Estudio que evalúa el tratamiento a pedido de Xyntha en sujetos chinos
10 de junio de 2025 actualizado por: Pfizer
Una evaluación de la seguridad y eficacia del tratamiento a pedido con Xyntha (factor VIII recombinante con eliminación del dominio B, sin albúmina) en sujetos chinos con hemofilia A
Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia del tratamiento a demanda con Xyntha en sujetos chinos con hemofilia A.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
53
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100730
- Pfizer Investigational Site
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Guangzhou, Porcelana, 510515
- Pfizer Investigational Site
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Shanghai, Porcelana, 200025
- Pfizer Investigational Site
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
- Pfizer Investigational Site
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Tianjin
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Heping District, Tianjin, Porcelana, 300020
- Pfizer Investigational Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310003
- Pfizer Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos de 6 años o más con hemofilia A leve, moderada o severa (actividad FVIII: más del 5%, 1-5% o menos del 1%, respectivamente)
- Sujetos con exposición previa a terapia de reemplazo de FVIII
- Si el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) es positivo, el grupo de diferenciación documentado (CD4) cuenta más de 200/µL dentro de los 6 meses posteriores al ingreso al estudio
Criterio de exclusión:
- Diagnosticado con cualquier trastorno hemorrágico además de la hemofilia A
- Inhibidor de FVIII actual o antecedentes de inhibidor de FVIII (definido como resultado positivo del laboratorio que informa)
- El sujeto no tiene antecedentes de exposición a productos de FVIII (paciente no tratado previamente [PUP])
- El sujeto está utilizando actualmente profilaxis primaria con FVIII
- Sujetos que anticipan una cirugía electiva que puede planificarse para realizarse en los 6 meses posteriores al ingreso al estudio
- Tratado con terapia inmunomoduladora dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio o uso planificado durante la duración de su participación en el estudio
- Participó en otro estudio de dispositivo o fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio o participación planificada durante la duración de su participación en el estudio
- Sujetos con hipersensibilidad conocida a la proteína de hámster
- Insuficiencia hepática o renal significativa (alanina aminotransferasa [ALT] y aspartato aminotransferasa [AST] >5 veces el límite superior de lo normal [LSN], bilirrubina >2 mg/dl o creatinina sérica >1,25 x ULN)
- Tiempo de protrombina >1,5 x LSN
- Recuento de plaquetas <80.000 / µL
- Mujeres embarazadas o lactantes
- No querer o no poder seguir los términos del protocolo
- Cualquier condición que pueda comprometer la capacidad del sujeto para cumplir y/o realizar actividades relacionadas con el estudio o que plantee una contraindicación clínica para la participación en el estudio, en opinión del Investigador o el Patrocinador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Xyntha
Este ensayo fue una montaña de seguridad abierta e incluyó evaluaciones de seguridad, eficacia clínica y recuperación del factor VIII (FVIII) en sujetos chinos con hemofilia A. Los sujetos recibieron tratamientos a pedido con Xyntha durante un período de 6 meses (día calendario).
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Xyntha para el tratamiento a demanda de los episodios hemorrágicos se realizó de acuerdo con la prescripción del investigador durante el período de observación de 6 meses.
La recuperación evaluada mediante la determinación de los niveles de concentración de Factor VIII (FVIII) (FVIII:C) en sujetos individuales en las visitas inicial y final.
La dosis de Xyntha para las evaluaciones de recuperación es: infusión única en bolo IV de 50 UI/kg (±5 UI/kg).
Todas las administraciones de Xyntha ocurrieron en la clínica (hospital).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la eficacia hemostática del investigador 8 horas después de la infusión
Periodo de tiempo: 8 horas después de la infusión
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La Evaluación de eficacia hemostática del investigador se basó en una escala de calificación de 4 puntos (Excelente = 1: alivio definitivo del dolor o mejoría de los signos de sangrado, sin infusión adicional, Bueno = 2: alivio definitivo del dolor o mejoría de los signos de sangrado, Moderado = 3: mejora probable o leve, Sin respuesta = 4: ninguna mejora entre infusiones).
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8 horas después de la infusión
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Evaluación de la eficacia hemostática del investigador 24 horas después de la infusión
Periodo de tiempo: 24 horas después de la infusión
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La Evaluación de eficacia hemostática del investigador se basó en una escala de calificación de 4 puntos (Excelente = 1: alivio definitivo del dolor o mejoría de los signos de sangrado, sin infusión adicional, Bueno = 2: alivio definitivo del dolor o mejoría de los signos de sangrado, Moderado = 3: mejora probable o leve, Sin respuesta = 4: ninguna mejora entre infusiones).
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24 horas después de la infusión
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Número de participantes con desarrollo de inhibidores del factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Día 1 y Mes 6 o Visita de Terminación Anticipada
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La incidencia del inhibidor de FVIII se definió como cualquier resultado determinado como positivo en el laboratorio local y confirmado en el laboratorio central.
La incidencia se estratificó según el historial de exposición de los participantes: Pacientes mínimamente tratados (MTP): aquellos que habían recibido al menos 1 infusión previa de FVIII y <= 100 días de exposición (ED) documentados, mientras que Pacientes previamente tratados (PTP): aquellos que habían recibido > 100 ED anteriores documentados.
Cuando no se sabía que el número de TCA anteriores para un individuo era de al menos 100, los participantes se incluían en la población MTP.
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Día 1 y Mes 6 o Visita de Terminación Anticipada
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recuperación de FVIII: cambio desde el inicio en la concentración de FVIII
Periodo de tiempo: Día 1 y Mes 6 o Visita de Terminación Anticipada
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La recuperación de FVIII se evaluó evaluando el cambio en la concentración de FVIII a los 6 meses en comparación con el valor inicial.
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Día 1 y Mes 6 o Visita de Terminación Anticipada
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Número de participantes con efecto terapéutico inferior al esperado (LETE)
Periodo de tiempo: 24 horas después de cada una de las 2 infusiones sucesivas, hasta 6 meses
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La incidencia de LETE, definida para el tratamiento a demanda como la falta de respuesta después de cada una de las 2 infusiones sucesivas dentro de las 24 horas para el mismo evento hemorrágico en ausencia de factores de confusión.
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24 horas después de cada una de las 2 infusiones sucesivas, hasta 6 meses
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Número de participantes con trombosis Reacciones de tipo alérgico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 6 meses
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Línea de base hasta 6 meses
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Número de participantes con trombosis
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 6 meses
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Línea de base hasta 6 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de infusiones de Xyntha requeridas por hemorragia
Periodo de tiempo: Visita del día 1 al mes 6 o de terminación anticipada
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La frecuencia media de infusiones de Xyntha por hemorragia se calculó como el número total de inyecciones a lo largo del estudio dividido por el número total de eventos hemorrágicos.
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Visita del día 1 al mes 6 o de terminación anticipada
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Dosis promedio de infusiones de Xyntha requeridas por hemorragia
Periodo de tiempo: Visita del día 1 al mes 6 o de terminación anticipada
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La dosis promedio de Xyntha por evento hemorrágico se calculó como la dosis total de Xyntha a lo largo del estudio (en UI) dividida por el número total de incidencia de hemorragia.
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Visita del día 1 al mes 6 o de terminación anticipada
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2009
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de marzo de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2009
Publicado por primera vez (Estimado)
25 de marzo de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 3082B2-3316
- B1831015
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