Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der evaluerer on-demand-behandling af Xyntha i kinesiske emner

7. marts 2017 opdateret af: Pfizer

En evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​on-demand-behandling med Xyntha (B-domæne slettet rekombinant faktor VIII, albuminfri) hos kinesiske forsøgspersoner med hæmofili A

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​on-demand-behandling med Xyntha hos personer med kinesisk hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Pfizer Investigational Site
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Pfizer Investigational Site
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Pfizer Investigational Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Pfizer Investigational Site
    • Tianjin
      • Heping District, Tianjin, Kina, 300020
        • Pfizer Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Pfizer Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer på 6 år eller derover med mild, moderat eller svær hæmofili A (FVIII-aktivitet: henholdsvis mere end 5 %, 1-5 % eller mindre end 1 %).
  • Personer med tidligere eksponering for FVIII-erstatningsterapi
  • Hvis human immundefektvirus (HIV) er positiv, tæller dokumenteret differentieringsklynge (CD4) mere end 200/µL inden for 6 måneder efter start af undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnosticeret med enhver blødningsforstyrrelse ud over hæmofili A
  • Aktuel FVIII-hæmmer eller historie med FVIII-hæmmer (defineret som positivt resultat af det rapporterende laboratorium)
  • Personen har ingen historie med eksponering for FVIII-produkter (tidligere ubehandlet patient [PUP])
  • Forsøgspersonen bruger i øjeblikket primær FVIII-profylakse
  • Forsøgspersoner, der forventer elektiv kirurgi, der kan være planlagt til at finde sted inden for de 6 måneder efter undersøgelsens start
  • Behandlet med immunmodulerende terapi inden for 30 dage før studiestart eller planlagt brug i løbet af deres studiedeltagelse
  • Deltog i en anden lægemiddel- eller enhedsundersøgelse inden for 30 dage før studiestart eller planlagt deltagelse i løbet af deres undersøgelsesdeltagelse
  • Personer med kendt overfølsomhed over for hamsterprotein
  • Betydelig lever- eller nyrefunktionsnedsættelse (alaninaminotransferase [ALT] og aspartataminotransferase [AST] >5 x øvre grænse for normal [ULN], bilirubin >2 mg/dL eller serumkreatinin >1,25 x ULN)
  • Protrombintid >1,5 x ULN
  • Blodpladeantal <80.000 / µL
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Uvillig eller ude af stand til at følge betingelserne i protokollen
  • Enhver tilstand, der kan kompromittere forsøgspersonens evne til at overholde og/eller udføre undersøgelsesrelaterede aktiviteter, eller som udgør en klinisk kontraindikation for undersøgelsesdeltagelse, efter investigatorens eller sponsorens mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Xyntha
Dette forsøg var et åbent og omfattede vurderinger af sikkerhed, klinisk effekt og faktor VIII (FVIII) restitution hos kinesiske forsøgspersoner med hæmofili A. Forsøgspersoner modtog on-demand behandlinger med Xyntha over en 6-måneders (kalenderdag) periode.
Biologisk: Xyntha
Xyntha til on-demand-behandling af blødningsepisoder var i henhold til investigatorens ordination i den 6 måneder lange observationsperiode. Gendannelsen vurderet ved at bestemme faktor VIII (FVIII) koncentrationsniveauerne (FVIII:C) hos individuelle forsøgspersoner ved de indledende og sidste besøg. Dosis af Xyntha til restitutionsvurderinger er: enkelt 50 IE/kg (±5 IE/kg) IV bolusinfusion. Alle Xyntha-administrationer fandt sted i klinikken (hospitalet).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Investigator hæmostatisk effektivitetsvurdering 8 timer efter infusion
Tidsramme: 8 timer efter infusion
Investigator hæmostatisk effektivitetsvurdering var baseret på en 4-punkts vurderingsskala (fremragende = 1: sikker smertelindring eller forbedring af tegn på blødning, uden yderligere infusion, god = 2: sikker smertelindring eller forbedring af tegn på blødning, moderat = 3: sandsynlig eller lille forbedring, ingen respons = 4: ingen forbedring overhovedet mellem infusioner).
8 timer efter infusion
Investigator hæmostatisk effektivitetsvurdering 24 timer efter infusion
Tidsramme: 24 timer efter infusion
Investigator hæmostatisk effektivitetsvurdering var baseret på en 4-punkts vurderingsskala (fremragende = 1: sikker smertelindring eller forbedring af tegn på blødning, uden yderligere infusion, god = 2: sikker smertelindring eller forbedring af tegn på blødning, moderat = 3: sandsynlig eller lille forbedring, ingen respons = 4: ingen forbedring overhovedet mellem infusioner).
24 timer efter infusion
Antal deltagere med faktor VIII (FVIII) inhibitorudvikling
Tidsramme: Dag 1 og måned 6 eller tidligt ophørsbesøg
Forekomsten af ​​FVIII-hæmmere blev defineret som ethvert resultat bestemt som positivt på lokalt laboratorium og bekræftet på centralt laboratorium. Incidensen blev stratificeret efter deltagerens eksponeringshistorie: Minimalt behandlede patienter (MTP'er): dem, der havde modtaget mindst 1 tidligere FVIII-infusion, og <= 100 dokumenterede eksponeringsdage (ED'er), mens tidligere behandlede patienter (PTP'er): dem, der havde modtaget > 100 dokumenterede tidligere ED'er. Når antallet af tidligere ED'er for et individ ikke var kendt for at være mindst 100, blev deltagerne inkluderet i MTP-populationen.
Dag 1 og måned 6 eller tidligt ophørsbesøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FVIII-genopretning: Ændring fra baseline i FVIII-koncentration
Tidsramme: Dag 1 og måned 6 eller tidligt ophørsbesøg
FVIII-genvinding blev vurderet ved at evaluere ændringen i FVIII-koncentration efter 6 måneder sammenlignet med baseline.
Dag 1 og måned 6 eller tidligt ophørsbesøg
Antal deltagere med mindre end forventet terapeutisk effekt (LETE)
Tidsramme: 24 timer efter hver af 2 på hinanden følgende infusioner, op til 6 måneder
Forekomsten af ​​LETE, defineret for on-demand-behandling som intet respons efter hver af 2 på hinanden følgende infusioner inden for 24 timer for den samme blødningshændelse i fravær af forstyrrende faktorer.
24 timer efter hver af 2 på hinanden følgende infusioner, op til 6 måneder
Antal deltagere med trombose-allergiske reaktioner
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
Baseline op til 6 måneder
Antal deltagere med trombose
Tidsramme: Baseline op til 6 måneder
Baseline op til 6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af Xyntha-infusioner påkrævet pr. blødning
Tidsramme: Dag 1 til måned 6 eller tidligt opsigelsesbesøg
Den gennemsnitlige frekvens af Xyntha-infusioner pr. blødning blev beregnet som det samlede antal injektioner gennem hele undersøgelsen divideret med det samlede antal hæmoragiske hændelser.
Dag 1 til måned 6 eller tidligt opsigelsesbesøg
Gennemsnitlig dosis af Xyntha-infusioner påkrævet pr. blødning
Tidsramme: Dag 1 til måned 6 eller tidligt opsigelsesbesøg
Den gennemsnitlige dosis af Xyntha pr. hæmoragisk hændelse blev beregnet som den samlede dosis af Xyntha gennem hele undersøgelsen (i IE) divideret med det samlede antal blødningsforekomster.
Dag 1 til måned 6 eller tidligt opsigelsesbesøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. marts 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2009

Først opslået (SKØN)

25. marts 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

5. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3082B2-3316
  • B1831015

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Xyntha

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner