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Étude évaluant le traitement à la demande de Xyntha chez des sujets chinois

7 mars 2017 mis à jour par: Pfizer

Une évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du traitement à la demande avec Xyntha (facteur VIII recombinant à domaine B supprimé, sans albumine) chez des sujets chinois atteints d'hémophilie A

Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité du traitement à la demande avec Xyntha chez les sujets chinois atteints d'hémophilie A.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

53

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100730
        • Pfizer Investigational Site
      • Guangzhou, Chine, 510515
        • Pfizer Investigational Site
      • Shanghai, Chine, 200025
        • Pfizer Investigational Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
        • Pfizer Investigational Site
    • Tianjin
      • Heping District, Tianjin, Chine, 300020
        • Pfizer Investigational Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310003
        • Pfizer Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets âgés d'au moins 6 ans atteints d'hémophilie A légère, modérée ou sévère (activité du FVIII : plus de 5 %, 1-5 % ou moins de 1 %, respectivement)
  • Sujets ayant déjà été exposés à une thérapie de remplacement du FVIII
  • Si le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) est positif, le groupe documenté de différenciation (CD4) compte plus de 200/µL dans les 6 mois suivant l'entrée à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Diagnostiqué avec tout trouble de la coagulation en plus de l'hémophilie A
  • Inhibiteur actuel du FVIII ou antécédents d'inhibiteur du FVIII (défini comme un résultat positif du laboratoire déclarant)
  • Le sujet n'a aucun antécédent d'exposition aux produits FVIII (patient non traité auparavant [PUP])
  • Le sujet utilise actuellement une prophylaxie primaire au FVIII
  • - Sujets anticipant une chirurgie élective pouvant être planifiée dans les 6 mois suivant l'entrée à l'étude
  • Traité avec une thérapie immunomodulatrice dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude ou l'utilisation prévue pendant la durée de leur participation à l'étude
  • Participé à une autre étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude ou la participation prévue pour la durée de leur participation à l'étude
  • Sujets présentant une hypersensibilité connue aux protéines de hamster
  • Insuffisance hépatique ou rénale importante (alanine aminotransférase [ALT] et aspartate aminotransférase [AST] > 5 x limite supérieure de la normale [LSN], bilirubine > 2 mg/dL ou créatinine sérique > 1,25 x LSN)
  • Temps de prothrombine> 1,5 x LSN
  • Numération plaquettaire <80 000 / µL
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Refus ou incapacité de suivre les termes du protocole
  • Toute condition pouvant compromettre la capacité du sujet à se conformer et/ou à effectuer des activités liées à l'étude ou qui pose une contre-indication clinique à la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Xyntha
Cet essai était un essai ouvert et comprenait des évaluations de l'innocuité, de l'efficacité clinique et de la récupération du facteur VIII (FVIII) chez des sujets chinois atteints d'hémophilie A. Les sujets ont reçu des traitements à la demande avec Xyntha sur une période de 6 mois (jour civil).
Biologique: Xyntha
Xyntha pour le traitement à la demande des épisodes hémorragiques était conforme à la prescription de l'investigateur pendant la période d'observation de 6 mois. La récupération est évaluée en déterminant les niveaux de concentration de facteur VIII (FVIII) (FVIII:C) chez les sujets individuels lors des visites initiales et finales. La dose de Xyntha pour les évaluations de la récupération est la suivante : une perfusion intraveineuse unique de 50 UI/kg (±5 UI/kg) en bolus. Toutes les administrations de Xyntha ont eu lieu à la clinique (hôpital).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'efficacité hémostatique par l'investigateur 8 heures après la perfusion
Délai: 8 heures après la perfusion
L'évaluation de l'efficacité hémostatique par l'investigateur était basée sur une échelle d'évaluation à 4 points (Excellent = 1 : soulagement définitif de la douleur ou amélioration des signes de saignement, sans perfusion supplémentaire, Bon = 2 : soulagement définitif de la douleur ou amélioration des signes de saignement, Modéré = 3 : amélioration probable ou légère, Pas de réponse = 4 : aucune amélioration entre les perfusions).
8 heures après la perfusion
Évaluation de l'efficacité hémostatique par l'investigateur 24 heures après la perfusion
Délai: 24 heures après la perfusion
L'évaluation de l'efficacité hémostatique par l'investigateur était basée sur une échelle d'évaluation à 4 points (Excellent = 1 : soulagement définitif de la douleur ou amélioration des signes de saignement, sans perfusion supplémentaire, Bon = 2 : soulagement définitif de la douleur ou amélioration des signes de saignement, Modéré = 3 : amélioration probable ou légère, Pas de réponse = 4 : aucune amélioration entre les perfusions).
24 heures après la perfusion
Nombre de participants avec développement d'inhibiteurs du facteur VIII (FVIII)
Délai: Jour 1 et mois 6 ou visite de résiliation anticipée
L'incidence de l'inhibiteur du FVIII a été définie comme tout résultat déterminé comme positif au laboratoire local et confirmé au laboratoire central. L'incidence a été stratifiée en fonction des antécédents d'exposition des participants : patients traités de manière minimale (MTP) : ceux qui avaient reçu au moins 1 perfusion antérieure de FVIII et <= 100 jours d'exposition documentés (ED), tandis que les patients précédemment traités (PTP) : ceux qui avaient reçu > 100 urgences antérieures documentées. Lorsque le nombre d'urgences antérieures pour un individu n'était pas connu comme étant d'au moins 100, les participants ont été inclus dans la population MTP.
Jour 1 et mois 6 ou visite de résiliation anticipée

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Récupération du FVIII : modification de la concentration de FVIII par rapport à la ligne de base
Délai: Jour 1 et mois 6 ou visite de résiliation anticipée
La récupération du FVIII a été évaluée en évaluant le changement de la concentration de FVIII à 6 mois par rapport à la ligne de base.
Jour 1 et mois 6 ou visite de résiliation anticipée
Nombre de participants ayant un effet thérapeutique inférieur aux attentes (LETE)
Délai: 24 heures après chacune des 2 perfusions successives, jusqu'à 6 mois
L'incidence de LETE, définie pour le traitement à la demande comme l'absence de réponse après chacune des 2 perfusions successives dans les 24 heures pour le même événement hémorragique en l'absence de facteurs de confusion.
24 heures après chacune des 2 perfusions successives, jusqu'à 6 mois
Nombre de participants présentant des réactions thrombotiques de type allergique
Délai: Base jusqu'à 6 mois
Base jusqu'à 6 mois
Nombre de participants atteints de thrombose
Délai: Base jusqu'à 6 mois
Base jusqu'à 6 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des perfusions de Xyntha requises par hémorragie
Délai: Du jour 1 au mois 6 ou visite de résiliation anticipée
La fréquence moyenne des perfusions de Xyntha par hémorragie a été calculée comme le nombre total d'injections tout au long de l'étude divisé par le nombre total d'événements hémorragiques.
Du jour 1 au mois 6 ou visite de résiliation anticipée
Dose moyenne de perfusions de Xyntha requise par hémorragie
Délai: Du jour 1 au mois 6 ou visite de résiliation anticipée
La dose moyenne de Xyntha par événement hémorragique a été calculée comme la dose totale de Xyntha tout au long de l'étude (en UI) divisée par le nombre total d'incidence d'hémorragie.
Du jour 1 au mois 6 ou visite de résiliation anticipée

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2008

Achèvement primaire (RÉEL)

1 décembre 2009

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 décembre 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mars 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mars 2009

Première publication (ESTIMATION)

25 mars 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

5 avril 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2017

Dernière vérification

1 mars 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 3082B2-3316
  • B1831015

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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