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Riluzol en el Síndrome X Frágil

7 de marzo de 2017 actualizado por: Indiana University

Riluzol en el síndrome de X frágil: un estudio piloto que incorpora un ensayo de biomarcadores

El propósito de este estudio es investigar la eficacia y la tolerabilidad del riluzol en adultos con síndrome de X frágil.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El síndrome de X frágil (FXS) representa la forma hereditaria más común de discapacidad intelectual. FXS es ​​más común en hombres y los síntomas asociados con el trastorno son más marcados en hombres. El FXS se asocia con características físicas, comportamientos y comorbilidades característicos. Las personas con FXS a menudo sufren de dificultades conductuales que incluyen síntomas relacionados con la ansiedad (timidez, fobia social, síntomas del trastorno obsesivo-compulsivo [TOC]), síntomas de hiperactividad por déficit de atención (exceso de excitación, hiperactividad, distracción, impulsividad) y conductas agresivas/autolesivas .

El riluzol está aprobado por la FDA para su uso en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en adultos. Recientemente, el riluzol ha sido objeto de varios estudios abiertos que describen el uso del fármaco en la depresión resistente al tratamiento y el TOC.

Dada la superposición entre el comportamiento repetitivo en FXS y los síntomas de TOC, es lógico estudiar el riluzol en FXS dada la promesa del compuesto para mejorar los síntomas refractarios al tratamiento de TOC.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres mayores de 18 años.
  • Diagnóstico molecular confirmado del Síndrome X Frágil.
  • Puntuación de Severidad de Impresión Clínica Global (CGI-S) de 3 o más.
  • Comportamiento repetitivo significativo que interfiere según lo determine el investigador principal.
  • Debe gozar de buena salud según lo determinen los procedimientos de evaluación, incluidos un historial médico detallado y un examen físico y neurológico completo.
  • La dosificación de medicamentos concomitantes durante el estudio debe permanecer estable.

Criterio de exclusión:

  • El embarazo.
  • Uso concomitante de otro agente glutamatérgico (memantina, topiramato, amantadina, entre otros).
  • Evidencia de prueba previa de riluzol y/o hipersensibilidad/reacción alérgica al riluzol.
  • Pruebas de función hepática basales anormales en la pantalla o por historial; o anomalías en el conteo sanguíneo completo en la pantalla o por historial.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Riluzol
Tratamiento abierto de seis semanas con riluzol, dosis máxima de 50 mg dos veces al día.
Droga: Riluzol
Tratamiento abierto de seis semanas con riluzol, dosis máxima de 50 mg dos veces al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejora de la impresión clínica global (CGI-I)
Periodo de tiempo: Obtenido en la semana 6
La escala Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) es una escala de 7 puntos que requiere que el médico evalúe cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del paciente en relación con un estado de referencia al comienzo de la intervención. y calificado como: 1, muy mejorado; 2, muy mejorado; 3, mínimamente mejorado; 4, sin cambios; 5, mínimamente peor; 6, mucho peor; o 7, mucho peor
Obtenido en la semana 6
Escala obsesivo-compulsiva de Yale-Brown para niños (CY-BOCS)
Periodo de tiempo: Obtenido al inicio y en la semana 6
El CY-BOCS PDD se ha utilizado en un estudio de tratamiento clínico a gran escala del comportamiento repetitivo en los TEA idiopáticos. Las puntuaciones de CYBOCS-PDD varían de 0 a 20 y miden el comportamiento repetitivo/compulsivo y no las obsesiones. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Obtenido al inicio y en la semana 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Lista de verificación de comportamiento aberrante
Periodo de tiempo: Semana 6
La Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante (ABC) es una medida de 58 ítems de comportamientos inadaptados y se utiliza como una medida de los efectos de las drogas. El ABC tiene 5 subescalas: Retraimiento social (16 ítems) que van de 0 (nada) a 48 (severo), Irritabilidad (15 ítems) que van de 0 (nada) a 45 (severo), Habla inapropiada (4 ítems ) que van de 0 (nada) a 12 (grave), Hiperactividad (16 ítems) que van de 0 (nada) a 48 (grave) y Estereotipia (7 ítems) que van de 0 (nada) a 21 (severo). Los ítems se califican de 0 (nada) a 3 (grave).
Semana 6
La escala de calificación del TDAH
Periodo de tiempo: Semana 6
La escala de calificación del TDAH es una escala de 18 ítems derivada directamente de los criterios del DSM-IV para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad. La Escala de calificación del TDAH-IV es completada por los padres y calificada por un médico. La escala consta de 2 subescalas: inatención (9 ítems) e hiperactividad-impulsividad (9 ítems). Si se omiten 3 o más elementos, el médico debe tener mucho cuidado al interpretar la escala. La puntuación total puede variar de 0 a 54, donde una puntuación más alta indica una mayor gravedad
Semana 6
La Impresión Clínica Global - Escala de Severidad
Periodo de tiempo: Semana 6
La escala Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) es una escala de 7 puntos que requiere que el médico califique la gravedad de la enfermedad del paciente en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia anterior del médico con pacientes que tienen el mismo diagnóstico. Teniendo en cuenta la experiencia clínica total, se evalúa a un paciente en cuanto a la gravedad de la enfermedad mental en el momento de la calificación 1, normal, nada enfermo; 2, enfermo mental limítrofe; 3, enfermedad leve; 4, moderadamente enfermo; 5, marcadamente enfermo; 6, gravemente enfermo; o 7, muy enfermo
Semana 6
La prueba de vocabulario en imágenes de Peabody
Periodo de tiempo: Semana 6
El Peabody Picture Vocabulary Test es una de las pruebas de evaluación más utilizadas para medir la capacidad verbal en el vocabulario estándar del inglés americano. Esta prueba se ha estandarizado a nivel nacional utilizando examinados de varios grupos de edad, desde niños hasta adultos. Así, las puntuaciones brutas se equiparan a la edad mental, utilizando las normas obtenidas de la estandarización. Las puntuaciones estándar totales oscilan entre 40 (peor vocabulario receptivo) y 160 (mejor vocabulario receptivo). Las puntuaciones también se pueden convertir a rango percentil.
Semana 6
La escala de reciprocidad social
Periodo de tiempo: Semana 6
El SRS de 65 ítems es una medida estandarizada de los síntomas centrales del autismo. Cada ítem se puntúa en una escala tipo Likert de 4 puntos. La puntuación de cada elemento individual se suma para crear una puntuación bruta total. Los resultados de las puntuaciones totales son los siguientes: 0-62: dentro de los límites normales 63-79: rango leve de deterioro 80-108: rango moderado de deterioro 109-149: rango severo de deterioro.
Semana 6
Quinasa de relación de señal extracelular (ERK)
Periodo de tiempo: Pantalla y Semana 6
Tiempos de activación de ERK, definidos como el tiempo en minutos para que la fosforilación de ERK alcance la mitad del nivel máximo.
Pantalla y Semana 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Indiana University

Colaboradores

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de mayo de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de mayo de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de abril de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2017

Última verificación

1 de marzo de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 0809-11

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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