基于治疗药理学监测 (EspacECU) 的 Eculizumab 输注个性化间隔 (EspacECU)
基于治疗药理学监测的 Eculizumab 输注的个性化间隔：需要长期治疗的非典型溶血性尿毒症综合征缓解期患者的前瞻性健康经济评估。
研究概览
详细说明
Eculizumab 是一种非常昂贵的药物（每位患者每年 450 000 欧元）。 根据通常的给药方案，eculizumab 通过静脉输注给药，每 14 或 21 天住院一次。 研究表明，在使用高浓度依库珠单抗的患者中，可以延长给药间隔。
基于治疗药物监测的个性化 eculizumab 输注间隔有望改善患者的生活质量并节省大量资金。
出于这些原因，本研究的目的是从法国健康保险的角度探索与通常的给药方案（无个性化）相比，依库珠单抗输注的个性化间隔的效率。 由于马尔可夫模型，将通过估计在 18 个月（临床试验的随访持续时间）和 5 年时获得的每 QALY（质量调整生命年）的增量成本来评估效率。
研究的总持续时间为 24 个月（入组 6 个月，随访 18 个月）。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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APHP Tenon、法国
- Hôpital Tenon
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Amiens、法国
- CHU Amiens Picardie
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Angers、法国
- CHU d'Angers
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Besançon、法国
- CHU Besançon
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Caen、法国
- Hôpital de la Côte de Nacre
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Chartres、法国
- Hôpital Louis Pasteur
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Clermont-Ferrand、法国
- Hôpital Gabriel Montpied
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Lyon、法国
- Hospices Civils de Lyon
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Marseille、法国
- Hopital de la Conception
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Nancy、法国
- Hopitaux de Brabois
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Nantes、法国
- Hôtel Dieu
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Necker、法国
- Hopital Necker
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Nice、法国
- Hôpital Pasteur 2
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Poitiers、法国
- Hopital de la Milétrie
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Reims、法国
- Hopital Maison Blanche
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Rennes、法国
- Hôpital Pontchaillou
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Rouen、法国
- Hôpital de Bois-Guillaume
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Strasbourg、法国
- Nouvel hopital civil
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
患有由至少 2 个以下参数定义的非典型溶血性和尿毒症综合征的成年人：
- 血小板减少症（血小板计数 < 150 G/L）
- 机械性溶血性贫血（Hb < 10 g/L，乳酸脱氢酶 > 正常上限，无法检测到触珠蛋白，血涂片上存在裂细胞）
- 急性肾功能衰竭
依库珠单抗治疗
- 未来18个月内无退出项目
- 从至少 6 个月开始
- 自至少 3 个月以来（首次发作或复发）以不变的给药时间表给药
- 缓解期的非典型溶血和尿毒症综合征
- 给予知情同意的患者。
排除标准：
- 透析患者。
- 开始或计划怀孕的妇女接受治疗。
- 患有典型或继发性微血管病性溶血性贫血（药物、恶性肿瘤、自身免疫性疾病……）的患者
- 受司法机关保护的患者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗药物监测
基于治疗药物监测的依库珠单抗定制给药方案
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使用药代动力学群体模型估算 eculizumab 浓度的个性化 eculizumab 输注间隔（如果间隔事件中预测的 eculizumab 浓度 > 150 mg/L，将决定 eculizumab 输注的一周间隔）。
输液间隔可每3个月确定一次。
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无干预：控制
初始依库珠单抗方案继续进行（现实生活组）。
该组未进行依库珠单抗给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从法国健康保险的角度来看，与没有个性化的常规管理方案相比，个性化 eculizumab 输注间隔 18 个月时的增量成本效用比 (ICUR)。
大体时间：18个月
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ICUR 将表示在 18 个月的时间范围内获得的每个 QALY（质量调整生命年）的增量成本。
将从患者对 EQ-5D-5L 仪器（EuroQol 组 - 5 个维度 - 5 个水平）的反应中估计 QALY。
与医院护理资源（医疗信息系统程序）、交通（患者日记）、eculizumab 浓度给药（成本估算）相关的成本将从法国健康保险的角度进行估算。
成本和 QALY 估计将用于估计试验内 ICUR。
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与没有个性化的常规给药方案相比，依库珠单抗输注个性化间隔的 5 年增量成本效用比（获得的每个 QALY 的增量成本），根据马尔可夫模型估算。
大体时间：5年
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马尔可夫模型将代表患者在 5 年期间在不同健康状态下的临床进展。
马尔可夫建模将使用试验内数据来估计转移概率、状态成本和效用值。
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5年
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个性化依库丽单抗输注间隔的每年和超过 5 年的财务影响
大体时间：每年和超过 5 年
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法国健康保险（使用预算影响模型）。
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每年和超过 5 年
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使用专门针对肾病患者的不同特定量表（KDQoL-SF、ReTransQoL-版本 2）在 18 个月内测量生活质量
大体时间：在基线、3、6、9、12、15 和 18 个月时。
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KDQoL-SF（肾脏疾病和生活质量™简表）调查是一种针对肾脏疾病的生活质量工具，评估四个领域：健康、肾脏疾病、肾脏疾病对日常生活的影响、对护理的满意度。 每个维度的分数均在 0-100 范围内报告，分数越高表示与健康相关的生活质量越好。 RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) 调查是针对肾移植受者的特定生活质量工具。 它包括描述五个领域的 32 个项目：身体健康、社会功能、医疗保健、治疗和对失去嫁接的恐惧。 每个维度的分数均在 0-100 范围内报告，分数越高表示与健康相关的生活质量越好。 KDQoL-SF 调查将用于所有患者，而 RTQ-V2 调查仅用于肾移植患者。 生活质量将每三个月测量一次。 |
在基线、3、6、9、12、15 和 18 个月时。
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确定依库珠单抗浓度的个体内和个体间变异性的因素。
大体时间：5年
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将进行一项研究以确定生物和遗传（补充遗传变异报告为 HUS 的原因）参数是否影响 eculizumab 的谷浓度
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5年
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合作者和调查者
合作者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- DR200088-EspacECU
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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