Studie som evaluerer behandling på forespørsel av Xyntha i kinesiske fag
10. juni 2025 oppdatert av: Pfizer
En evaluering av sikkerheten og effekten av behandling på forespørsel med Xyntha (B-domene slettet rekombinant faktor VIII, albuminfri) hos kinesiske personer med hemofili A
Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av behandling etter behov med Xyntha hos personer med kinesisk hemofili A.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
53
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Pfizer Investigational Site
-
Guangzhou, Kina, 510515
- Pfizer Investigational Site
-
Shanghai, Kina, 200025
- Pfizer Investigational Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- Pfizer Investigational Site
-
-
Tianjin
-
Heping District, Tianjin, Kina, 300020
- Pfizer Investigational Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
- Pfizer Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer lik eller eldre enn 6 år med mild, moderat eller alvorlig hemofili A (FVIII-aktivitet: henholdsvis mer enn 5 %, 1-5 % eller mindre enn 1 %)
- Personer med tidligere eksponering for FVIII-erstatningsterapi
- Hvis humant immunsviktvirus (HIV) positivt, teller dokumentert klynge av differensiering (CD4) mer enn 200/µL innen 6 måneder fra studiestart
Ekskluderingskriterier:
- Diagnostisert med en hvilken som helst blødningsforstyrrelse i tillegg til hemofili A
- Gjeldende FVIII-hemmer eller historie med FVIII-hemmer (definert som positivt resultat av rapporteringslaboratoriet)
- Personen har ingen historie med eksponering for FVIII-produkter (tidligere ubehandlet pasient [PUP])
- Personen bruker for tiden primær FVIII-profylakse
- Forsøkspersoner som forventer elektiv kirurgi som kan være planlagt å skje i løpet av 6 måneder etter studiestart
- Behandlet med immunmodulerende terapi innen 30 dager før studiestart eller planlagt bruk for varigheten av studiedeltakelsen
- Deltok i en annen medikament- eller enhetsstudie innen 30 dager før studiestart eller planlagt deltakelse i løpet av studiedeltakelsen
- Personer med kjent overfølsomhet for hamsterprotein
- Betydelig nedsatt lever- eller nyrefunksjon (alaninaminotransferase [ALT] og aspartataminotransferase [AST] >5 x øvre normalgrense [ULN], bilirubin >2 mg/dL eller serumkreatinin >1,25 x ULN)
- Protrombintid >1,5 x ULN
- Blodplateantall <80 000 / µL
- Gravide eller ammende kvinner
- Uvillig eller ute av stand til å følge vilkårene i protokollen
- Enhver tilstand som kan kompromittere forsøkspersonens evne til å overholde og/eller utføre studierelaterte aktiviteter eller som utgjør en klinisk kontraindikasjon for studiedeltakelse, etter etterforskerens eller sponsorens mening
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Xyntha
Denne studien var en åpen merkelapp og inkluderte vurderinger av sikkerhet, klinisk effekt og faktor VIII (FVIII) utvinning hos kinesiske personer med hemofili A. Personer fikk behandling på forespørsel med Xyntha over en 6-måneders (kalenderdag) periode.
|
Xyntha for on-demand behandling av blødningsepisoder var i henhold til utrederens resept i løpet av den 6 måneder lange observasjonsperioden.
Utvinningen ble vurdert ved å bestemme faktor VIII (FVIII) konsentrasjonsnivåer (FVIII:C) hos individuelle forsøkspersoner ved de første og siste besøkene.
Dosen av Xyntha for utvinningsvurderinger er: enkelt 50 IE/kg (±5 IE/kg) IV bolusinfusjon.
Alle Xyntha-administrasjoner skjedde i klinikken (sykehuset).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Undersøker hemostatisk effektvurdering 8 timer etter infusjon
Tidsramme: 8 timer etter infusjon
|
Undersøkerens hemostatiske effektivitetsvurdering var basert på en 4-punkts vurderingsskala (utmerket = 1: klar smertelindring eller bedring av tegn på blødning, uten ytterligere infusjon, god = 2: klar smertelindring eller forbedring av tegn på blødning, moderat = 3: sannsynlig eller liten forbedring, ingen respons = 4: ingen forbedring i det hele tatt mellom infusjoner).
|
8 timer etter infusjon
|
|
Undersøker hemostatisk effektvurdering 24 timer etter infusjon
Tidsramme: 24 timer etter infusjon
|
Undersøkerens hemostatiske effektivitetsvurdering var basert på en 4-punkts vurderingsskala (utmerket = 1: klar smertelindring eller bedring av tegn på blødning, uten ytterligere infusjon, god = 2: klar smertelindring eller forbedring av tegn på blødning, moderat = 3: sannsynlig eller liten forbedring, ingen respons = 4: ingen forbedring i det hele tatt mellom infusjoner).
|
24 timer etter infusjon
|
|
Antall deltakere med faktor VIII (FVIII) inhibitorutvikling
Tidsramme: Dag 1 og måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
|
Forekomst av FVIII-hemmer ble definert som ethvert resultat som ble bestemt som positivt ved lokalt laboratorium, og bekreftet ved sentrallaboratorium.
Forekomsten ble stratifisert etter deltakereksponeringshistorie: Minimalt behandlede pasienter (MTP): de som hadde mottatt minst 1 tidligere FVIII-infusjon, og <= 100 dokumenterte eksponeringsdager (EDs), mens tidligere behandlede pasienter (PTPs): de som hadde mottatt > 100 dokumenterte tidligere ED-er.
Når antallet tidligere ED-er for et individ ikke var kjent for å være minst 100, ble deltakerne inkludert i MTP-populasjonen.
|
Dag 1 og måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
FVIII-gjenoppretting: Endring fra baseline i FVIII-konsentrasjon
Tidsramme: Dag 1 og måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
|
FVIII-gjenoppretting ble vurdert ved å evaluere endringen i FVIII-konsentrasjon etter 6 måneder sammenlignet med baseline.
|
Dag 1 og måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
|
|
Antall deltakere med mindre enn forventet terapeutisk effekt (LETE)
Tidsramme: 24 timer etter hver av 2 påfølgende infusjoner, opptil 6 måneder
|
Forekomsten av LETE, definert for behandling etter behov som ingen respons etter hver av 2 påfølgende infusjoner innen 24 timer for samme blødningshendelse i fravær av forstyrrende faktorer.
|
24 timer etter hver av 2 påfølgende infusjoner, opptil 6 måneder
|
|
Antall deltakere med trombose-allergiske reaksjoner
Tidsramme: Baseline opptil 6 måneder
|
Baseline opptil 6 måneder
|
|
|
Antall deltakere med trombose
Tidsramme: Baseline opptil 6 måneder
|
Baseline opptil 6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighet av Xyntha-infusjoner er nødvendig per blødning
Tidsramme: Dag 1 til måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
|
Gjennomsnittlig frekvens av Xyntha-infusjoner per blødning ble beregnet som totalt antall injeksjoner gjennom hele studien delt på totalt antall hemoragiske hendelser.
|
Dag 1 til måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
|
|
Gjennomsnittlig dose av Xyntha-infusjoner er nødvendig per blødning
Tidsramme: Dag 1 til måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
|
Gjennomsnittlig dose av Xyntha per hemorragisk hendelse ble beregnet som total dose av Xyntha gjennom hele studien (i IE) delt på totalt antall blødninger.
|
Dag 1 til måned 6 eller tidlig avslutningsbesøk
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2008
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2009
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2009
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. mars 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. mars 2009
Først lagt ut (Antatt)
25. mars 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. juni 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. juni 2025
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 3082B2-3316
- B1831015
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .