Studie som utvärderar behandling på begäran av Xyntha i kinesiska ämnen
10 juni 2025 uppdaterad av: Pfizer
En utvärdering av säkerheten och effekten av on-demand-behandling med Xyntha (B-domän raderad rekombinant faktor VIII, albuminfri) hos kinesiska patienter med hemofili A
Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av on-demand-behandling med Xyntha hos personer med kinesisk hemofili A.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
53
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Pfizer Investigational Site
-
Guangzhou, Kina, 510515
- Pfizer Investigational Site
-
Shanghai, Kina, 200025
- Pfizer Investigational Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- Pfizer Investigational Site
-
-
Tianjin
-
Heping District, Tianjin, Kina, 300020
- Pfizer Investigational Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
- Pfizer Investigational Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner som är lika eller äldre än 6 år med mild, måttlig eller svår hemofili A (FVIII-aktivitet: mer än 5 %, 1-5 % respektive mindre än 1 %)
- Försökspersoner med tidigare exponering för FVIII-ersättningsterapi
- Om humant immunbristvirus (HIV) positivt, räknas dokumenterade differentieringskluster (CD4) mer än 200/µL inom 6 månader från studiestart
Exklusions kriterier:
- Diagnostiserats med någon blödningsrubbning förutom hemofili A
- Aktuell FVIII-hämmare eller historia av FVIII-hämmare (definierad som positivt resultat av det rapporterande laboratoriet)
- Försökspersonen har ingen historia av exponering för FVIII-produkter (tidigare obehandlad patient [PUP])
- Personen använder för närvarande primär FVIII-profylax
- Försökspersoner som förväntar sig elektiv kirurgi som kan vara planerad att inträffa inom 6 månader efter studiestart
- Behandlas med immunmodulerande terapi inom 30 dagar före studiestart eller planerad användning under hela studiedeltagandet
- Deltog i en annan prövningsläkemedels- eller enhetsstudie inom 30 dagar före studiestart eller planerat deltagande under hela sin studiedeltagande
- Personer med känd överkänslighet mot hamsterprotein
- Signifikant nedsatt lever- eller njurfunktion (alaninaminotransferas [ALT] och aspartataminotransferas [ASAT] >5 x övre normalgränsen [ULN], bilirubin >2 mg/dL eller serumkreatinin >1,25 x ULN)
- Protrombintid >1,5 x ULN
- Trombocytantal <80 000 / µL
- Gravida eller ammande kvinnor
- Ovillig eller oförmögen att följa villkoren i protokollet
- Varje tillstånd som kan äventyra försökspersonens förmåga att följa och/eller utföra studierelaterade aktiviteter eller som utgör en klinisk kontraindikation för studiedeltagande, enligt utredarens eller sponsorns åsikt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Xyntha
Denna studie var en öppen etikett och inkluderade bedömningar av säkerhet, klinisk effekt och faktor VIII (FVIII) återhämtning hos kinesiska personer med hemofili A. Ämnen fick on-demand-behandlingar med Xyntha under en 6-månaders (kalenderdag) period.
|
Xyntha för on-demand-behandling av blödningsepisoder var enligt utredarens ordination under den 6 månader långa observationsperioden.
Återhämtningen bedömdes genom att bestämma faktor VIII (FVIII) koncentrationsnivåerna (FVIII:C) hos enskilda försökspersoner vid de första och sista besöken.
Dosen av Xyntha för bedömning av återhämtning är: enstaka 50 IE/kg (±5 IE/kg) IV bolusinfusion.
Alla administreringar av Xyntha skedde på kliniken (sjukhuset).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utredare Hemostatisk effektbedömning 8 timmar efter infusion
Tidsram: 8 timmar efter infusion
|
Utredarens hemostatiska effektivitetsbedömning baserades på en 4-gradig betygsskala (Utmärkt = 1: definitiv smärtlindring eller förbättring av tecken på blödning, utan ytterligare infusion, Bra = 2: definitiv smärtlindring eller förbättring av tecken på blödning, Måttlig = 3: trolig eller liten förbättring, Inget svar = 4: ingen förbättring alls mellan infusioner).
|
8 timmar efter infusion
|
|
Utredare Hemostatisk effektbedömning 24 timmar efter infusion
Tidsram: 24 timmar efter infusion
|
Utredarens hemostatiska effektivitetsbedömning baserades på en 4-gradig betygsskala (Utmärkt = 1: definitiv smärtlindring eller förbättring av tecken på blödning, utan ytterligare infusion, Bra = 2: definitiv smärtlindring eller förbättring av tecken på blödning, Måttlig = 3: trolig eller liten förbättring, Inget svar = 4: ingen förbättring alls mellan infusioner).
|
24 timmar efter infusion
|
|
Antal deltagare med utveckling av faktor VIII (FVIII) hämmare
Tidsram: Dag 1 och månad 6 eller tidig avslutningsbesök
|
Incidensen av FVIII-hämmare definierades som varje resultat som fastställts som positivt på lokalt laboratorium och bekräftat på centralt laboratorium.
Incidensen stratifierades efter deltagarnas exponeringshistoria: Minimalt behandlade patienter (MTP): de som hade fått minst 1 tidigare FVIII-infusion och <= 100 dokumenterade exponeringsdagar (EDs), medan tidigare behandlade patienter (PTPs): de som hade fått > 100 dokumenterade tidigare ED.
När antalet tidigare ED för en individ inte var känt för att vara minst 100, inkluderades deltagarna i MTP-populationen.
|
Dag 1 och månad 6 eller tidig avslutningsbesök
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
FVIII-återhämtning: Ändring från baslinjen i FVIII-koncentration
Tidsram: Dag 1 och månad 6 eller tidig avslutningsbesök
|
FVIII-återvinningen utvärderades genom att utvärdera förändringen i FVIII-koncentrationen efter 6 månader jämfört med baslinjen.
|
Dag 1 och månad 6 eller tidig avslutningsbesök
|
|
Antal deltagare med mindre än förväntad terapeutisk effekt (LETE)
Tidsram: 24 timmar efter var och en av 2 på varandra följande infusioner, upp till 6 månader
|
Incidensen av LETE, definierad för on-demand-behandling som inget svar efter var och en av 2 på varandra följande infusioner inom 24 timmar för samma blödningshändelse i frånvaro av störande faktorer.
|
24 timmar efter var och en av 2 på varandra följande infusioner, upp till 6 månader
|
|
Antal deltagare med trombos-allergiska reaktioner
Tidsram: Baslinje upp till 6 månader
|
Baslinje upp till 6 månader
|
|
|
Antal deltagare med trombos
Tidsram: Baslinje upp till 6 månader
|
Baslinje upp till 6 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens av Xyntha-infusioner som krävs per blödning
Tidsram: Dag 1 till månad 6 eller tidig avslutningsbesök
|
Den genomsnittliga frekvensen av Xyntha-infusioner per blödning beräknades som det totala antalet injektioner under hela studien dividerat med det totala antalet blödningar.
|
Dag 1 till månad 6 eller tidig avslutningsbesök
|
|
Genomsnittlig dos av Xyntha-infusioner som krävs per blödning
Tidsram: Dag 1 till månad 6 eller tidig avslutningsbesök
|
Den genomsnittliga dosen av Xyntha per blödningshändelse beräknades som den totala dosen av Xyntha under hela studien (i IE) dividerat med det totala antalet blödningar.
|
Dag 1 till månad 6 eller tidig avslutningsbesök
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2008
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2009
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2009
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 mars 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 mars 2009
Första postat (Beräknad)
25 mars 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
12 juni 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 juni 2025
Senast verifierad
1 juni 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 3082B2-3316
- B1831015
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .