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Arimoclomol nella miosite sporadica da corpi inclusi

22 novembre 2016 aggiornato da: Richard Barohn, MD

Prova di sicurezza e tollerabilità di Arimoclomol per miosite sporadica da corpi inclusi

La miosite da corpi inclusi (IBM) è la malattia muscolare progressiva e debilitante più comune che inizia nelle persone di età superiore ai 50 anni. Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di Arimoclomol in IBM rispetto al placebo per 4 mesi di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'IBM è un disturbo cronico in cui i muscoli si infiammano (gonfi) e causano un indebolimento muscolare. La causa è sconosciuta. Ci sono nuove prove che suggeriscono che la patologia nell'IBM derivi da cambiamenti cellulari indotti da una varietà di eventi e malattie stressanti. In risposta a questi eventi stressanti, la normale risposta del corpo è aumentare i livelli di Heat Shock Proteins (HSP) per aiutare a contrastare e fermare questi cambiamenti cellulari. Nelle persone con IBM questo aumento non sembra sufficiente per invertire questi cambiamenti cellulari tossici. L'arimoclomolo fa sì che il corpo produca più di questa proteina HSP. Aumentando i livelli di HSP nei pazienti IBM speriamo di invertire i cambiamenti cellulari tossici che potrebbero essere responsabili della patologia di IBM.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • University College London, MRC Centre for Neuromuscular Disease
  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

48 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soddisfare i criteri diagnostici per IBM definito o probabile (Griggs 1995)
  • Funzione muscolare adeguata per il test muscolare quantitativo
  • Età > 50 anni
  • Le donne devono essere in postmenopausa o in stato post isterectomia
  • Per tutti i pazienti che stanno attualmente assumendo farmaci per IBM, devono mantenere il dosaggio attuale per l'estensione dello studio e l'ultima modifica del dosaggio deve essere > 30 giorni prima dell'arruolamento

Criteri di esclusione:

  • Presenza di una qualsiasi delle seguenti condizioni mediche: diabete mellito o pazienti che assumono farmaci antidiabetici, infezione cronica, insufficienza renale cronica, cancro diverso dal cancro della pelle meno di 5 anni prima, sclerosi multipla o precedente episodio o demielinizzazione del sistema nervoso centrale, o altre gravi malattie mediche croniche
  • Presenza di uno qualsiasi dei seguenti esami del sangue di routine: globuli bianchi < 3000, piastrine < 100.000, ematocrito < 30%, azotemia > 30 mg%, creatina > 1,5 mg%, malattia epatica sintomatica con albumina sierica < 3 g/dl, PT o PTT > range superiore dei valori di controllo
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Storia di non conformità con altre terapie
  • Coesistenza di altre malattie neuromuscolari
  • Abuso di droghe o alcol negli ultimi 3 mesi
  • Impossibilità di dare il consenso informato
  • Disturbo emorragico noto
  • Uso di farmaci potenzialmente tossici per i reni
  • Precedenti difficoltà con l'anestesia locale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: 2
Altro: Placebo
Placebo per 4 mesi
Comparatore attivo: 1
Arimoclomolo
Droga: Arimoclomolo
Arimoclomol 100 mg TID per 4 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi segnalati
Lasso di tempo: Mese 12
La misura riflette il numero totale di eventi avversi segnalati durante il corso dello studio.
Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di Heat Shock Protein 70 (HSP70) nel tessuto
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 4
Biopsia prelevata dai partecipanti al basale e alle visite del mese 4. Cambiamento misurato nei livelli di HSP70 nel tessuto.
Passaggio dal basale al mese 4
Test di forza muscolare
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 4
Modifica del punteggio MMT per il periodo. L'intervallo di punteggio MMT è 0-5. Un punteggio di 0 è il più basso e rappresenta nessuna contrazione visibile o palpabile. Un punteggio di 5 è il più alto e rappresenta l'intera gamma di movimento contro la gravità, la massima resistenza.
Passaggio dal basale al mese 4
Test di forza muscolare
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 8
Modifica del punteggio MMT per il periodo. L'intervallo di punteggio MMT è 0-5. Un punteggio di 0 è il più basso e rappresenta nessuna contrazione visibile o palpabile. Un punteggio di 5 è il più alto e rappresenta l'intera gamma di movimento contro la gravità, la massima resistenza.
Passaggio dal basale al mese 8
Test di forza muscolare
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
Modifica del punteggio MMT per il periodo. L'intervallo di punteggio MMT è 0-5. Un punteggio di 0 è il più basso e rappresenta nessuna contrazione visibile o palpabile. Un punteggio di 5 è il più alto e rappresenta l'intera gamma di movimento contro la gravità, la massima resistenza.
Passaggio dal basale al mese 12
Punteggio della scala di valutazione funzionale della miosite da corpo di inclusione (IBMFRS).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 4
Variazione misurata per il periodo. Il questionario contiene 10 domande. Il punteggio massimo è 40. Più alto è il punteggio, migliore è lo stato funzionale del paziente.
Passaggio dal basale al mese 4
Punteggio della scala di valutazione funzionale della miosite da corpo di inclusione (IBMFRS).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 8
Variazione misurata per il periodo. Il questionario contiene 10 domande. Il punteggio massimo è 40. Più alto è il punteggio, migliore è lo stato funzionale del paziente.
Passaggio dal basale al mese 8
Punteggio della scala di valutazione funzionale della miosite da corpo di inclusione (IBMFRS).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
Variazione misurata per il periodo. Il questionario contiene 10 domande. Il punteggio massimo è 40. Più alto è il punteggio, migliore è lo stato funzionale del paziente.
Passaggio dal basale al mese 12
Punteggio massimo del test di contrazione volontaria isometrica (MVICT).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 4
MVICT misurato utilizzando il sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) progettato da Computer Source, Atlanta, GA. Il sistema utilizza un bracciale regolabile per fissare il braccio o la gamba del paziente a una cinghia anelastica collegata a un trasduttore di forza con un carico da 0,5 a 1.000 Newton. Viene registrata la forza massima.
Passaggio dal basale al mese 4
Punteggio massimo del test di contrazione volontaria isometrica (MVICT).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 8
MVICT misurato utilizzando il sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) progettato da Computer Source, Atlanta, GA. Il sistema utilizza un bracciale regolabile per fissare il braccio o la gamba del paziente a una cinghia anelastica collegata a un trasduttore di forza con un carico da 0,5 a 1.000 Newton. Viene registrata la forza massima.
Passaggio dal basale al mese 8
Punteggio massimo del test di contrazione volontaria isometrica (MVICT).
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al mese 12
MVICT misurato utilizzando il sistema Quantitative Muscle Assessment (QMA) progettato da Computer Source, Atlanta, GA. Il sistema utilizza un bracciale regolabile per fissare il braccio o la gamba del paziente a una cinghia anelastica collegata a un trasduttore di forza con un carico da 0,5 a 1.000 Newton. Viene registrata la forza massima.
Passaggio dal basale al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Richard Barohn, MD

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2008

Primo Inserito (Stima)

9 ottobre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 gennaio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 novembre 2016

Ultimo verificato

1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10656

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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