Studie hodnotící léčbu Xyntha na vyžádání u čínských subjektů
10. června 2025 aktualizováno: Pfizer
Hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčby na vyžádání pomocí Xyntha (rekombinantní faktor VIII s odstraněnou doménou B, bez albuminu) u čínských subjektů s hemofilií A
Tato studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost on-demand léčby přípravkem Xyntha u pacientů s čínskou hemofilií A.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
53
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100730
- Pfizer Investigational Site
-
Guangzhou, Čína, 510515
- Pfizer Investigational Site
-
Shanghai, Čína, 200025
- Pfizer Investigational Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
- Pfizer Investigational Site
-
-
Tianjin
-
Heping District, Tianjin, Čína, 300020
- Pfizer Investigational Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310003
- Pfizer Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jedinci ve věku 6 nebo více let s mírnou, středně těžkou nebo těžkou hemofilií A (aktivita FVIII: více než 5 %, 1–5 %, resp. méně než 1 %)
- Subjekty s předchozí expozicí substituční terapii FVIII
- Pokud je virus lidské imunodeficience (HIV) pozitivní, zdokumentovaný shluk diferenciace (CD4) je vyšší než 200/µl do 6 měsíců od vstupu do studie
Kritéria vyloučení:
- Kromě hemofilie A má diagnostikovanou jakoukoli poruchu krvácení
- Současný inhibitor FVIII nebo historie inhibitoru FVIII (definováno jako pozitivní výsledek oznamující laboratoře)
- Subjekt nemá v anamnéze expozici přípravkům FVIII (dříve neléčený pacient [PUP])
- Subjekt v současné době využívá primární profylaxi FVIII
- Subjekty, které očekávají plánovanou operaci, která může být naplánována během 6 měsíců po vstupu do studie
- Léčeni imunomodulační terapií během 30 dnů před vstupem do studie nebo před plánovaným použitím po dobu účasti ve studii
- Účastnili se studie jiného zkoumaného léku nebo zařízení během 30 dnů před vstupem do studie nebo plánovali účast po dobu trvání své účasti ve studii
- Subjekty se známou přecitlivělostí na křeččí protein
- Významné poškození jater nebo ledvin (alaninaminotransferáza [ALT] a aspartátaminotransferáza [AST] >5 x horní hranice normy [ULN], bilirubin >2 mg/dl nebo sérový kreatinin >1,25 x ULN)
- Protrombinový čas >1,5 x ULN
- Počet krevních destiček <80 000 / ul
- Těhotné nebo kojící ženy
- Neochota nebo neschopnost dodržovat podmínky protokolu
- Jakýkoli stav, který může ohrozit schopnost subjektu dodržovat a/nebo provádět činnosti související se studií nebo který představuje klinickou kontraindikaci účasti ve studii, podle názoru zkoušejícího nebo sponzora
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Xyntha
Tato studie byla otevřeným značkou a zahrnovala hodnocení bezpečnosti, klinické účinnosti a zotavení faktoru VIII (FVIII) u čínských subjektů s hemofilií A. Subjekty A. Subjekty dostávaly ošetření s Xynthou po dobu 6 měsíců (kalendář).
|
Xyntha pro on-demand léčbu epizod krvácení byly podle předpisu zkoušejícího během 6měsíčního období pozorování.
Obnova hodnocená stanovením koncentrací faktoru VIII (FVIII) (FVIII:C) u jednotlivých subjektů při úvodní a závěrečné návštěvě.
Dávka Xyntha pro hodnocení zotavení je: jednorázová 50 IU/kg (±5 IU/kg) IV bolusová infuze.
Všechna podání Xyntha proběhla na klinice (nemocnici).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zkoušející Vyhodnocení hemostatické účinnosti 8 hodin po infuzi
Časové okno: 8 hodin po infuzi
|
Hodnocení hemostatické účinnosti zkoušejícího bylo založeno na 4bodové hodnotící škále (Výborná = 1: definitivní úleva od bolesti nebo zlepšení známek krvácení, bez další infuze, Dobrá = 2: definitivní úleva od bolesti nebo zlepšení známek krvácení, Střední = 3: pravděpodobné nebo mírné zlepšení, žádná odezva = 4: žádné zlepšení mezi infuzemi).
|
8 hodin po infuzi
|
|
Zkoušející Vyhodnocení hemostatické účinnosti 24 hodin po infuzi
Časové okno: 24 hodin po infuzi
|
Hodnocení hemostatické účinnosti zkoušejícího bylo založeno na 4bodové hodnotící škále (Výborná = 1: definitivní úleva od bolesti nebo zlepšení známek krvácení, bez další infuze, Dobrá = 2: definitivní úleva od bolesti nebo zlepšení známek krvácení, Střední = 3: pravděpodobné nebo mírné zlepšení, žádná odezva = 4: žádné zlepšení mezi infuzemi).
|
24 hodin po infuzi
|
|
Počet účastníků s vývojem inhibitoru faktoru VIII (FVIII).
Časové okno: 1. den a 6. měsíc nebo návštěva s předčasným ukončením
|
Incidence inhibitoru FVIII byla definována jako jakýkoli výsledek, který byl v místní laboratoři stanoven jako pozitivní a potvrzený v centrální laboratoři.
Incidence byla stratifikována podle anamnézy expozice účastníků: Minimálně léčení pacienti (MTP): ti, kteří dostali alespoň 1 předchozí infuzi FVIII a <= 100 dokumentovaných dnů expozice (ED), zatímco dříve léčení pacienti (PTP): ti, kteří dostali > 100 zdokumentovaných předchozích ED.
Když nebylo známo, že počet předchozích ED u jednotlivce byl alespoň 100, byli účastníci zahrnuti do populace MTP.
|
1. den a 6. měsíc nebo návštěva s předčasným ukončením
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Obnova FVIII: Změna koncentrace FVIII od výchozí hodnoty
Časové okno: 1. den a 6. měsíc nebo návštěva s předčasným ukončením
|
Obnova FVIII byla hodnocena vyhodnocením změny koncentrace FVIII po 6 měsících ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
1. den a 6. měsíc nebo návštěva s předčasným ukončením
|
|
Počet účastníků s menším než očekávaným terapeutickým účinkem (LETE)
Časové okno: 24 hodin po každé ze 2 po sobě jdoucích infuzí, až 6 měsíců
|
Incidence LETE, definovaná pro léčbu na vyžádání jako žádná odezva po každé ze 2 po sobě jdoucích infuzí během 24 hodin pro stejnou krvácivou příhodu v nepřítomnosti matoucích faktorů.
|
24 hodin po každé ze 2 po sobě jdoucích infuzí, až 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s reakcemi alergického typu na trombózu
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
|
Základní stav až 6 měsíců
|
|
|
Počet účastníků s trombózou
Časové okno: Základní stav až 6 měsíců
|
Základní stav až 6 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence infuzí Xyntha vyžadovaná na krvácení
Časové okno: Den 1 až 6. měsíc nebo návštěva s předčasným ukončením
|
Průměrná frekvence infuzí Xyntha na krvácení byla vypočtena jako celkový počet injekcí v průběhu studie dělený celkovým počtem hemoragických příhod.
|
Den 1 až 6. měsíc nebo návštěva s předčasným ukončením
|
|
Průměrná dávka infuzí Xyntha požadovaná na krvácení
Časové okno: Den 1 až 6. měsíc nebo návštěva s předčasným ukončením
|
Průměrná dávka Xyntha na hemoragickou příhodu byla vypočtena jako celková dávka Xyntha v průběhu studie (v IU) dělená celkovým počtem výskytu krvácení.
|
Den 1 až 6. měsíc nebo návštěva s předčasným ukončením
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2009
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2009
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. března 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. března 2009
První zveřejněno (Odhadovaný)
25. března 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. června 2025
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 3082B2-3316
- B1831015
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .