利鲁唑治疗脆性 X 综合征
2017年3月7日 更新者：Indiana University
利鲁唑治疗脆性 X 综合征：结合生物标志物检测的初步研究
本研究的目的是调查利鲁唑对成年脆性 X 综合征患者的有效性和耐受性。
研究概览
详细说明
脆性 X 染色体综合症 (FXS) 是最常见的遗传性智力障碍形式。 FXS 在男性中更为常见，并且与该疾病相关的症状在男性中更为明显。 FXS 与典型的身体特征、行为和合并症有关。 患有 FXS 的人经常遭受行为困难，包括焦虑相关症状（害羞、社交恐惧症、强迫症 (OCD) 症状）、注意力缺陷多动症状（过度兴奋、多动、注意力分散、冲动）和攻击性/自残行为.
FDA 批准利鲁唑用于治疗成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。 最近，利鲁唑成为几项开放标签研究的主题，这些研究描述了该药物在难治性抑郁症和强迫症中的应用。
鉴于 FXS 中的重复行为与 OCD 症状之间的重叠，研究 FXS 中的利鲁唑是合乎逻辑的，因为该化合物有望改善 OCD 的难治性症状。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 18 岁或以上的男性和女性。
- 确认了脆性 X 综合征的分子诊断。
- 临床整体印象严重性 (CGI-S) 得分为 3 或更高。
- 由主要研究者确定的显着干扰重复行为。
- 必须身体健康，由筛选程序确定，包括详细的病史，以及完整的身体和神经系统检查。
- 研究期间合并用药的剂量必须保持稳定。
排除标准：
- 怀孕。
- 同时使用另一种谷氨酸能药物（美金刚、托吡酯、金刚烷胺等）。
- 利鲁唑之前试验的证据和/或对利鲁唑的超敏性/过敏反应。
- 筛查或病史基线肝功能检查异常；或屏幕上或历史上的全血细胞计数异常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：利鲁唑
用利鲁唑进行为期六周的开放标签治疗，最大剂量为 50 毫克，每天两次。
|
用利鲁唑进行为期六周的开放标签治疗，最大剂量为 50 毫克，每天两次。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
临床整体印象改善 (CGI-I)
大体时间：第 6 周获得
|
临床总体印象 - 改善量表 (CGI-I) 是一个 7 点量表，需要临床医生评估患者的疾病相对于干预开始时的基线状态改善或恶化的程度。
并评为： 1，非常有改善； 2、大有改善； 3、轻微改善； 4、无变化； 5、稍差； 6、更糟；或 7，更糟
|
第 6 周获得
|
|
儿童耶鲁-布朗强迫症量表 (CY-BOCS)
大体时间：在基线和第 6 周获得
|
CY-BOCS PDD 已用于特发性 ASD 重复行为的大规模临床治疗研究。
CYBOCS-PDD 分数范围从 0 到 20，衡量的是重复/强迫行为，而不是强迫行为。
较高的分数表示较差的结果。
|
在基线和第 6 周获得
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
异常行为清单
大体时间：第 6 周
|
异常行为检查表 (ABC) 是一个包含 58 项的适应不良行为衡量标准，并用作药物影响的衡量标准。
ABC 有 5 个子量表：社交退缩（16 个项目）范围从 0（一点也不）到 48（严重），易怒（15 个项目）范围从 0（一点也不）到 45（严重），不恰当的言语（4 个项目） ) 范围从 0（完全没有）到 12（严重），多动症（16 个项目）范围从 0（根本没有）到 48（严重），刻板印象（7 个项目）范围从 0（根本没有）到 21 （严重的）。
项目的等级从 0（完全没有）到 3（严重）。
|
第 6 周
|
|
多动症评定量表
大体时间：第 6 周
|
ADHD 评定量表是一个包含 18 个项目的量表，直接源自 DSM-IV 注意力缺陷多动障碍标准。
ADHD 评定量表-IV 由家长完成并由临床医生评分。
该量表由 2 个分量表组成：注意力不集中（9 项）和多动-冲动（9 项）。
如果跳过 3 个或更多项目，临床医生在解释量表时应格外小心。
总分范围为 0 到 54，分数越高表示严重程度越高
|
第 6 周
|
|
临床总体印象 - 严重程度量表
大体时间：第 6 周
|
临床整体印象-严重程度量表 (CGI-S) 是一个 7 分制量表，要求临床医生在评估时根据临床医生过去对具有相同诊断的患者的经验来评估患者疾病的严重程度。
考虑到总体临床经验，患者在等级 1 时评估精神疾病的严重程度，正常，根本没有病； 2、边缘性精神病患者； 3、轻症； 4、中度病； 5、病情明显； 6、重病；或 7，病得很重
|
第 6 周
|
|
皮博迪图片词汇测试
大体时间：第 6 周
|
Peabody Picture Vocabulary Test 是最常用的评估测试之一，用于衡量标准美式英语词汇的口头表达能力。
该测试已在全国范围内标准化，使用从儿童到成人的各个年龄段的考生。
因此，原始分数等同于心理年龄，使用从标准化获得的规范。
总标准分数范围从 40（较差的接受词汇）到 160（较好的接受词汇）。
分数也可以转换为百分位排名。
|
第 6 周
|
|
社会互惠量表
大体时间：第 6 周
|
65 项 SRS 是自闭症核心症状的标准化测量。
每个项目均采用 4 点李克特量表评分。
每个单独项目的分数相加以创建总的原始分数。
总分结果如下： 0-62：正常范围内 63-79：轻度损伤 80-108：中度损伤 109-149：重度损伤。
|
第 6 周
|
|
细胞外信号相关激酶 (ERK)
大体时间：屏幕和第 6 周
|
ERK 激活时间，定义为 ERK 磷酸化达到半数最大水平的时间（以分钟为单位）。
|
屏幕和第 6 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Craig A. Erickson, MD、Indiana University School of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年4月1日
初级完成 (实际的)
2010年7月1日
研究完成 (实际的)
2010年7月1日
研究注册日期
首次提交
2009年5月6日
首先提交符合 QC 标准的
2009年5月6日
首次发布 (估计)
2009年5月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年4月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年3月7日
最后验证
2017年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.