Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Arimoclomol bei sporadischer Einschlusskörpermyositis

22. November 2016 aktualisiert von: Richard Barohn, MD

Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie mit Arimoclomol bei sporadischer Einschlusskörpermyositis

Die Einschlusskörpermyositis (IBM) ist die häufigste fortschreitende und schwächende Muskelerkrankung, die bei Personen über 50 Jahren beginnt. Diese Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von Arimoclomol bei IBM im Vergleich zu Placebo über eine Behandlungsdauer von 4 Monaten bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

IBM ist eine chronische Erkrankung, bei der sich die Muskeln entzünden (anschwellen) und eine Muskelschwäche verursachen. Die Ursache ist unbekannt. Es gibt neue Hinweise darauf, dass die Pathologie von IBM auf zelluläre Veränderungen zurückzuführen ist, die durch eine Vielzahl von Stressereignissen und Krankheiten ausgelöst werden. Als Reaktion auf diese stressigen Ereignisse besteht die normale Reaktion des Körpers darin, den Gehalt an Hitzeschockproteinen (HSP) zu erhöhen, um diesen zellulären Veränderungen entgegenzuwirken und sie zu stoppen. Bei Menschen mit IBM scheint dieser Anstieg nicht ausreichend zu sein, um diese toxischen zellulären Veränderungen rückgängig zu machen. Arimoclomol bewirkt, dass der Körper mehr von diesem HSP-Protein produziert. Durch die Erhöhung der HSP-Spiegel bei IBM-Patienten hoffen wir, die toxischen zellulären Veränderungen umzukehren, die für die Pathologie von IBM verantwortlich sein könnten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

46 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erfüllen Sie die diagnostischen Kriterien für definitive oder wahrscheinliche IBM (Griggs 1995)
  • Muskelfunktion ausreichend für quantitative Muskeltests
  • Alter > 50 Jahre
  • Frauen müssen postmenopausal oder posthysterektomiert sein
  • Jeder Patient, der derzeit Medikamente für IBM einnimmt, muss für die Dauer der Studie bei der aktuellen Dosierung bleiben und die letzte Dosisänderung muss > 30 Tage vor der Aufnahme erfolgen

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen einer der folgenden Erkrankungen: Diabetes mellitus oder Patienten, die Antidiabetika einnehmen, chronische Infektion, chronische Niereninsuffizienz, Krebs außer Hautkrebs vor weniger als 5 Jahren, Multiple Sklerose oder frühere Episode oder Demyelinisierung des Zentralnervensystems, oder andere chronische schwere medizinische Erkrankungen
  • Vorhandensein eines der folgenden Werte bei routinemäßigen Blutuntersuchungen: WBC < 3000, Thrombozyten < 100.000, Hämatokrit < 30 %, BUN > 30 mg %, Kreatin > 1,5 mg %, symptomatische Lebererkrankung mit Serumalbumin < 3 g/dl, PT oder PTT > oberer Bereich der Kontrollwerte
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • Vorgeschichte der Nichteinhaltung anderer Therapien
  • Koexistenz anderer neuromuskulärer Erkrankungen
  • Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten 3 Monate
  • Unfähigkeit, eine informierte Zustimmung zu geben
  • Bekannte Blutgerinnungsstörung
  • Verwendung potenziell nierentoxischer Medikamente
  • Frühere Schwierigkeiten mit der Lokalanästhesie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: 2
Sonstiges: Placebo
Placebo für 4 Monate
Aktiver Komparator: 1
Arimoclomol
Arzneimittel: Arimoclomol
Arimoclomol 100 mg dreimal täglich für 4 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der gemeldeten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Monat 12
Das Maß spiegelt die Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse wider, die im Verlauf der Studie gemeldet wurden.
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hitzeschockprotein 70 (HSP70)-Spiegel im Gewebe
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Biopsie von Teilnehmern zu Studienbeginn und bei Besuchen im 4. Monat. Gemessene Veränderung der HSP70-Spiegel im Gewebe.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Muskelkrafttest
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Änderung des MMT-Scores für den Zeitraum. Der MMT-Score-Bereich liegt zwischen 0 und 5. Eine Punktzahl von 0 ist die niedrigste und bedeutet keine sichtbare oder fühlbare Kontraktion. Eine Punktzahl von 5 ist die höchste und steht für volle Bewegungsfreiheit gegen die Schwerkraft, maximalen Widerstand.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Muskelkrafttest
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Änderung des MMT-Scores für den Zeitraum. Der MMT-Score-Bereich liegt zwischen 0 und 5. Eine Punktzahl von 0 ist die niedrigste und bedeutet keine sichtbare oder fühlbare Kontraktion. Eine Punktzahl von 5 ist die höchste und steht für volle Bewegungsfreiheit gegen die Schwerkraft, maximalen Widerstand.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Muskelkrafttest
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Änderung des MMT-Scores für den Zeitraum. Der MMT-Score-Bereich liegt zwischen 0 und 5. Eine Punktzahl von 0 ist die niedrigste und bedeutet keine sichtbare oder fühlbare Kontraktion. Eine Punktzahl von 5 ist die höchste und steht für volle Bewegungsfreiheit gegen die Schwerkraft, maximalen Widerstand.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Gemessene Veränderung für den Zeitraum. Der Fragebogen hat 10 Fragen. Die maximale Punktzahl beträgt 40. Je höher der Score, desto besser der funktionelle Status des Patienten.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Gemessene Veränderung für den Zeitraum. Der Fragebogen hat 10 Fragen. Die maximale Punktzahl beträgt 40. Je höher der Score, desto besser der funktionelle Status des Patienten.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Inclusion Body Myositis-Functional Rating Scale (IBMFRS) Score
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Gemessene Veränderung für den Zeitraum. Der Fragebogen hat 10 Fragen. Die maximale Punktzahl beträgt 40. Je höher der Score, desto besser der funktionelle Status des Patienten.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Maximale Punktzahl des isometrischen freiwilligen Kontraktionstests (MVICT).
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Gemessener MVICT unter Verwendung des Quantitative Muscle Assessment (QMA)-Systems, entwickelt von Computer Source, Atlanta, GA. Das System verwendet eine verstellbare Manschette, um den Arm oder das Bein des Patienten an einem unelastischen Gurt zu befestigen, der mit einem Kraftaufnehmer mit einer Last von 0,5 bis 1.000 Newton verbunden ist. Die maximale Kraft wird aufgezeichnet.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 4
Maximale Punktzahl des isometrischen freiwilligen Kontraktionstests (MVICT).
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Gemessener MVICT unter Verwendung des Quantitative Muscle Assessment (QMA)-Systems, entwickelt von Computer Source, Atlanta, GA. Das System verwendet eine verstellbare Manschette, um den Arm oder das Bein des Patienten an einem unelastischen Gurt zu befestigen, der mit einem Kraftaufnehmer mit einer Last von 0,5 bis 1.000 Newton verbunden ist. Die maximale Kraft wird aufgezeichnet.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 8
Maximale Punktzahl des isometrischen freiwilligen Kontraktionstests (MVICT).
Zeitfenster: Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12
Gemessener MVICT unter Verwendung des Quantitative Muscle Assessment (QMA)-Systems, entwickelt von Computer Source, Atlanta, GA. Das System verwendet eine verstellbare Manschette, um den Arm oder das Bein des Patienten an einem unelastischen Gurt zu befestigen, der mit einem Kraftaufnehmer mit einer Last von 0,5 bis 1.000 Newton verbunden ist. Die maximale Kraft wird aufgezeichnet.
Wechseln Sie von Baseline zu Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Richard Barohn, MD

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Oktober 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Oktober 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Oktober 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

19. Januar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10656

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myositis des Einschlusskörpers

Klinische Studien zur Arimoclomol

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Togo

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren