Tutkimus, jossa arvioidaan Xynthan tilaushoitoa kiinalaisilla aiheilla
tiistai 10. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Pfizer
Arvio Xyntha-hoidon (B-verkkotunnuksesta poistettu rekombinanttitekijä VIII, albumiiniton) turvallisuudesta ja tehokkuudesta kiinalaisilla potilailla, joilla on hemofilia A
Tässä tutkimuksessa arvioidaan Xyntha-hoidon turvallisuutta ja tehoa kiinalaisilla hemofilia A -potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
53
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100730
- Pfizer Investigational Site
-
Guangzhou, Kiina, 510515
- Pfizer Investigational Site
-
Shanghai, Kiina, 200025
- Pfizer Investigational Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
- Pfizer Investigational Site
-
-
Tianjin
-
Heping District, Tianjin, Kiina, 300020
- Pfizer Investigational Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310003
- Pfizer Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vähintään 6-vuotiaat koehenkilöt, joilla on lievä, keskivaikea tai vaikea hemofilia A (FVIII-aktiivisuus: yli 5 %, 1-5 % tai alle 1 %)
- Potilaat, jotka ovat aiemmin altistuneet FVIII-korvaushoidolle
- Jos ihmisen immuunikatovirus (HIV) on positiivinen, dokumentoitu erilaistumisklusterin (CD4) määrä on yli 200/µl 6 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta
Poissulkemiskriteerit:
- Diagnoosissa mikä tahansa verenvuotohäiriö hemofilia A:n lisäksi
- Nykyinen FVIII-inhibiittori tai FVIII-estäjän historia (määritelty raportoivan laboratorion positiiviseksi tulokseksi)
- Potilaalla ei ole aiemmin ollut altistumista FVIII-valmisteille (aiemmin hoitamaton potilas [PUP])
- Kohde käyttää parhaillaan primaarista FVIII-profylaksiaa
- Koehenkilöt, jotka odottavat elektiivistä leikkausta, joka voidaan suunnitella tapahtuvan kuuden kuukauden kuluessa tutkimukseen osallistumisesta
- hoidettu immunomodulatorisella hoidolla 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai suunniteltua käyttöä tutkimukseen osallistumisen ajaksi
- Osallistunut toiseen lääke- tai laitetutkimukseen 30 päivää ennen tutkimukseen tuloa tai suunniteltua osallistumista tutkimukseen osallistumisen ajaksi
- Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä hamsterin proteiineille
- Merkittävä maksan tai munuaisten vajaatoiminta (alaniiniaminotransferaasi [ALT] ja aspartaattiaminotransferaasi [AST] > 5 x normaalin yläraja [ULN], bilirubiini > 2 mg/dl tai seerumin kreatiniini > 1,25 x ULN)
- Protrombiiniaika > 1,5 x ULN
- Verihiutalemäärä <80 000 / µl
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Ei halua tai pysty noudattamaan pöytäkirjan ehtoja
- Mikä tahansa tila, joka saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa ja/tai suorittaa tutkimukseen liittyviä toimintoja tai joka on tutkijan tai sponsorin mielestä kliininen vasta-aihe tutkimukseen osallistumiselle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Xyntha
Tämä tutkimus oli avoin ja sisälsi arviot turvallisuuden, kliinisen tehokkuuden ja tekijän VIII (FVIII) palautumisesta kiinalaisilla henkilöillä, joilla on hemofilia A. Kohteet saivat tarvittavia hoitoja Xynthan kanssa 6 kuukauden (kalenteripäivä) ajanjaksolla.
|
Xyntha vuotokohtausten on-demand-hoitoon oli tutkijan määräyksen mukainen 6 kuukauden tarkkailujakson aikana.
Palautuminen arvioitiin määrittämällä tekijä VIII (FVIII) pitoisuus (FVIII:C) yksittäisillä koehenkilöillä ensimmäisellä ja viimeisellä käynnillä.
Xynthan annos toipumisarviointia varten on: kertainfuusio 50 IU/kg (±5 IU/kg) IV bolusinfuusiona.
Kaikki Xyntha-annokset tapahtuivat klinikalla (sairaalassa).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkijan hemostaattisen tehon arviointi 8 tuntia infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 8 tuntia infuusion jälkeen
|
Tutkijan hemostaattisen tehon arviointi perustui 4-pisteen luokitusasteikkoon (erinomainen = 1: selvä kivunlievitys tai verenvuodon oireiden paraneminen ilman lisäinfuusiota, hyvä = 2: selvä kivunlievitys tai verenvuodon oireiden paraneminen, kohtalainen = 3: todennäköinen tai vähäinen parannus, ei vastetta = 4: ei parannusta lainkaan infuusioiden välillä).
|
8 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Tutkijan hemostaattisen tehon arviointi 24 tuntia infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 24 tuntia infuusion jälkeen
|
Tutkijan hemostaattisen tehon arviointi perustui 4-pisteiseen luokitusasteikkoon (erinomainen = 1: selvä kivunlievitys tai verenvuodon merkkien paraneminen ilman lisäinfuusiota, hyvä = 2: selvä kivunlievitys tai verenvuodon oireiden paraneminen, kohtalainen = 3: todennäköinen tai vähäinen parannus, ei vastetta = 4: ei parannusta lainkaan infuusioiden välillä).
|
24 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on tekijä VIII (FVIII) inhibiittorikehitys
Aikaikkuna: Päivä 1 ja kuukausi 6 tai ennenaikaisen irtisanomisen käynti
|
FVIII-estäjän ilmaantuvuus määriteltiin minkä tahansa tuloksena, joka määritettiin positiiviseksi paikallisessa laboratoriossa ja vahvistettiin keskuslaboratoriossa.
Ilmaantuvuus ositettiin osallistujan altistushistorian mukaan: Minimally Trated Patients (MTP:t): ne, jotka olivat saaneet vähintään yhden aiemman FVIII-infuusion, ja <= 100 dokumentoitua altistuspäivää (EDs), kun taas aiemmin hoidetut potilaat (PTP:t): ne, jotka olivat saaneet > 100 dokumentoitua aikaisempaa ED:tä.
Kun yksittäisen henkilön aikaisempien ED-tapausten lukumäärän ei tiedetty olevan vähintään 100, osallistujat sisällytettiin MTP-populaatioon.
|
Päivä 1 ja kuukausi 6 tai ennenaikaisen irtisanomisen käynti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FVIII:n palautuminen: muutos lähtötilanteesta FVIII-pitoisuudessa
Aikaikkuna: Päivä 1 ja kuukausi 6 tai ennenaikaisen irtisanomisen käynti
|
FVIII:n palautuminen arvioitiin arvioimalla muutos FVIII-pitoisuudessa 6 kuukauden kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen.
|
Päivä 1 ja kuukausi 6 tai ennenaikaisen irtisanomisen käynti
|
|
Osallistujien määrä, joiden terapeuttinen vaikutus on odotettua pienempi (LETE)
Aikaikkuna: 24 tuntia jokaisen 2 peräkkäisen infuusion jälkeen, enintään 6 kuukautta
|
LETE:n ilmaantuvuus, joka määritellään tarpeen mukaan hoidossa siten, että vastetta ei saavuteta jokaisen 2 peräkkäisen infuusion jälkeen 24 tunnin sisällä saman verenvuototapahtuman yhteydessä, ilman häiritseviä tekijöitä.
|
24 tuntia jokaisen 2 peräkkäisen infuusion jälkeen, enintään 6 kuukautta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on tromboosin allergisia reaktioita
Aikaikkuna: Perustaso jopa 6 kuukautta
|
Perustaso jopa 6 kuukautta
|
|
|
Tromboosia sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso jopa 6 kuukautta
|
Perustaso jopa 6 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaadittu Xyntha-infuusioiden tiheys verenvuotoa kohti
Aikaikkuna: Päivä 1–6 tai ennenaikaisen irtisanomisen käynti
|
Xyntha-infuusioiden keskimääräinen esiintymistiheys verenvuotoa kohti laskettiin jakamalla injektioiden kokonaismäärä koko tutkimuksen aikana verenvuototapahtumien kokonaismäärällä.
|
Päivä 1–6 tai ennenaikaisen irtisanomisen käynti
|
|
Keskimääräinen Xyntha-infuusioiden tarvittava annos verenvuotoa kohti
Aikaikkuna: Päivä 1–6 tai ennenaikaisen irtisanomisen käynti
|
Keskimääräinen Xynthan annos verenvuototapahtumaa kohti laskettiin Xynthan kokonaisannoksena koko tutkimuksen ajan (IU:na) jaettuna verenvuodon ilmaantuvuuden kokonaismäärällä.
|
Päivä 1–6 tai ennenaikaisen irtisanomisen käynti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. syyskuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2009
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2009
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. maaliskuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. maaliskuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 25. maaliskuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 3082B2-3316
- B1831015
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .