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Riluzol beim Fragile-X-Syndrom

7. März 2017 aktualisiert von: Indiana University

Riluzol beim Fragile-X-Syndrom: Eine Pilotstudie mit Biomarker-Assay

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Riluzol bei Erwachsenen mit Fragile-X-Syndrom zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Fragile-X-Syndrom (FXS) ist die häufigste vererbte Form der geistigen Behinderung. FXS tritt häufiger bei Männern auf und die mit der Störung verbundenen Symptome sind bei Männern ausgeprägter. FXS ist mit charakteristischen körperlichen Merkmalen, Verhaltensweisen und Komorbiditäten verbunden. Menschen mit FXS leiden häufig unter Verhaltensstörungen, zu denen angstbedingte Symptome (Schüchternheit, soziale Phobie, Symptome einer Zwangsstörung (OCD), Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätssymptome (Übererregung, Hyperaktivität, Ablenkbarkeit, Impulsivität) und aggressives/selbstverletzendes Verhalten gehören .

Riluzol ist von der FDA zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) bei Erwachsenen zugelassen. Kürzlich war Riluzol Gegenstand mehrerer offener Studien, in denen der Einsatz des Arzneimittels bei behandlungsresistenter Depression und Zwangsstörung beschrieben wurde.

Angesichts der Überschneidung zwischen repetitivem Verhalten bei FXS und Symptomen einer Zwangsstörung ist es logisch, Riluzol bei FXS zu untersuchen, da die Verbindung vielversprechend ist, behandlungsrefraktäre Symptome einer Zwangsstörung zu lindern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen ab 18 Jahren.
  • Bestätigte molekulare Diagnose des Fragile-X-Syndroms.
  • Clinical Global Impression Severity (CGI-S)-Score von 3 oder höher.
  • Erhebliches störendes, sich wiederholendes Verhalten, wie vom Hauptermittler festgestellt.
  • Der Gesundheitszustand muss gut sein, wie durch Screening-Verfahren einschließlich einer detaillierten Anamnese und einer vollständigen körperlichen und neurologischen Untersuchung festgestellt wird.
  • Die Dosierung von Begleitmedikamenten während der Studie muss stabil bleiben.

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft.
  • Gleichzeitige Anwendung eines anderen glutamatergen Wirkstoffs (u. a. Memantin, Topiramat, Amantadin).
  • Nachweis einer früheren Studie mit Riluzol und/oder einer Überempfindlichkeit/allergischen Reaktion auf Riluzol.
  • Abnormale Ausgangswerte der Leberfunktion beim Bildschirm oder anhand der Anamnese; oder vollständige Blutbildanomalien am Bildschirm oder anhand der Anamnese.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Riluzol
Sechswöchige offene Behandlung mit Riluzol, maximale Dosis 50 mg zweimal täglich.
Arzneimittel: Riluzol
Sechswöchige offene Behandlung mit Riluzol, maximale Dosis 50 mg zweimal täglich.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische globale Impression-Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: Erhalten in Woche 6
Die Clinical Global Impression – Improvement Scale (CGI-I) ist eine 7-Punkte-Skala, die vom Arzt verlangt, zu beurteilen, um wie viel sich die Krankheit des Patienten im Vergleich zu einem Ausgangszustand zu Beginn des Eingriffs verbessert oder verschlechtert hat. und bewertet mit: 1, sehr stark verbessert; 2, stark verbessert; 3, minimal verbessert; 4, keine Änderung; 5, minimal schlechter; 6, viel schlimmer; oder 7, sehr viel schlimmer
Erhalten in Woche 6
Yale-Brown-Zwangsskala für Kinder (CY-BOCS)
Zeitfenster: Erhalten zu Studienbeginn und in Woche 6
Das CY-BOCS PDD wurde in einer groß angelegten klinischen Behandlungsstudie zu repetitivem Verhalten bei idiopathischen ASDs eingesetzt. Die CYBOCS-PDD-Scores reichen von 0 bis 20 und messen repetitives/zwanghaftes Verhalten und keine Obsessionen. Ein höherer Wert weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Erhalten zu Studienbeginn und in Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Checkliste für abweichendes Verhalten
Zeitfenster: Woche 6
Die Aberrant Behavior Checklist (ABC) ist ein 58 Punkte umfassendes Maß für maladaptives Verhalten und wird als Maß für Arzneimittelwirkungen verwendet. Das ABC hat 5 Unterskalen: Sozialer Rückzug (16 Items) im Bereich von 0 (überhaupt nicht) bis 48 (schwerwiegend), Reizbarkeit (15 Items) im Bereich von 0 (überhaupt nicht) bis 45 (schwerwiegend), Unangemessene Sprache (4 Items). ) im Bereich von 0 (überhaupt nicht) bis 12 (schwerwiegend), Hyperaktivität (16 Punkte) im Bereich von 0 (überhaupt nicht) bis 48 (schwerwiegend) und Stereotypie (7 Punkte) im Bereich von 0 (überhaupt nicht) bis 21 (schwer). Die Items werden mit einer Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 3 (schwerwiegend) bewertet.
Woche 6
Die ADHS-Bewertungsskala
Zeitfenster: Woche 6
Die ADHS-Bewertungsskala ist eine 18-Punkte-Skala, die direkt von den DSM-IV-Kriterien für Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung abgeleitet ist. Die ADHS-Bewertungsskala IV wird von den Eltern ausgefüllt und von einem Arzt bewertet. Die Skala besteht aus 2 Subskalen: Unaufmerksamkeit (9 Items) und Hyperaktivität-Impulsivität (9 Items). Wenn drei oder mehr Elemente übersprungen werden, sollte der Arzt bei der Interpretation der Skala äußerste Vorsicht walten lassen. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 54 liegen, wobei eine höhere Punktzahl auf einen höheren Schweregrad hinweist
Woche 6
Der klinische Gesamteindruck – Schweregradskala
Zeitfenster: Woche 6
Die Clinical Global Impression – Severity Scale (CGI-S) ist eine 7-Punkte-Skala, die vom Arzt verlangt, den Schweregrad der Erkrankung des Patienten zum Zeitpunkt der Beurteilung im Verhältnis zu den bisherigen Erfahrungen des Klinikers mit Patienten mit der gleichen Diagnose einzuschätzen. Unter Berücksichtigung der gesamten klinischen Erfahrung wird der Schweregrad der psychischen Erkrankung eines Patienten zum Zeitpunkt der Bewertung beurteilt: 1, normal, überhaupt nicht krank; 2, grenzwertig psychisch krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 5, deutlich krank; 6, schwer krank; oder 7, extrem krank
Woche 6
Der Peabody-Bildvokabeltest
Zeitfenster: Woche 6
Der Peabody Picture Vocabulary Test ist einer der am häufigsten verwendeten Beurteilungstests zur Messung der verbalen Fähigkeiten im Standardvokabular des amerikanischen Englisch. Dieser Test wurde landesweit standardisiert und umfasst Probanden verschiedener Altersgruppen, von Kindern bis zu Erwachsenen. Daher werden die Rohwerte anhand der aus der Standardisierung ermittelten Normen mit dem geistigen Alter gleichgesetzt. Die Gesamtstandardpunktzahl reicht von 40 (schlechterer rezeptiver Wortschatz) bis 160 (besserer rezeptiver Wortschatz). Die Ergebnisse können auch in Prozentränge umgerechnet werden.
Woche 6
Die Skala der sozialen Reziprozität
Zeitfenster: Woche 6
Der 65 Punkte umfassende SRS ist ein standardisiertes Maß für die Kernsymptome von Autismus. Jeder Gegenstand wird auf einer 4-Punkte-Likert-Skala bewertet. Die Punktzahl jedes einzelnen Elements wird summiert, um eine Gesamtrohpunktzahl zu erstellen. Die Ergebnisse der Gesamtpunktzahl lauten wie folgt: 0–62: Innerhalb normaler Grenzen 63–79: Leichte Beeinträchtigung 80–108: Mittlere Beeinträchtigung 109–149: Schwere Beeinträchtigung.
Woche 6
Extrazelluläre Signalbezogene Kinase (ERK)
Zeitfenster: Bildschirm und Woche 6
ERK-Aktivierungszeiten, definiert als die Zeit in Minuten, die die ERK-Phosphorylierung benötigt, um das halbmaximale Niveau zu erreichen.
Bildschirm und Woche 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Indiana University

Mitarbeiter

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Mai 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Mai 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Mai 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. April 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2017

Zuletzt verifiziert

1. März 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0809-11

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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