Studio che valuta il trattamento su richiesta di Xyntha in soggetti cinesi
10 giugno 2025 aggiornato da: Pfizer
Una valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento su richiesta con Xyntha (fattore VIII ricombinante eliminato dal dominio B, privo di albumina) in soggetti cinesi con emofilia A
Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del trattamento su richiesta con Xyntha nei soggetti cinesi affetti da emofilia A.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
53
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Beijing, Cina, 100730
- Pfizer Investigational Site
-
Guangzhou, Cina, 510515
- Pfizer Investigational Site
-
Shanghai, Cina, 200025
- Pfizer Investigational Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
- Pfizer Investigational Site
-
-
Tianjin
-
Heping District, Tianjin, Cina, 300020
- Pfizer Investigational Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
- Pfizer Investigational Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di età pari o superiore a 6 anni con emofilia A lieve, moderata o grave (attività del fattore VIII: rispettivamente superiore al 5%, 1-5% o inferiore all'1%)
- Soggetti con precedente esposizione alla terapia sostitutiva con FVIII
- Se il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) è positivo, il cluster di differenziazione documentato (CD4) conta più di 200/μL entro 6 mesi dall'ingresso nello studio
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di qualsiasi disturbo emorragico oltre all'emofilia A
- Attuale inibitore del FVIII o anamnesi di inibitore del FVIII (definito come risultato positivo del laboratorio refertante)
- Il soggetto non ha una storia di esposizione a prodotti a base di FVIII (paziente precedentemente non trattato [PUP])
- Il soggetto sta attualmente utilizzando la profilassi primaria del FVIII
- - Soggetti che prevedono un intervento chirurgico elettivo che potrebbe essere pianificato nei 6 mesi successivi all'ingresso nello studio
- - Trattati con terapia immunomodulante entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio o uso pianificato per la durata della loro partecipazione allo studio
- Partecipazione a un altro studio sperimentale su farmaci o dispositivi entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio o partecipazione pianificata per la durata della loro partecipazione allo studio
- Soggetti con nota ipersensibilità alle proteine di criceto
- Compromissione epatica o renale significativa (alanina aminotransferasi [ALT] e aspartato aminotransferasi [AST] >5 x limite superiore della norma [ULN], bilirubina >2 mg/dL o creatinina sierica >1,25 x ULN)
- Tempo di protrombina >1,5 x ULN
- Conta piastrinica <80.000 / µL
- Donne incinte o che allattano
- Riluttante o incapace di seguire i termini del protocollo
- Qualsiasi condizione che possa compromettere la capacità del soggetto di conformarsi e/o svolgere attività correlate allo studio o che ponga una controindicazione clinica alla partecipazione allo studio, a parere dello Sperimentatore o del Promotore
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Xyntha
Questo studio è stato un etichetta aperta e ha incluso valutazioni di sicurezza, efficacia clinica e recupero del fattore VIII (FVIII) in soggetti cinesi con emofilia A. soggetti ricevuti trattamenti su richiesta con xyntha per un periodo di 6 mesi (giorno di calendario).
|
Xyntha per il trattamento al bisogno degli episodi emorragici era conforme alla prescrizione dello sperimentatore durante il periodo di osservazione di 6 mesi.
Il recupero è stato valutato determinando i livelli di concentrazione di Fattore VIII (FVIII) (FVIII:C) nei singoli soggetti alle visite iniziali e finali.
La dose di Xyntha per la valutazione del recupero è: singola infusione in bolo ev di 50 UI/kg (±5 UI/kg).
Tutte le somministrazioni di Xyntha sono avvenute in clinica (ospedale).
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Valutazione dell'efficacia emostatica dello sperimentatore 8 ore dopo l'infusione
Lasso di tempo: 8 ore dopo l'infusione
|
La valutazione dell'efficacia emostatica dell'investigatore era basata su una scala di valutazione a 4 punti (Eccellente = 1: sollievo dal dolore definito o miglioramento dei segni di sanguinamento, senza infusione aggiuntiva, Buono = 2: sollievo dal dolore definito o miglioramento dei segni di sanguinamento, Moderato = 3: miglioramento probabile o lieve, nessuna risposta = 4: nessun miglioramento tra le infusioni).
|
8 ore dopo l'infusione
|
|
Valutazione dell'efficacia emostatica dello sperimentatore 24 ore dopo l'infusione
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'infusione
|
La valutazione dell'efficacia emostatica dell'investigatore era basata su una scala di valutazione a 4 punti (Eccellente = 1: sollievo dal dolore definito o miglioramento dei segni di sanguinamento, senza infusione aggiuntiva, Buono = 2: sollievo dal dolore definito o miglioramento dei segni di sanguinamento, Moderato = 3: miglioramento probabile o lieve, nessuna risposta = 4: nessun miglioramento tra le infusioni).
|
24 ore dopo l'infusione
|
|
Numero di partecipanti con sviluppo di inibitori del fattore VIII (FVIII).
Lasso di tempo: Giorno 1 e mese 6 o visita anticipata
|
L'incidenza dell'inibitore del FVIII è stata definita come qualsiasi risultato determinato come positivo presso il laboratorio locale e confermato presso il laboratorio centrale.
L'incidenza è stata stratificata in base alla storia di esposizione dei partecipanti: Pazienti minimamente trattati (MTP): coloro che avevano ricevuto almeno 1 precedente infusione di FVIII e <= 100 giorni di esposizione documentati (DE), mentre Pazienti precedentemente trattati (PTP): coloro che avevano ricevuto > 100 ED precedenti documentati.
Quando il numero di ED precedenti per un individuo non era noto per essere almeno 100, i partecipanti sono stati inclusi nella popolazione MTP.
|
Giorno 1 e mese 6 o visita anticipata
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Recupero di FVIII: variazione rispetto al basale nella concentrazione di FVIII
Lasso di tempo: Giorno 1 e mese 6 o visita anticipata
|
Il recupero di FVIII è stato valutato valutando la variazione della concentrazione di FVIII a 6 mesi rispetto al basale.
|
Giorno 1 e mese 6 o visita anticipata
|
|
Numero di partecipanti con effetto terapeutico inferiore al previsto (LETE)
Lasso di tempo: 24 ore dopo ciascuna delle 2 infusioni successive, fino a 6 mesi
|
L'incidenza di LETE, definita per il trattamento al bisogno come nessuna risposta dopo ciascuna delle 2 infusioni successive entro 24 ore per lo stesso evento di sanguinamento in assenza di fattori confondenti.
|
24 ore dopo ciascuna delle 2 infusioni successive, fino a 6 mesi
|
|
Numero di partecipanti con reazioni di tipo allergico da trombosi
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
|
Basale fino a 6 mesi
|
|
|
Numero di partecipanti con trombosi
Lasso di tempo: Basale fino a 6 mesi
|
Basale fino a 6 mesi
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Frequenza delle infusioni di Xyntha richieste per emorragia
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 o visita di conclusione anticipata
|
La frequenza media delle infusioni di Xyntha per emorragia è stata calcolata come numero totale di iniezioni durante lo studio diviso per il numero totale di eventi emorragici.
|
Dal giorno 1 al mese 6 o visita di conclusione anticipata
|
|
Dose media di infusioni di Xyntha richiesta per emorragia
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 6 o visita di conclusione anticipata
|
La dose media di Xyntha per evento emorragico è stata calcolata come dose totale di Xyntha durante lo studio (in UI) divisa per il numero totale di incidenza di emorragie.
|
Dal giorno 1 al mese 6 o visita di conclusione anticipata
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2009
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2009
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 marzo 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 marzo 2009
Primo Inserito (Stimato)
25 marzo 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 giugno 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 3082B2-3316
- B1831015
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .