Исследование по оценке лечения Xyntha по требованию у китайских субъектов
10 июня 2025 г. обновлено: Pfizer
Оценка безопасности и эффективности лечения по требованию с помощью Xyntha (рекомбинантный фактор VIII с удаленным доменом B, без альбумина) у китайских субъектов с гемофилией А
В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность лечения Xyntha по требованию у пациентов с гемофилией А в Китае.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
53
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай, 100730
- Pfizer Investigational Site
-
Guangzhou, Китай, 510515
- Pfizer Investigational Site
-
Shanghai, Китай, 200025
- Pfizer Investigational Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Китай, 215006
- Pfizer Investigational Site
-
-
Tianjin
-
Heping District, Tianjin, Китай, 300020
- Pfizer Investigational Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310003
- Pfizer Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты в возрасте 6 лет и старше с легкой, средней или тяжелой формой гемофилии А (активность FVIII: более 5%, 1-5% или менее 1% соответственно)
- Субъекты, ранее получавшие заместительную терапию FVIII
- Если вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) положителен, число зарегистрированных кластеров дифференцировки (CD4) превышает 200/мкл в течение 6 месяцев после включения в исследование.
Критерий исключения:
- Диагноз любого нарушения свертываемости крови в дополнение к гемофилии А
- Текущий ингибитор FVIII или ингибитор FVIII в анамнезе (определяется как положительный результат лаборатории, представившей отчет)
- Субъект в анамнезе не подвергался воздействию продуктов FVIII (пациент, ранее не получавший лечения [PUP])
- Субъект в настоящее время использует первичную профилактику FVIII.
- Субъекты, ожидающие плановую операцию, которая может быть запланирована в течение 6 месяцев после включения в исследование.
- Лечение иммуномодулирующей терапией в течение 30 дней до включения в исследование или запланированное использование на время их участия в исследовании.
- Участвовали в исследовании другого исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней до включения в исследование или планировали участие на время своего участия в исследовании.
- Субъекты с известной гиперчувствительностью к хомячьему белку
- Значительная печеночная или почечная недостаточность (аланинаминотрансфераза [АЛТ] и аспартатаминотрансфераза [АСТ] > 5 x верхняя граница нормы [ВГН], билирубин > 2 мг/дл или креатинин сыворотки > 1,25 x ВГН)
- Протромбиновое время >1,5 х ВГН
- Количество тромбоцитов <80 000/мкл
- Беременные или кормящие женщины
- Нежелание или неспособность следовать условиям протокола
- Любое состояние, которое может поставить под угрозу способность субъекта соблюдать и/или выполнять действия, связанные с исследованием, или которое, по мнению исследователя или спонсора, представляет собой клиническое противопоказание для участия в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Xyntha
Это исследование было открытой маркой и включала оценку безопасности, клинической эффективности и восстановления фактора VIII (FVIII) у китайских субъектов с гемофилией А. Субъекты, получавшие лечение по требованию Xyntha в течение 6-месячного (день календарного дня).
|
Xyntha для лечения эпизодов кровотечения по требованию применяли по назначению исследователя в течение 6-месячного периода наблюдения.
Восстановление оценивали путем определения уровней концентрации фактора VIII (FVIII) (FVIII:C) у отдельных субъектов во время начального и последнего визитов.
Доза Xyntha для оценки восстановления составляет: однократная внутривенная болюсная инфузия 50 МЕ/кг (±5 МЕ/кг).
Все введения Xyntha происходили в клинике (больнице).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка исследователем гемостатической эффективности через 8 часов после инфузии
Временное ограничение: Через 8 часов после инфузии
|
Оценку гемостатической эффективности исследователя проводили по 4-балльной оценочной шкале (отлично = 1: значительное облегчение боли или уменьшение признаков кровотечения без дополнительной инфузии, хорошее = 2: определенное облегчение боли или уменьшение признаков кровотечения, умеренное = 3: вероятное или незначительное улучшение, отсутствие ответа = 4: полное отсутствие улучшения между инфузиями).
|
Через 8 часов после инфузии
|
|
Оценка исследователем гемостатической эффективности через 24 часа после инфузии
Временное ограничение: Через 24 часа после инфузии
|
Оценку гемостатической эффективности исследователя проводили по 4-балльной оценочной шкале (отлично = 1: значительное облегчение боли или уменьшение признаков кровотечения без дополнительной инфузии, хорошее = 2: определенное облегчение боли или уменьшение признаков кровотечения, умеренное = 3: вероятное или незначительное улучшение, отсутствие ответа = 4: полное отсутствие улучшения между инфузиями).
|
Через 24 часа после инфузии
|
|
Количество участников с развитием ингибитора фактора VIII (FVIII)
Временное ограничение: День 1 и месяц 6 или досрочное завершение визита
|
Заболеваемость ингибитором FVIII определялась как любой положительный результат, определенный в местной лаборатории и подтвержденный в центральной лаборатории.
Заболеваемость была стратифицирована по анамнезу воздействия участников: пациенты с минимальным лечением (MTP): те, кто получил по крайней мере 1 предшествующую инфузию FVIII и <= 100 задокументированных дней воздействия (EDs), в то время как ранее получавшие лечение пациенты (PTPs): те, кто получил > 100 задокументированных предыдущих ED.
Когда количество предшествующих ЭД для человека не было известно как минимум 100, участников включали в популяцию MTP.
|
День 1 и месяц 6 или досрочное завершение визита
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Восстановление FVIII: изменение концентрации FVIII по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День 1 и месяц 6 или досрочное завершение визита
|
Восстановление FVIII оценивали путем оценки изменения концентрации FVIII через 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем.
|
День 1 и месяц 6 или досрочное завершение визита
|
|
Количество участников с меньшим, чем ожидалось, терапевтическим эффектом (LETE)
Временное ограничение: Через 24 часа после каждой из 2 последовательных инфузий, до 6 месяцев
|
Частота LETE, определяемая для лечения по требованию как отсутствие ответа после каждой из 2 последовательных инфузий в течение 24 часов для одного и того же случая кровотечения при отсутствии смешанных факторов.
|
Через 24 часа после каждой из 2 последовательных инфузий, до 6 месяцев
|
|
Количество участников с реакциями аллергического типа на тромбоз
Временное ограничение: Базовый до 6 месяцев
|
Базовый до 6 месяцев
|
|
|
Количество участников с тромбозом
Временное ограничение: Базовый до 6 месяцев
|
Базовый до 6 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота инфузий Xyntha, необходимая при кровотечении
Временное ограничение: С 1-го дня по 6-й месяц или досрочное завершение визита
|
Средняя частота инфузий Xyntha на кровотечение рассчитывалась как общее количество инъекций на протяжении всего исследования, деленное на общее количество геморрагических событий.
|
С 1-го дня по 6-й месяц или досрочное завершение визита
|
|
Средняя доза инфузий Xyntha, необходимая для кровоизлияния
Временное ограничение: С 1-го дня по 6-й месяц или досрочное завершение визита
|
Средняя доза Xyntha на одно кровотечение рассчитывалась как общая доза Xyntha на протяжении всего исследования (в МЕ), деленная на общее количество случаев кровотечения.
|
С 1-го дня по 6-й месяц или досрочное завершение визита
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2009 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2009 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 марта 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 марта 2009 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
25 марта 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 июня 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 июня 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 3082B2-3316
- B1831015
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .