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Riluzole dans le syndrome de l'X fragile

7 mars 2017 mis à jour par: Indiana University

Le riluzole dans le syndrome de l'X fragile : une étude pilote intégrant un dosage de biomarqueurs

Le but de cette étude est d'étudier l'efficacité et la tolérabilité du riluzole chez les adultes atteints du syndrome de l'X fragile.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome de l'X fragile (FXS) représente la forme héréditaire la plus courante de déficience intellectuelle. Le FXS est plus fréquent chez les hommes et les symptômes associés au trouble sont plus marqués chez les hommes. Le FXS est associé à des caractéristiques physiques, des comportements et des comorbidités caractéristiques. Les personnes atteintes de FXS souffrent souvent de difficultés comportementales qui comprennent des symptômes liés à l'anxiété (timidité, phobie sociale, symptômes de trouble obsessionnel-compulsif (TOC)), des symptômes d'hyperactivité avec déficit de l'attention (surexcitation, hyperactivité, distractibilité, impulsivité) et des comportements agressifs/d'automutilation. .

Le riluzole est approuvé par la FDA pour une utilisation dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez les adultes. Récemment, le riluzole a fait l'objet de plusieurs études ouvertes décrivant l'utilisation du médicament dans la dépression résistante au traitement et le TOC.

Compte tenu du chevauchement entre le comportement répétitif dans le FXS et les symptômes du TOC, il est logique d'étudier le riluzole dans le FXS étant donné la promesse du composé d'améliorer les symptômes réfractaires au traitement du TOC.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes âgés de 18 ans ou plus.
  • Diagnostic moléculaire confirmé du syndrome de l'X fragile.
  • Score de sévérité de l'impression globale clinique (CGI-S) de 3 ou plus.
  • Comportement répétitif interférant significatif tel que déterminé par le chercheur principal.
  • Doit être en bonne santé, tel que déterminé par les procédures de dépistage, y compris des antécédents médicaux détaillés et un examen physique et neurologique complet.
  • La posologie des médicaments concomitants pendant l'étude doit rester stable.

Critère d'exclusion:

  • Grossesse.
  • Utilisation concomitante d'un autre agent glutamatergique (mémantine, topiramate, amantadine, entre autres.
  • Preuve d'un essai antérieur de riluzole et/ou d'hypersensibilité/réaction allergique au riluzole.
  • Tests de la fonction hépatique de base anormaux lors du dépistage ou selon les antécédents ; ou des anomalies de la numération globulaire complète au dépistage ou par l'histoire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Riluzole
Traitement en ouvert de 6 semaines par riluzole, dose maximale de 50 mg 2 fois par jour.
Médicament: Riluzole
Traitement en ouvert de 6 semaines par riluzole, dose maximale de 50 mg 2 fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I)
Délai: Obtenu à la semaine 6
L'échelle d'amélioration de l'impression clinique globale (CGI-I) est une échelle à 7 points qui demande au clinicien d'évaluer dans quelle mesure la maladie du patient s'est améliorée ou aggravée par rapport à un état initial au début de l'intervention. et noté : 1, très amélioré ; 2, bien amélioré ; 3, peu amélioré ; 4, pas de changement ; 5, légèrement pire ; 6, bien pire; ou 7, bien pire
Obtenu à la semaine 6
Échelle d'obsessions compulsives de Yale-Brown pour enfants (CY-BOCS)
Délai: Obtenu au départ et à la semaine 6
Le CY-BOCS PDD a été utilisé dans une étude de traitement clinique à grande échelle du comportement répétitif dans les TSA idiopathiques. Les scores CYBOCS-PDD vont de 0 à 20 et mesurent les comportements répétitifs/compulsifs et non les obsessions. Un score plus élevé indique un résultat moins bon.
Obtenu au départ et à la semaine 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Liste de contrôle des comportements aberrants
Délai: Semaine 6
La liste de contrôle des comportements aberrants (ABC) est une mesure de 58 éléments des comportements inadaptés et est utilisée comme mesure des effets des médicaments. L'ABC comporte 5 sous-échelles : Retrait social (16 items) allant de 0 (pas du tout) à 48 (sévère), Irritabilité (15 items) allant de 0 (pas du tout) à 45 (sévère), Discours inapproprié (4 items ) allant de 0 (pas du tout) à 12 (sévère), Hyperactivité (16 items) allant de 0 (pas du tout) à 48 (sévère) et Stéréotypie (7 items) allant de 0 (pas du tout) à 21 (grave). Les items sont notés de 0 (pas du tout) à 3 (sévère).
Semaine 6
L'échelle d'évaluation du TDAH
Délai: Semaine 6
L'échelle d'évaluation du TDAH est une échelle de 18 items directement dérivée des critères du DSM-IV pour le trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité. L'échelle d'évaluation du TDAH-IV est remplie par le parent et notée par un clinicien. L'échelle est composée de 2 sous-échelles : inattention (9 items) et hyperactivité-impulsivité (9 items). Si 3 éléments ou plus sont sautés, le clinicien doit faire preuve d'une extrême prudence dans l'interprétation de l'échelle. Le score total peut varier de 0 à 54, un score plus élevé indiquant une plus grande gravité
Semaine 6
L'impression globale clinique - Échelle de gravité
Délai: Semaine 6
L'échelle Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) est une échelle à 7 points qui demande au clinicien d'évaluer la gravité de la maladie du patient au moment de l'évaluation, par rapport à l'expérience passée du clinicien avec des patients qui ont le même diagnostic. Compte tenu de l'expérience clinique totale, un patient est évalué sur la gravité de la maladie mentale au moment de la cote 1, normal, pas du tout malade ; 2, malade mental limite ; 3, légèrement malade ; 4, modérément malade ; 5, nettement malade ; 6, gravement malade ; ou 7, extrêmement malade
Semaine 6
Le test de vocabulaire en images Peabody
Délai: Semaine 6
Le Peabody Picture Vocabulary Test est l'un des tests d'évaluation les plus couramment utilisés pour mesurer la capacité verbale dans le vocabulaire anglais américain standard. Ce test a été normalisé à l'échelle nationale en utilisant des candidats de différents groupes d'âge, des enfants aux adultes. Ainsi, les scores bruts sont assimilés à l'âge mental, en utilisant les normes obtenues à partir de la standardisation. Les scores standards totaux vont de 40 (vocabulaire moins bien compris) à 160 (vocabulaire mieux compris). Les scores peuvent également être convertis en rang centile.
Semaine 6
L'échelle de réciprocité sociale
Délai: Semaine 6
Le SRS à 65 items est une mesure standardisée des principaux symptômes de l'autisme. Chaque item est noté sur une échelle de Likert à 4 points. Le score de chaque élément individuel est additionné pour créer un score brut total. Les résultats des scores totaux sont les suivants : 0-62 : dans les limites normales 63-79 : gamme de déficience légère 80-108 : gamme de déficience modérée 109-149 : gamme de déficience sévère.
Semaine 6
Kinase extra-cellulaire liée au signal (ERK)
Délai: Écran et semaine 6
Les temps d'activation de ERK, tels que définis comme le temps en minutes pour que la phosphorylation de ERK atteigne le niveau semi-maximal.
Écran et semaine 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Indiana University

Collaborateurs

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mai 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2009

Première publication (Estimation)

8 mai 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 avril 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2017

Dernière vérification

1 mars 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 0809-11

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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