在中国受试者中评估 Xyntha 按需治疗的研究
2025年6月10日 更新者：Pfizer
Xyntha（B 域缺失重组因子 VIII，无白蛋白）按需治疗在中国血友病 A 患者中的安全性和有效性评估
本研究将评估 Xyntha 按需治疗在中国血友病 A 受试者中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
53
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100730
- Pfizer Investigational Site
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Guangzhou、中国、510515
- Pfizer Investigational Site
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Shanghai、中国、200025
- Pfizer Investigational Site
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- Pfizer Investigational Site
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Tianjin
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Heping District、Tianjin、中国、300020
- Pfizer Investigational Site
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
- Pfizer Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患有轻度、中度或重度 A 型血友病（FVIII 活性：分别大于 5%、1-5% 或小于 1%）且年龄等于或大于 6 岁的受试者
- 先前接触过 FVIII 替代疗法的受试者
- 如果人类免疫缺陷病毒 (HIV) 呈阳性，则在进入研究后 6 个月内记录的分化簇 (CD4) 计数超过 200/µL
排除标准：
- 诊断为除 A 型血友病外的任何出血性疾病
- 目前的 FVIII 抑制物或 FVIII 抑制物病史（定义为报告实验室的阳性结果）
- 受试者没有接触 FVIII 产品的历史（以前未接受过治疗的患者 [PUP]）
- 受试者目前正在使用初级 FVIII 预防措施
- 预期可能计划在进入研究后 6 个月内进行择期手术的受试者
- 在进入研究前 30 天内接受过免疫调节治疗，或在参与研究期间计划使用
- 在进入研究前 30 天内参加过另一项研究性药物或设备研究，或计划在他们的研究参与期间参与
- 已知对仓鼠蛋白过敏的受试者
- 显着的肝或肾功能损害（谷丙转氨酶 [ALT] 和天冬氨酸转氨酶 [AST] >5 x 正常上限 [ULN]，胆红素 >2 mg/dL 或血清肌酐 >1.25 x ULN）
- 凝血酶原时间 >1.5 x ULN
- 血小板计数 <80,000 / µL
- 孕妇或哺乳期妇女
- 不愿意或不能遵守协议条款
- 研究者或申办者认为可能损害受试者遵守和/或执行研究相关活动的能力或对研究参与构成临床禁忌症的任何情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Xyntha
该试验是一个开放标签的，包括对血友病的中国受试者的安全性，临床疗效和因子VIII（FVIII）的评估。在6个月（日历日）期间接受了Xyntha接受按需治疗的受试者。
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在 6 个月的观察期内，Xyntha 用于出血事件的按需治疗是根据研究者的处方进行的。
通过确定个体受试者在初次和最终就诊时的因子 VIII (FVIII) 浓度 (FVIII:C) 水平来评估恢复情况。
用于恢复评估的 Xyntha 剂量为：单次 50 IU/kg（±5 IU/kg）静脉推注。
所有 Xyntha 管理都发生在诊所（医院）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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输注后 8 小时研究者止血功效评估
大体时间：输注后8小时
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研究者止血功效评估基于 4 分等级量表（优秀 = 1：明确的疼痛缓解或出血迹象改善，无需额外输注，良好 = 2：明确的疼痛缓解或出血迹象改善，中等 = 3：可能或轻微改善，无反应 = 4：输注之间根本没有改善）。
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输注后8小时
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输注后 24 小时研究者止血功效评估
大体时间：输注后 24 小时
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研究者止血功效评估基于 4 分等级量表（优秀 = 1：明确的疼痛缓解或出血迹象改善，无需额外输注，良好 = 2：明确的疼痛缓解或出血迹象改善，中等 = 3：可能或轻微改善，无反应 = 4：输注之间根本没有改善）。
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输注后 24 小时
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因子 VIII (FVIII) 抑制剂发展的参与者人数
大体时间：第 1 天和第 6 个月或提前终止访视
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FVIII 抑制物的发生率定义为在当地实验室确定为阳性并在中心实验室确认的任何结果。
根据参与者的暴露史对发病率进行分层：最低限度治疗的患者 (MTP)：之前接受过至少 1 次 FVIII 输注且记录的暴露天数 (ED)<= 100 的患者，而先前接受过治疗的患者 (PTP)：接受过 > 100 份记录在案的先前 ED。
当不知道一个人的先前 ED 数量至少为 100 时，参与者被包括在 MTP 人群中。
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第 1 天和第 6 个月或提前终止访视
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FVIII 回收：FVIII 浓度相对于基线的变化
大体时间：第 1 天和第 6 个月或提前终止访视
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通过评估与基线相比 6 个月时 FVIII 浓度的变化来评估 FVIII 回收率。
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第 1 天和第 6 个月或提前终止访视
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治疗效果低于预期 (LETE) 的参与者人数
大体时间：2 次连续输注后 24 小时，最多 6 个月
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LETE 的发生率，按需治疗定义为在没有混杂因素的情况下，在 24 小时内对同一出血事件进行 2 次连续输注后均无反应。
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2 次连续输注后 24 小时，最多 6 个月
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有血栓形成过敏反应的参与者人数
大体时间：长达 6 个月的基线
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长达 6 个月的基线
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血栓形成的参与者人数
大体时间：长达 6 个月的基线
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长达 6 个月的基线
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每次出血所需的 Xyntha 输注频率
大体时间：第 1 天到第 6 个月或提前终止访视
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每次出血的 Xyntha 输注平均频率计算为整个研究中的注射总数除以出血事件总数。
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第 1 天到第 6 个月或提前终止访视
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每次出血所需的 Xyntha 输注平均剂量
大体时间：第 1 天到第 6 个月或提前终止访视
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每次出血事件的 Xyntha 平均剂量计算为整个研究中 Xyntha 的总剂量（单位为 IU）除以出血发生的总数。
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第 1 天到第 6 个月或提前终止访视
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年9月1日
初级完成 (实际的)
2009年12月1日
研究完成 (实际的)
2009年12月1日
研究注册日期
首次提交
2009年3月19日
首先提交符合 QC 标准的
2009年3月23日
首次发布 (估计的)
2009年3月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月10日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
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