Tanulmány a Xyntha igény szerinti kezelésének értékeléséről kínai alanyoknál
2025. június 10. frissítette: Pfizer
A Xynthával (B tartományban törölt rekombináns VIII-as faktor, albuminmentes) végzett igény szerinti kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelése A hemofíliában szenvedő kínai alanyoknál
Ez a tanulmány értékelni fogja a Xynthával végzett igény szerinti kezelés biztonságosságát és hatékonyságát kínai hemofíliás A betegekben.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
53
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Beijing, Kína, 100730
- Pfizer Investigational Site
-
Guangzhou, Kína, 510515
- Pfizer Investigational Site
-
Shanghai, Kína, 200025
- Pfizer Investigational Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kína, 215006
- Pfizer Investigational Site
-
-
Tianjin
-
Heping District, Tianjin, Kína, 300020
- Pfizer Investigational Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310003
- Pfizer Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 6 éves vagy annál idősebb, enyhe, közepes vagy súlyos hemofília A-ban szenvedő alanyok (FVIII aktivitás: több mint 5%, 1-5%, illetve kevesebb, mint 1%)
- Olyan alanyok, akik korábban FVIII-as helyettesítő terápiában részesültek
- Ha a humán immunhiány vírus (HIV) pozitív, a dokumentált differenciálódási klaszter (CD4) száma több mint 200/µl a vizsgálatba való belépéstől számított 6 hónapon belül
Kizárási kritériumok:
- A hemofília A mellett bármilyen vérzési rendellenességgel diagnosztizálták
- Jelenlegi FVIII-gátló vagy a kórelőzményben szereplő FVIII-gátló (a jelentéstevő laboratórium pozitív eredményeként definiálva)
- Az alany anamnézisében nem volt kitéve FVIII-termékeknek (korábban nem kezelt beteg [PUP])
- Az alany jelenleg elsődleges FVIII profilaxist alkalmaz
- Azok az alanyok, akik a vizsgálatba lépést követő 6 hónapon belül tervezett műtétre számítanak
- Immunmoduláló terápiával kezelték a vizsgálatba való belépés vagy a vizsgálatban való részvétel idejére tervezett használat előtt 30 napon belül
- Részt vettek egy másik vizsgált gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül, vagy a vizsgálatban való részvételük idejére tervezett részvételt
- A hörcsögfehérjére ismert túlérzékenységű alanyok
- Jelentős máj- vagy vesekárosodás (alanin-aminotranszferáz [ALT] és aszpartát-aminotranszferáz [AST] > a normál felső határának 5-szöröse [ULN], bilirubin > 2 mg/dl vagy szérum kreatinin > 1,25 x ULN)
- Protrombin idő > 1,5 x ULN
- Thrombocytaszám <80 000 / µL
- Terhes vagy szoptató nők
- Nem akarja vagy nem tudja betartani a protokoll feltételeit
- Bármilyen állapot, amely veszélyeztetheti az alany képességét a vizsgálattal kapcsolatos tevékenységek teljesítésére és/vagy elvégzésére, vagy amely klinikai ellenjavallatot jelent a vizsgálatban való részvételre, a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Xyntha
Ez a vizsgálat nyitott volt, és magában foglalta a biztonság, a klinikai hatékonyság és a VIII. Faktor (FVIII) gyógyulás értékelését az A. hemofíliával rendelkező kínai alanyokban. Az alanyok igény szerint kezelt kezeléseket kaptak Xynthával egy 6 hónapos (naptári napi) időszak alatt.
|
A Xyntha a vérzéses epizódok igény szerinti kezelésére a vizsgáló előírása szerint történt a 6 hónapos megfigyelési időszak alatt.
A felépülést a VIII. faktor (FVIII) koncentrációjának (FVIII:C) szintjének meghatározásával értékelték az egyes alanyoknál a kezdeti és az utolsó vizit alkalmával.
A Xyntha dózisa a felépülés értékeléséhez: egyszeri 50 NE/kg (±5 NE/kg) IV bolus infúzió.
Minden Xyntha beadás a klinikán (kórházban) történt.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizsgáló vérzéscsillapító hatékonyságának értékelése 8 órával az infúzió beadása után
Időkeret: 8 órával az infúzió után
|
Az Investigator Hemostatic Efficacy Assessment 4 pontos értékelési skálán alapult (Kiváló = 1: határozott fájdalomcsillapítás vagy a vérzés jeleinek javulása, további infúzió nélkül, jó = 2: határozott fájdalomcsillapítás vagy a vérzés jeleinek javulása, közepes = 3: valószínű vagy enyhe javulás, nincs válasz = 4: egyáltalán nincs javulás az infúziók között).
|
8 órával az infúzió után
|
|
A vizsgáló vérzéscsillapító hatékonyságának értékelése 24 órával az infúzió után
Időkeret: 24 órával az infúzió után
|
Az Investigator Hemostatic Efficacy Assessment 4 pontos értékelési skálán alapult (Kiváló = 1: határozott fájdalomcsillapítás vagy a vérzés jeleinek javulása, további infúzió nélkül, jó = 2: határozott fájdalomcsillapítás vagy a vérzés jeleinek javulása, közepes = 3: valószínű vagy enyhe javulás, nincs válasz = 4: egyáltalán nincs javulás az infúziók között).
|
24 órával az infúzió után
|
|
A VIII. faktor (FVIII) gátló kifejlődésben szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 1. nap és 6. hónap vagy korai felmondási látogatás
|
A FVIII inhibitor előfordulási gyakoriságát minden olyan eredményként határoztuk meg, amelyet a helyi laboratóriumban pozitívnak határoztak meg, és a központi laboratóriumban megerősítettek.
Az incidenciát a résztvevők expozíciós előzményei szerint csoportosították: Minimálisan kezelt betegek (MTP-k): azok, akik legalább 1 korábbi FVIII infúziót kaptak, és <= 100 dokumentált expozíciós nap (ED), míg korábban kezelt betegek (PTP): azok, akik > 100 dokumentált korábbi ED.
Ha az egyén korábbi ED-einek száma nem volt legalább 100, a résztvevőket bevonták az MTP-populációba.
|
1. nap és 6. hónap vagy korai felmondási látogatás
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
FVIII helyreállítás: változás a kiindulási állapothoz képest az FVIII koncentrációban
Időkeret: 1. nap és 6. hónap vagy korai felmondási látogatás
|
A FVIII visszanyerését úgy értékelték ki, hogy értékelték a FVIII koncentráció változását 6 hónap után az alapvonalhoz képest.
|
1. nap és 6. hónap vagy korai felmondási látogatás
|
|
A vártnál kisebb terápiás hatással rendelkező résztvevők száma (LETE)
Időkeret: 24 órával két egymást követő infúzió után, legfeljebb 6 hónapig
|
A LETE előfordulási gyakorisága, amelyet igény szerinti kezelésre úgy határoztak meg, hogy 24 órán belül nem jelentkezik válasz 2 egymást követő infúzió után ugyanazon vérzéses esemény esetén, zavaró tényezők hiányában.
|
24 órával két egymást követő infúzió után, legfeljebb 6 hónapig
|
|
A trombózissal allergiás típusú reakciókban szenvedők száma
Időkeret: Alapállapot akár 6 hónapig
|
Alapállapot akár 6 hónapig
|
|
|
A trombózisban szenvedők száma
Időkeret: Alapállapot akár 6 hónapig
|
Alapállapot akár 6 hónapig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Xyntha infúziók szükséges gyakorisága vérzésenként
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig vagy korai felmondási látogatás
|
A Xyntha-infúziók vérzésenkénti átlagos gyakoriságát úgy számítottuk ki, hogy a vizsgálat során az injekciók teljes számát elosztottuk a vérzéses események teljes számával.
|
1. naptól 6. hónapig vagy korai felmondási látogatás
|
|
Vérzésenként szükséges Xyntha infúziók átlagos adagja
Időkeret: 1. naptól 6. hónapig vagy korai felmondási látogatás
|
A Xyntha vérzéses eseményenkénti átlagos dózisát úgy számítottuk ki, hogy a Xyntha teljes dózisát a vizsgálat során (NE-ben) osztották el a vérzés előfordulásának teljes számával.
|
1. naptól 6. hónapig vagy korai felmondási látogatás
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2008. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2009. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2009. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. március 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. március 23.
Első közzététel (Becsült)
2009. március 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. június 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. június 10.
Utolsó ellenőrzés
2025. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 3082B2-3316
- B1831015
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .