Studie ter evaluatie van on-demand behandeling van Xyntha bij Chinese proefpersonen
10 juni 2025 bijgewerkt door: Pfizer
Een evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van behandeling op aanvraag met Xyntha (B-domein verwijderde recombinantfactor VIII, albuminevrij) bij Chinese proefpersonen met hemofilie A
Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van on-demand behandeling met Xyntha bij Chinese hemofilie A-patiënten.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
53
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, 100730
- Pfizer Investigational Site
-
Guangzhou, China, 510515
- Pfizer Investigational Site
-
Shanghai, China, 200025
- Pfizer Investigational Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- Pfizer Investigational Site
-
-
Tianjin
-
Heping District, Tianjin, China, 300020
- Pfizer Investigational Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
- Pfizer Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen gelijk aan of ouder dan 6 jaar met milde, matige of ernstige hemofilie A (FVIII-activiteit: respectievelijk meer dan 5%, 1-5% of minder dan 1%)
- Proefpersonen met eerdere blootstelling aan FVIII-substitutietherapie
- Als humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief is, gedocumenteerd cluster van differentiatie (CD4) meer dan 200/µL binnen 6 maanden na deelname aan het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Gediagnosticeerd met een bloedingsstoornis naast hemofilie A
- Huidige factor VIII-remmer of voorgeschiedenis van factor VIII-remmer (gedefinieerd als positief resultaat van het rapporterende laboratorium)
- Proefpersoon heeft geen voorgeschiedenis van blootstelling aan FVIII-producten (niet eerder behandelde patiënt [PUP])
- De patiënt gebruikt momenteel primaire FVIII-profylaxe
- Proefpersonen die anticiperen op electieve chirurgie die gepland kan worden in de 6 maanden na deelname aan het onderzoek
- Behandeld met immunomodulerende therapie binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek of gepland gebruik voor de duur van hun deelname aan het onderzoek
- Deelgenomen aan een ander experimenteel onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek of geplande deelname voor de duur van hun deelname aan het onderzoek
- Proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor hamstereiwit
- Significante lever- of nierfunctiestoornis (alanineaminotransferase [ALT] en aspartaataminotransferase [AST] >5 x bovengrens van normaal [ULN], bilirubine >2 mg/dL of serumcreatinine >1,25 x ULN)
- Protrombinetijd >1,5 x ULN
- Aantal bloedplaatjes <80.000 / µL
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
- Niet bereid of niet in staat om de voorwaarden van het protocol te volgen
- Elke aandoening die het vermogen van de proefpersoon om studiegerelateerde activiteiten na te leven en/of uit te voeren in gevaar kan brengen of die een klinische contra-indicatie vormt voor deelname aan de studie, naar de mening van de onderzoeker of sponsor
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Xyntha
Deze studie was een open-label en omvatte beoordelingen van veiligheid, klinische werkzaamheid en factor VIII (FVIII) herstel bij Chinese proefpersonen met hemofilie A. Proefpersonen ontvingen on-demand behandelingen met Xyntha over een periode van 6 maanden (kalenderdag).
|
Xyntha voor on-demand behandeling van bloedingsepisoden was volgens het voorschrift van de onderzoeker tijdens de observatieperiode van 6 maanden.
Het herstel beoordeeld door bepaling van de factor VIII (FVIII)-concentratie (FVIII:C)-niveaus bij individuele proefpersonen bij de eerste en laatste bezoeken.
De dosis Xyntha voor herstelbeoordelingen is: enkelvoudige 50 IE/kg (±5 IE/kg) IV bolusinfusie.
Alle Xyntha-toedieningen vonden plaats in de kliniek (ziekenhuis).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Analyse van de hemostatische werkzaamheid door de onderzoeker 8 uur na infusie
Tijdsspanne: 8 uur na infusie
|
De Investigator Hemostatic Efficacy Assessment was gebaseerd op een 4-punts beoordelingsschaal (Uitstekend = 1: duidelijke pijnverlichting of verbetering van tekenen van bloeding, zonder aanvullende infusie, Goed = 2: duidelijke pijnverlichting of verbetering van tekenen van bloeding, Matig = 3: waarschijnlijke of lichte verbetering, geen respons = 4: helemaal geen verbetering tussen infusies).
|
8 uur na infusie
|
|
Onderzoeker Hemostatische werkzaamheidsbeoordeling 24 uur na infusie
Tijdsspanne: 24 uur na infusie
|
De Investigator Hemostatic Efficacy Assessment was gebaseerd op een 4-punts beoordelingsschaal (Uitstekend = 1: duidelijke pijnverlichting of verbetering van tekenen van bloeding, zonder aanvullende infusie, Goed = 2: duidelijke pijnverlichting of verbetering van tekenen van bloeding, Matig = 3: waarschijnlijke of lichte verbetering, geen respons = 4: helemaal geen verbetering tussen infusies).
|
24 uur na infusie
|
|
Aantal deelnemers met ontwikkeling van factor VIII-remmers (FVIII).
Tijdsspanne: Dag 1 en maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
|
De incidentie van FVIII-remmer werd gedefinieerd als elk resultaat dat in het lokale laboratorium als positief werd bepaald en in het centrale laboratorium werd bevestigd.
De incidentie werd gestratificeerd op basis van de blootstellingsgeschiedenis van de deelnemer: minimaal behandelde patiënten (MTP's): degenen die ten minste 1 eerdere FVIII-infusie hadden gekregen en <= 100 gedocumenteerde blootstellingsdagen (ED's), terwijl eerder behandelde patiënten (PTP's): degenen die > 100 gedocumenteerde eerdere ED's.
Wanneer het aantal eerdere ED's voor een persoon niet bekend was als minstens 100, werden deelnemers opgenomen in de MTP-populatie.
|
Dag 1 en maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
FVIII-herstel: verandering van baseline in FVIII-concentratie
Tijdsspanne: Dag 1 en maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
|
Het herstel van FVIII werd beoordeeld door de verandering in de FVIII-concentratie na 6 maanden ten opzichte van de uitgangswaarde te evalueren.
|
Dag 1 en maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
|
|
Aantal deelnemers met minder dan verwacht therapeutisch effect (LETE)
Tijdsspanne: 24 uur na elk van 2 opeenvolgende infusies, tot 6 maanden
|
De incidentie van LETE, gedefinieerd voor behandeling op aanvraag als geen respons na elk van 2 opeenvolgende infusies binnen 24 uur voor dezelfde bloeding bij afwezigheid van verstorende factoren.
|
24 uur na elk van 2 opeenvolgende infusies, tot 6 maanden
|
|
Aantal deelnemers met allergische reacties op trombose
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
|
Basislijn tot 6 maanden
|
|
|
Aantal deelnemers met trombose
Tijdsspanne: Basislijn tot 6 maanden
|
Basislijn tot 6 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie van Xyntha-infusies vereist per bloeding
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
|
De gemiddelde frequentie van Xyntha-infusies per bloeding werd berekend als het totale aantal injecties tijdens het onderzoek gedeeld door het totale aantal bloedingen.
|
Dag 1 tot maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
|
|
Gemiddelde dosis Xyntha-infusies vereist per bloeding
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
|
De gemiddelde dosis Xyntha per hemorragische gebeurtenis werd berekend als de totale dosis Xyntha gedurende het onderzoek (in IE) gedeeld door het totale aantal incidentie van bloedingen.
|
Dag 1 tot maand 6 of bezoek voor vervroegde beëindiging
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2008
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2009
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2009
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 maart 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 maart 2009
Eerst geplaatst (Geschat)
25 maart 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 juni 2025
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 3082B2-3316
- B1831015
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .