidelse, hvor musklerne bliver betændte (hævede) og forårsager muskelsvækkelse. Årsagen er ukendt. Der er nye beviser, der tyder på, at patologien i IBM skyldes cellulære ændringer induceret af en række stressende begivenheder og sygdomme. Som reaktion på disse stressende begivenheder er kroppens normale reaktion at øge niveauet af Heat Shock Proteins (HSP) for at hjælpe med at modvirke og stoppe disse cellulære ændringer. Hos mennesker med IBM ser denne stigning ikke ud til at være tilstrækkelig nok til at vende disse giftige cellulære ændringer. Arimoclomol får kroppen til at lave mere af dette HSP-protein. Ved at øge HSP-niveauerne hos IBM-patienter håber vi at vende de toksiske cellulære ændringer, der kan være ansvarlige for IBMs patologi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

46 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Opfyld de diagnostiske kriterier for sikker eller sandsynlig IBM (Griggs 1995)
  • Muskelfunktion tilstrækkelig til kvantitativ muskeltestning
  • Alder > 50 år
  • Kvinder skal være postmenopausale eller status efter hysterektomi
  • For enhver patient, der i øjeblikket tager medicin for IBM, skal de forblive på den aktuelle dosis i undersøgelsens omfang, og sidste dosisændring skal være > 30 dage før tilmelding

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en af ​​følgende medicinske tilstande: diabetes mellitus eller patienter, der tager antidiabetisk medicin, kronisk infektion, kronisk nyreinsufficiens, anden kræft end hudkræft mindre end 5 år tidligere, multipel sklerose eller tidligere episode eller demyelinisering af centralnervesystemet, eller andre kroniske alvorlige medicinske sygdomme
  • Tilstedeværelse af et eller flere af følgende ved rutinemæssig blodscreening: WBC < 3000, blodplader < 100.000, hæmatokrit < 30%, BUN > 30 mg%, kreatin > 1,5 mg%, symptomatisk leversygdom med serumalbumin < 3 g/dl, PT eller PTT > øvre område af kontrolværdier
  • Kvinder, der er gravide eller ammende
  • Historie om manglende overholdelse af andre terapier
  • Sameksistens af anden neuromuskulær sygdom
  • Stof- eller alkoholmisbrug inden for de sidste 3 måneder
  • Manglende evne til at give informeret samtykke
  • Kendt blødningsforstyrrelse
  • Brug af potentielt nyretoksiske lægemidler
  • Tidligere vanskeligheder med lokalbedøvelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: 2
Andet: Placebo
Placebo i 4 måneder
Aktiv komparator: 1
Arimoclomol
Medicin: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg TID i 4 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal rapporterede bivirkninger
Tidsramme: Måned 12
Måling afspejler det samlede antal uønskede hændelser rapporteret i løbet af undersøgelsen.
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Heat Shock Protein 70 (HSP70) niveauer i vævet
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 4
Biopsi taget fra deltagere ved baseline og måned 4 besøg. Målt ændring i HSP70-niveauer i vævet.
Skift fra baseline til måned 4
Test af muskelstyrke
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 4
Ændring i MMT-score for perioden. MMT-scoreområdet er 0-5. En score på 0 er den laveste og repræsenterer ingen synlig eller håndgribelig sammentrækning. En score på 5 er den højeste og repræsenterer fuld rækkevidde af bevægelse mod tyngdekraften, maksimal modstand.
Skift fra baseline til måned 4
Test af muskelstyrke
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 8
Ændring i MMT-score for perioden. MMT-scoreområdet er 0-5. En score på 0 er den laveste og repræsenterer ingen synlig eller håndgribelig sammentrækning. En score på 5 er den højeste og repræsenterer fuld rækkevidde af bevægelse mod tyngdekraften, maksimal modstand.
Skift fra baseline til måned 8
Test af muskelstyrke
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Ændring i MMT-score for perioden. MMT-scoreområdet er 0-5. En score på 0 er den laveste og repræsenterer ingen synlig eller håndgribelig sammentrækning. En score på 5 er den højeste og repræsenterer fuld rækkevidde af bevægelse mod tyngdekraften, maksimal modstand.
Skift fra baseline til måned 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 4
Målt ændring for perioden. Spørgeskemaet har 10 spørgsmål. Den maksimale score er 40. Jo højere score, jo bedre er patientens funktionelle status.
Skift fra baseline til måned 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 8
Målt ændring for perioden. Spørgeskemaet har 10 spørgsmål. Den maksimale score er 40. Jo højere score, jo bedre er patientens funktionelle status.
Skift fra baseline til måned 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Målt ændring for perioden. Spørgeskemaet har 10 spørgsmål. Den maksimale score er 40. Jo højere score, jo bedre er patientens funktionelle status.
Skift fra baseline til måned 12
Maksimal isometrisk frivillig kontraktionstest (MVICT) score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 4
Målt MVICT ved hjælp af Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet af Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruger en justerbar manchet til at fastgøre patientens arm eller ben til en uelastisk rem, der er forbundet til en krafttransducer med en belastning på 0,5 til 1.000 Newton. Maksimal kraft registreres.
Skift fra baseline til måned 4
Maksimal isometrisk frivillig kontraktionstest (MVICT) score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 8
Målt MVICT ved hjælp af Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet af Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruger en justerbar manchet til at fastgøre patientens arm eller ben til en uelastisk rem, der er forbundet til en krafttransducer med en belastning på 0,5 til 1.000 Newton. Maksimal kraft registreres.
Skift fra baseline til måned 8
Maksimal isometrisk frivillig kontraktionstest (MVICT) score
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Målt MVICT ved hjælp af Quantitative Muscle Assessment (QMA)-systemet designet af Computer Source, Atlanta, GA. Systemet bruger en justerbar manchet til at fastgøre patientens arm eller ben til en uelastisk rem, der er forbundet til en krafttransducer med en belastning på 0,5 til 1.000 Newton. Maksimal kraft registreres.
Skift fra baseline til måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Richard Barohn, MD

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2008

Først opslået (Skøn)

9. oktober 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10656

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inclusion Body Myositis

Kliniske forsøg med Arimoclomol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner