Estudo avaliando o tratamento sob demanda de Xyntha em indivíduos chineses
10 de junho de 2025 atualizado por: Pfizer
Uma avaliação da segurança e eficácia do tratamento sob demanda com Xyntha (fator VIII recombinante excluído do domínio B, livre de albumina) em indivíduos chineses com hemofilia A
Este estudo avaliará a segurança e a eficácia do tratamento sob demanda com Xyntha em indivíduos chineses com hemofilia A.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
53
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Beijing, China, 100730
- Pfizer Investigational Site
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Guangzhou, China, 510515
- Pfizer Investigational Site
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Shanghai, China, 200025
- Pfizer Investigational Site
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- Pfizer Investigational Site
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Tianjin
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Heping District, Tianjin, China, 300020
- Pfizer Investigational Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
- Pfizer Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com idade igual ou superior a 6 anos com hemofilia A leve, moderada ou grave (atividade do FVIII: mais de 5%, 1-5% ou menos de 1%, respectivamente)
- Indivíduos com exposição anterior à terapia de reposição de FVIII
- Se o vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo, contagem documentada de grupos de diferenciação (CD4) for superior a 200/µL dentro de 6 meses após a entrada no estudo
Critério de exclusão:
- Diagnosticado com qualquer distúrbio hemorrágico além da hemofilia A
- Inibidor de FVIII atual ou histórico de inibidor de FVIII (definido como resultado positivo do laboratório responsável)
- O sujeito não tem histórico de exposição a produtos FVIII (paciente não tratado anteriormente [PUP])
- O sujeito está atualmente utilizando profilaxia primária de FVIII
- Indivíduos que antecipam cirurgia eletiva que pode ser planejada para ocorrer nos 6 meses após a entrada no estudo
- Tratados com terapia imunomoduladora dentro de 30 dias antes da entrada no estudo ou uso planejado durante a participação no estudo
- Participou de outro estudo de medicamento ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da entrada no estudo ou participação planejada para a duração de sua participação no estudo
- Indivíduos com hipersensibilidade conhecida à proteína de hamster
- Insuficiência hepática ou renal significativa (alanina aminotransferase [ALT] e aspartato aminotransferase [AST] >5 x limite superior do normal [LSN], bilirrubina >2 mg/dL ou creatinina sérica >1,25 x LSN)
- Tempo de protrombina >1,5 x LSN
- Contagem de plaquetas <80.000 / µL
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Relutante ou incapaz de seguir os termos do protocolo
- Qualquer condição que possa comprometer a capacidade do sujeito de cumprir e/ou realizar atividades relacionadas ao estudo ou que represente uma contraindicação clínica para a participação no estudo, na opinião do Investigador ou Patrocinador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Xyntha
Este estudo foi um rótulo aberto e incluiu avaliações de segurança, eficácia clínica e recuperação do fator VIII (FVIII) em indivíduos chineses com hemofilia A. indivíduos receberam tratamentos sob demanda com Xyntha durante um período de 6 meses (dia do calendário).
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Xyntha para tratamento sob demanda de episódios hemorrágicos estava de acordo com a prescrição do investigador durante o período de observação de 6 meses.
A recuperação avaliada pela determinação dos níveis de concentração de Fator VIII (FVIII) (FVIII:C) em indivíduos individuais nas visitas inicial e final.
A dose de Xyntha para avaliações de recuperação é: infusão única de 50 UI/kg (± 5 UI/kg) IV em bolus.
Todas as administrações de Xyntha ocorreram na clínica (hospital).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação da eficácia hemostática do investigador 8 horas após a infusão
Prazo: 8 horas após a infusão
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A Avaliação de Eficácia Hemostática do Investigador foi baseada em uma escala de avaliação de 4 pontos (Excelente = 1: alívio definitivo da dor ou melhora nos sinais de sangramento, sem infusão adicional, Bom = 2: alívio definitivo da dor ou melhora nos sinais de sangramento, Moderado = 3: melhora provável ou leve, sem resposta = 4: nenhuma melhora entre as infusões).
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8 horas após a infusão
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Avaliação da eficácia hemostática do investigador 24 horas após a infusão
Prazo: 24 horas após a infusão
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A Avaliação de Eficácia Hemostática do Investigador foi baseada em uma escala de avaliação de 4 pontos (Excelente = 1: alívio definitivo da dor ou melhora nos sinais de sangramento, sem infusão adicional, Bom = 2: alívio definitivo da dor ou melhora nos sinais de sangramento, Moderado = 3: melhora provável ou leve, sem resposta = 4: nenhuma melhora entre as infusões).
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24 horas após a infusão
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Número de participantes com desenvolvimento do inibidor do fator VIII (FVIII)
Prazo: Dia 1 e Mês 6 ou Visita de Rescisão Antecipada
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A incidência de inibidor de FVIII foi definida como qualquer resultado determinado como positivo no laboratório local e confirmado no laboratório central.
A incidência foi estratificada pelo histórico de exposição do participante: Pacientes Minimamente Tratados (MTPs): aqueles que receberam pelo menos 1 infusão anterior de FVIII e <= 100 Dias de Exposição (EDs) documentados, enquanto Pacientes Tratados Anteriormente (PTPs): aqueles que receberam > 100 DEs anteriores documentados.
Quando o número de DEs anteriores para um indivíduo não era de pelo menos 100, os participantes foram incluídos na população MTP.
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Dia 1 e Mês 6 ou Visita de Rescisão Antecipada
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Recuperação de FVIII: Alteração da linha de base na concentração de FVIII
Prazo: Dia 1 e Mês 6 ou Visita de Rescisão Antecipada
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A recuperação de FVIII foi avaliada avaliando a mudança na concentração de FVIII em 6 meses em comparação com a linha de base.
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Dia 1 e Mês 6 ou Visita de Rescisão Antecipada
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Número de participantes com efeito terapêutico menor do que o esperado (LETE)
Prazo: 24 horas após cada uma das 2 infusões sucessivas, até 6 meses
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A incidência de LETE, definida para tratamento sob demanda como nenhuma resposta após cada uma das 2 infusões sucessivas dentro de 24 horas para o mesmo evento hemorrágico na ausência de fatores de confusão.
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24 horas após cada uma das 2 infusões sucessivas, até 6 meses
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Número de participantes com reações alérgicas à trombose
Prazo: Linha de base até 6 meses
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Linha de base até 6 meses
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Número de participantes com trombose
Prazo: Linha de base até 6 meses
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Linha de base até 6 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Frequência de infusões de Xyntha necessárias por hemorragia
Prazo: Visita do dia 1 ao mês 6 ou rescisão antecipada
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A frequência média de infusões de Xyntha por hemorragia foi calculada como o número total de injeções ao longo do estudo dividido pelo número total de eventos hemorrágicos.
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Visita do dia 1 ao mês 6 ou rescisão antecipada
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Dose média de infusões de Xyntha necessárias por hemorragia
Prazo: Visita do dia 1 ao mês 6 ou rescisão antecipada
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A dose média de Xyntha por evento hemorrágico foi calculada como a dose total de Xyntha ao longo do estudo (em UI) dividida pelo número total de incidência de hemorragia.
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Visita do dia 1 ao mês 6 ou rescisão antecipada
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2009
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2009
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de março de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de março de 2009
Primeira postagem (Estimado)
25 de março de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 3082B2-3316
- B1831015
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